BOSTON, 12 avr. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Novotech, l’organisation de recherche clinique sous contrat (« ORC ») qui établit des partenariats avec des sociétés de biotechnologie pour accélérer toutes les étapes du développement de produits thérapeutiques avancés et novateurs, a publié un rapport de recherche complet intitulé Cystic Fibrosis - Global Clinical Trial Landscape.
Le rapport présente un examen des données sur le paysage du financement, la densité des essais et le recrutement des patients dans le domaine de la mucoviscidose dans les différentes zones géographiques, ainsi que des normes de soins, des traitements émergents, des approbations récentes de la FDA des États-Unis et des tendances réglementaires. Il est important de noter qu’il comprend également une analyse SWOT approfondie visant à orienter la prise de décision stratégique des sociétés de biotechnologie (« biotechs »), ainsi que les opportunités et défis en matière de recherche.
On estime que dans le monde, 162 430 personnes sont atteintes de mucoviscidose.
Il s’agit d’une maladie héréditaire autosomique récessive causée par des mutations du gène CFTR (régulateur transmembranaire de la mucoviscidose), qui perturbent le transport du chlorure et du bicarbonate dans les cellules épithéliales. Cette perturbation nuit à la fonction des cellules épithéliales des poumons, du pancréas et d’autres organes, ce qui entraîne des problèmes de santé importants.
Le rapport Cystic Fibrosis - Global Clinical Trial Landscape a révélé qu’avant les années 1980, la moitié des patients atteints de mucoviscidose ne survivaient pas au-delà de la vingtaine, mais que les progrès récents en matière de traitement avaient considérablement augmenté l’espérance de vie, avec une augmentation prévue de 75 % de la population adulte atteinte de mucoviscidose d’ici à 2025.
Les taux de prévalence de la mucoviscidose varient d’un pays à l’autre :
- En Amérique du Nord, les États-Unis arrivent en tête, avec le plus grand nombre de patients atteints de mucoviscidose recensés (31 199 personnes), soit un taux de prévalence de la mucoviscidose estimé à 0,95 pour 10 000.
- Le Canada, qui compte 4 344 patients atteints de mucoviscidose, affiche un taux de prévalence supérieur (1,17 pour 10 000), ce qui signifie que le fardeau par habitant y est plus lourd qu’aux États-Unis.
- En Europe, le Royaume-Uni affiche le taux de prévalence de la mucoviscidose le plus élevé (1,61 pour 10 000 habitants) et abrite la deuxième plus grande population de patients atteints de mucoviscidose (10 509 personnes), après les États-Unis.
- La France, l’Allemagne et l’Italie sont d’autres pays européens comptant un grand nombre de patients atteints de mucoviscidose.
- La Belgique et la Suisse ont des taux de prévalence élevés, estimés respectivement à 1,13 et 1,18 pour 10 000.
- Dans la région Asie-Pacifique, l’Australie se distingue avec une population importante de 3 151 patients atteints de mucoviscidose. Elle avait déclaré le deuxième taux de prévalence le plus élevé (1,27 pour 10 000 personnes), après le Royaume-Uni.
- La Nouvelle-Zélande suit de près, avec un taux de prévalence de 1,04 pour 10 000 personnes, malgré une population de patients atteinte de mucoviscidose moins importante.
- Dans la région « Reste du monde » (« RdM »), c’est le Brésil qui comptabilise le plus grand nombre de patients atteints de mucoviscidose, à savoir 6 240 personnes, avec un taux de prévalence estimé à 0,29 pour 10 000.
Actuellement, il n’existe pas de traitement curatif de la mucoviscidose. Ce rapport met toutefois en lumière la vaste gamme de traitements émergents destinés à favoriser la longévité et la qualité de vie des patients, tels que le soutien nutritionnel, les techniques de dégagement des voies respiratoires et les médicaments supplémentaires visant à améliorer la fonction de la protéine CFTR défectueuse et à prévenir les conséquences possibles. Dans certains cas, une assistance respiratoire ou des interventions chirurgicales peuvent être nécessaires.
