Weston, Mass, USA och Stockholm - 9 juli 2010 - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) meddelade i dag sina planer på att ta företagens långverkande rekombinanta faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) in i en klinisk registreringsstudie med hemofili A-patienter. Beslutet att gå vidare med programmet baseras på lovande resultat från en öppen fasI/IIa-studie, genomförd med ökande doser vid flera medicinska centra i syfte att undersöka säkerheten, tolererbarheten och farmakokinetiken efter en intravenös injektion av rFVIIIFc i 16 tidigare behandlade patienter med svår hemofili A. rFVIIIFc tolererades väl i denna studie och gav en förlängd halveringstid i jämförelse med Advate® (rekombinant antihemofilifaktor, plasma/albuminfri metod, rFVIII), vilket stödjer fortsatt utveckling av programmet. Det primära syftet med fas I/IIa-studien var att undersöka säkerheten hos rFVIIIFc vid olika doser och det sekundära syftet var att få en uppfattning om farmakokinetik- (PK)-parametrar för rFVIIIFc vid doser från 25 till 65 IE/kg. Preliminära resultat visade att den med Advate® jämförda förlängda halveringstiden för rFVIIIFc kunde ses genomgående för alla patienter och dosnivåer. Andra PK-parametrar som genomsnittlig uppehållstid i cirkulationen och "ytan under kurvan" (AUC) ökade också. Inga tecken på reaktioner vid injektionsstället, inhibitorutveckling eller anti-rFIXFc-antikroppar kunde iakttas i endosstudien och det har inte förekommit några rapporter om alvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar. Behandling av svår hemofili A kräver upprepade injektioner, vilket utgör påtagliga besvär för personer med sjukdomen. Möjligheterna för rFVIIIFc, som bygger på Biogen Idecs unika och patenterade Fc-fusionsteknologi, att ge ett förlängt skydd mot blödningar och minska antalet injektioner som behövs för effektiv behandling kommer att utvärderas i registreringsstudien. Den globala studie, som kommer att starta efter att en dialog förts med myndigheter, har utformats för att analysera säkerhet, farmakokinetik och effekt hos rFVIIIFc vid så väl förebyggande som akut behandling av blödningar hos hemofili A-patienter. "Biogen Idec har bestämt sig för att förbättra livet för människor med hemofili genom att utveckla en portfölj av långverkande läkemedel", säger Glenn Pierce, vice VD och medicinsk chef för terapiområdet Hemofili hos Biogen Idec. "Vi är oerhört glada över att kunna meddela att rFVIIIFc går in i en registreringsstudie. Liksom vårt långverkande hemofili B-program, som gick in i en registreringsstudie tidigare i år, erbjuder rFVIIIFc möjligheter till en markant förbättring av livskvaliteten för patienter med hemofili". "Fas I/IIa-resultaten är verkligen uppmuntrande. Beslutet att starta vårt andra registreringsprogram inom hemofili visar att vi gör verkliga framsteg i våra strävanden att förbättra livet för hemofilipatienter", säger Peter Edman, Swedish Orphan Biovitrums forsknings- och utvecklingschef. "Detta är också en viktig milstolpe i den pågående utvecklingen av Swedish Orphan Biovitrum". Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för särläkemedel utfärdade i juni i år ett positivt utlåtande över ansökan om särläkemedelsstatus för rFVIIIFc. Slutligt beslut förväntas under kommande veckor. Om hemofili A Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på 5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, vilket krävs för normal blodlevring. Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII för att återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar, som annars kan leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande blödningar. Profylaktisk behandling med tre injektioner i veckan eller var annan dag för att upprätthålla en tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor används allt mer och långsiktiga studier visar att denna form av behandling ökar den förväntade livslängden för patienten och kraftigt minskar, eller till och med helt eliminerar, den successiva nedbrytningen av lederna. Om Biogen Idec Biogen Idec skapar nya normer för behandlingar inom terapiområden med stora medicinska behov. Biogen Idec grundades 1978 och är en global föregångare när det gäller tidig forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av innovativa terapier. Patienter i hela världen har nytta av Biogen Idecs viktiga produkter som är till för behandling av sjukdomar som lymfom, multipel skleros och ledgångsreumatism. Produktinformation, pressmeddelanden och ytterligare information om bolaget finns påwww.biogenidec.com. Om Swedish Orphan Biovitrum Swedish Orphan Biovitrum är ett Sverigebaserat specialistläkemedelsföretag med internationell marknadsnärvaro. Bolaget fokuserar på att tillgängliggöra och utveckla specialistläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar och stora medicinska behov. Vår portfölj innehåller för närvarande cirka 60 marknadsförda produkter, samt ett växande antal produkter i sen klinisk utvecklingsfas. Våra fokusområden är: hemofili, inflammation/autoimmuna sjukdomar, försämrat fettupptag, stödbehandling vid cancerterapi och ärftliga ämnesomsättningsrubbningar. Swedish Orphan Biovitrums pro forma intäkter under 2009e var omkring 2 mdr SEK och antalet anställda cirka 500. Huvudkontoret finns i Sverige och aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns påwww.sobi.com. För ytterligare information, kontakta: Biogen Idec Media Contact: Tracy Vineis Senior Manager, Public Affairs Tel. +1 781 464 3260 Biogen Idec Investor Relations Contact: Kia Khaleghpour Associate Director, Investor Relations Tel. +1 781 464 2442 Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) Peter Edman, Forsknings- och utvecklingschef Tel. 08 697 21 77 peter.edman@sobi.com Erik Kinnman, Informationsdirektör Tel. 073 422 15 40 erik.kinnman@sobi.com Informationen ovan är sådan som Swedish Orphan Biovitrum kan vara skyldigt att offentliggöra enligt lagen om värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel med finansiella instrument. Informationen lämnades för offentliggörande den 9 juli 2010, klockan 15.30. [HUG#1430681]
Biogen Idec och Swedish Orphan Biovitrum beslutar ta långverkande hemofili A-behandling in i registreringsstudie.
| Source: Swedish Orphan Biovitrum AB