ODAC (FDA's US Oncologic Drugs Advisory Committee)støtter stoffer til behandling af T-celle lymfekræft- PTCL og CTCL

TopoTarget A/S
Symbion
Fruebjergvej 3
DK 2100 København Ø
Danmark
Tlf: +45 39 17 83 92
Fax: +45 39 17 94 92
CVR-nr: 25695771
www.topotarget.com

København, Danmark - 4. september 2009 - TopoTarget A/S (OMX: TOPO) har i dag
kommenteret afstemningen i FDA's underkomité Oncologic Drugs Advisory Committee
(ODAC) Advisory Panel, som med 10 stemmer mod 4 besluttede, at stoffet
pralatrexate med rimelig sandsynlighed er til gavn for patienter med
recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL), og at denne
anbefaling kan føre til en godkendelse af pralatrexate til behandling af
PTCL-patienter. Endvidere anbefalede ODAC, at romidepsin godkendes til
behandling af kutant T-celle lymfekræft (CTCL), og hvis romidepsin godkendes af
FDA, vil stoffet blive det andet HDACi-lægemiddel på markedet, hvilket
underbygger fremtiden for denne nye lægemiddelklasse inden for kræftbehandling. 

Vi er glade for, at ODAC-panelet anerkender behovet for nye lægemidler til
behandling af PTCL, som er en sygdom med en dårlig prognose, hvor der ikke er
noget specifikt godkendt lægemiddel og ingen accepteret standardbehandling. Som
med andre kræftsygdomme er et enkelt stof i dette tilfælde ikke helbredende, og
behovet for kombinationsbehandling med aktive lægemidler blev understreget.
Belinostat har effekt i behandlingen af PTCL og kan kombineres sikkert med alle
afprøvede moderne kemoterapeutiske stoffer, og TopoTarget vurderer derfor, at
belinostat giver PTCL-patienterne denne mulighed for kombinationsbehandling. 

TopoTarget er i gang med at rekruttere PTCL-patienter i det pivotale
BELIEF-studie. BELIEF-studiet er udformet i henhold til en Special Protocol
Assessment (SPA) procedure, som er aftalt med FDA, de amerikanske
sundhedsmyndigheder. Denne aftale vedrører udformningen af en afsluttende
registreringsundersøgelse. TopoTarget har også fået tildelt Fast Track status,
hvilket understøtter selskabets strategi om hurtigt at føre lægemidlet på
markedet. TopoTarget planlægger at ansøge om fuld godkendelse i december 2010.
Således forventer TopoTarget ikke, at FDA's beslutning af 24. september 2009 om
at godkende pralatrexate vil få indvirkning på den potentielle godkendelse af
belinostat på basis af en vellykket BELIEF-undersøgelse. 

Om rådgivningsudvalg (=Advisory Committees)

For at understøtte missionen om at beskytte og fremme sundheden i befolkningen
benytter de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) 48 udvalg og paneler til at
indhente uafhængig ekspertrådgivning omkring videnskabelige og tekniske forhold
samt politikker. 

Dagens meddelelse ændrer ikke TopoTargets finansielle forventninger for helåret.


TopoTarget A/S

For yderligere information, venligst kontakt:

Peter Buhl Jensen 				Telefon		+45 39 17 94 99
Administrerende direktør			Mobil		+45 21 60 89 22

Baggrundsinformation

Om belinostat
Belinostat er en lovende small molecule HDAC-hæmmer, som undersøges for sin
rolle i behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme,
enten alene eller i kombination med andre aktive anticancer-midler, herunder
carboplatin, paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin
og Velcade® (bortezomib) til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny mekanistisk
klasse anticancer-midler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de har vist sig
at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er resistente over
for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød), fremme
differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sense
kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i
kombination med andre anticancer-midler. Selskabsfinansierede undersøgelser af
intravenøst indgivet belinostat omfatter en afsluttende
registreringsundersøgelse vedrørende perifert T-celle lymfom (PTCL), et
randomiseret, kontrolleret fase II studie vedrørende kræft med ukendt
primærtumor (CUP) samt undersøgelser omkring ovariekræft, mave/tarmkræft og
bløddelssarkomer. De NCI-sponsorerede undersøgelser (enkeltstof og i
kombination med anticancer-midler) med intravenøst indgivet belinostat omfatter
studier til behandling af leverkræft, tymom, myelodysplastisk syndrom (MDS) og
andre solide tumorer og hæmatologiske kræftformer. Konstant intravenøs infusion
(CIV) evalueres i kliniske undersøgelser til behandling af både solide tumorer
og AML.  En oral formulering af belinostat evalueres endvidere i et klinisk
fase I studie med patienter med fremskredne solide tumorer og lymfomer.
TopoTarget har desuden indgået en fælles forsknings- og udviklingsaftale
(CRADA) med NCI om at udføre prækliniske og ikke-kliniske undersøgelser med
belinostat for bedre at kunne forstå stoffets antitumoraktivitet og for at
skaffe yderligere oplysninger til kliniske forsøg. 

Om TopoTarget 
TopoTarget (OMX: TOPO) er en international biotekvirksomhed med hovedkontor i
Danmark dedikeret til at finde “Answers for Cancer” og udvikle bedre
behandlinger mod kræft. Virksomheden er etableret og ledes af kliniske
kræftspecialister og kombinerer bred erfaring fra kræftbehandling i praksis med
dyb forståelse for de molekylære mekanismer i kræft. 
TopoTarget har en bred klinisk portefølje, men fokuserer i øjeblikket på
udviklingen af belinostat, som har vist “proof of concept” som
enkeltstofbehandling af blodkræftsygdomme samt positive resultater i solide
kræftsvulster, hvor stoffet kan anvendes i kombination med fulde doser
kemoterapi og er i fase III i PTCL. TopoTargets ekspertise inden for
translationel forskning er baseret på selskabets yderst prædiktive in-vivo og
in-vitro kræftmodeller. TopoTarget koncentrerer indsatsen om vigtige
kræfttargets (bl.a. HDACi, NAD+, mTOR, FASLigand og topoisomerase II-hæmmere).
Selskabets første markedsførte produkt Savene®/Totect® blev godkendt af EMEA i
2006 og af FDA i 2007 og markedsføres af TopoTargets egen salgsstyrke i Europa
og USA. For yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com. 

TopoTarget Safe Harbour Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores
forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med
tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt
med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på
ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som
kan medføre, at TopoTargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. TopoTarget advarer sine
investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater
eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges
eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige
faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: risikoen for at et eller
flere af TopoTargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af
tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med
patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske
eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende
produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici;
usikkerhed omkring yderligere finansiering; TopoTargets historiske underskud og
usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; TopoTargets udviklingsstadie som
biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod
TopoTargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte
TopoTargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende
kommer¬cialise¬ringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har
ingen hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre
fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger,
fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.