Depuis 2018, l’industrie biotechnologique et biopharmaceutique a lancé plus de 450 essais cliniques sur la mucoviscidose dans le monde, selon la répartition suivante :
- L’Europe et l’Amérique du Nord sont en tête, avec respectivement 37 % et 35 %
- Vient ensuite l’Asie-Pacifique avec 23 %
- La région RdM a apporté une contribution modeste, avec 5 %
Le rapport indique qu’« En Europe, le Royaume-Uni et l’Allemagne sont en tête du classement en termes de nombre d’essais sur la mucoviscidose, avec respectivement 13 % et 12 % des essais, ce qui souligne les efforts et les progrès de la région dans ce domaine. En Amérique du Nord, les États-Unis abritent la majorité des essais recensés, avec une part de 68 %, tandis que le Canada en comptabilise 32 %. Dans la région Asie-Pacifique, c’est l’Australie qui totalise la plus grande part des essais (64 %), suivie de la Nouvelle-Zélande (21 %). Parmi les pays de la région RdM, Israël se classe premier, tandis que l’Iran a apporté une contribution modérée ».
Parmi les autres principaux enseignements de ce rapport, citons :
- Les États-Unis ont connu un afflux important de fonds de capital-risque, avec des investissements totalisant 919,1 millions de dollars. Des pays comme les Pays-Bas, Israël et l’Italie ont également contribué au financement à risque, mais dans une moindre mesure.
- Comme c’est le cas pour de nombreuses affections, la médecine de précision a pris de l’essor dans les traitements de la mucoviscidose, notamment par l’identification de mutations génétiques précises, par des médicaments visant à rétablir la fonction de la protéine défectueuse due à la mutation et par des substitutions dans le cadre de la thérapie génique.
- Il existe plus de 30 médicaments contre la mucoviscidose au stade préclinique, 18 en phase I et 10 en phases I/II.
- L’augmentation du financement, les traitements émergents et la médecine personnalisée ont été citées comme quelques-unes des principales opportunités.
- Les obstacles réglementaires, les préoccupations éthiques et les bactéries résistantes aux antibiotiques ont été identifiés comme des menaces.
L’équipe d’analystes de Novotech rédige ces rapports d’experts sur une base mensuelle. Ils sont entièrement gratuits. Ces rapports dressent un bilan à jour de l’activité mondiale en matière d’essais cliniques, en révélant les régions où les volumes d’essais sont les plus élevés ainsi que les facteurs uniques qui sous-tendent les tendances. Ils abordent la question des aux obstacles potentiels et réels auxquels sont confrontées les entreprises de biotech dans des domaines thérapeutiques spécifiques, dans l’espoir d’influencer positivement et d’éclairer la prise de décision en matière d’essais cliniques, afin d’améliorer les taux de succès des nouveaux traitements.
À propos de Novotech Novotech-CRO.com
Fondée en 1997, Novotech est une organisation de recherche clinique sous contrat (ou ORC) proposant des services complets à l’échelle mondiale et se consacrant à l’établissement de partenariats avec des sociétés de biotechnologie pour accélérer toutes les étapes du développement de produits thérapeutiques avancés et novateurs.
Reconnue pour ses contributions majeures, Novotech a reçu de nombreux prix prestigieux, notamment le « CRO Leadership Award 2023 », l’« Asia Pacific Cell & Gene Therapy Clinical Trials Excellence 2023 » et l’« Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award » depuis 2006.
La Société propose une gamme complète de services, notamment des laboratoires, des installations de phase I, des conseils en matière de développement de médicaments et une expertise réglementaire. Elle a mené à bien plus de 5 000 projets cliniques, notamment des essais cliniques de phase I à phase IV et des études de bioéquivalence. Avec une présence dans 34 bureaux et une équipe dédiée de plus de 3 000 professionnels dans le monde entier, Novotech est un partenaire intégral et stratégique de confiance.
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