Diamyd Medical AB meddelar att en fas II-studie som utvärderar bolagets
läkemedelskandidat NP2 Enkefalin inte uppnådde det primära syftet att visa
smärtlindring i patienter med allvarlig och svårbehandlad cancersmärta.
Behandlingen tolererades dock väl, vilket styrker säkerhetsprofilen för bolagets
NTDDS-teknik.
Syftet med den randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade fas II
-studien är att utvärdera effekten av intradermal injektion av NP2 Enkefalin
avseende upplevd smärta hos patienter med allvarlig och svårbehandlad
cancersmärta samt att utvärdera behandlingens säkerhetsprofil. Studien omfattar
totalt 33 vuxna patienter, varav 17 randomiserats till att få NP2 Enkefalin och
16 till att få placebo (icke verksamt ämne). Studien genomförs vid 18 kliniker i
USA. Det är den första placebokontrollerade kliniska studien med en
läkemedelskandidat baserad på Diamyd Medicals patenterade Nerve Targeting Drug
Delivery System (NTDDS), en genbaserad teknik för levererans av läkemedel direkt
till nervsystemet.
En första analys av resultaten från den 28 dagar långa dubbelblinda
studieperioden visar att under dag 3 till 14, efter behandling med en injektion
av studieläkemedel, rapporterade den grupp som behandlats med NP2 Enkefalin i
genomsnitt ingen förbättring i smärtnivå jämfört med den grupp som behandlats
med placebo. Studiedeltagarna rapporterar dagligen sin upplevda smärtnivå på en
skala från 0 till 10. Behandlingen har tolererats väl, vilket visas av att
antalet allvarliga biverkningar var jämförbart i de båda behandlingsgrupperna
och det faktum att inga av dessa har bedömts vara relaterade till behandlingen.
Data fortsätter att samlas in under en oblindad uppföljningsperiod där
patienterna har fått upp till två ytterligare doser med NP2 Enkefalin. Alla
patienter får också konventionell smärtbehandling under studien, inklusive
opioidläkemedel.
"Även om vi hoppats på ett bättre utfall avseende smärtlindring i studien kan vi
konstatera att behandlingen förefaller vara säker, vilket är en observation av
stor vikt för hela NTDDS-plattformen", säger Peter Zerhouni, vd och koncernchef
för Diamyd Medical. "Vi kommer fortsätta vår analys av studien, inklusive
subgrupper och data från den oblindade uppföljningsperioden, för att bestämma
hur vi ska anpassa utvecklingsplanen för vår portfölj av NTDDS-baserade
läkemedelskandidater med inriktning på sjukdomar och symtom i nervsystemet som
idag inte kan behandlas tillfredsställande. Jag vill också passa på att tacka
alla patienter som deltar i studien samt läkare och övrig personal som hängivet
genomför denna studie."
NP2 Enkefalin baseras på NTDDS-plattformen och levererar den naturligt
smärtlindrande substansen enkefalin till nervsystemet för behandling av smärta.
Påtaglig och varaktig minskning av upplevd smärta har tidigare observerats i en
fas I-studie (Fink et al. Annals of Neurology 2011;70:207–212) och i flera
prekliniska modeller.
"Avsaknaden av effekt i den dubbelblinda delen av den här studien är
överraskande med tanke på den robusta prekliniska datan och de hoppingivande
resultaten från den föregående fas I-studien med NP2 Enkefalin", säger Darren
Wolfe, vd för Diamyd, Inc., Diamyd Medicals amerikanska dotterbolag som svarar
för forskning och utveckling av NTDDS-plattformen. "Vi är fortfarande i början
av utvecklingen av NTDDS-tekniken i människa och konceptet med nervspecifik
leverans av gener kan fungera även om effekt inte kunde påvisas i denna relativt
begränsade studie. Klinisk utveckling i patienter med svårbehandlad smärta på
grund av framskriden cancer är en komplicerad uppgift på många sätt. Att
behandlingen framstår som säker i den här studien kommer att utöka våra framtida
utvecklingsalternativ. Andra sjukdomar kan visa sig vara lämpligare för detta
behandlingskoncept, antingen med NP2 Enkefalin eller med andra
läkemedelskandidater från vår NTDDS-plattform."
För ytterligare information, vänligen kontakta:
Peter Zerhouni, vd och koncernchef Diamyd Medical AB
Tel: 08-661 00 26. E-post: press@diamyd.com
Om NTDDS-plattformen
Diamyd Medicals Nerve Targeting Drug Delivery System (NTDDS) är en innovativ
teknik för att leverera läkemedel direkt till nervsystemet och utgör grunden för
bolagets utvecklingsprojekt inom smärta och neuropati. Syftet med NTDDS-tekniken
är att uppnå en lokal effekt i de celler där behandlingen är tänkt att verka
utan att påverka resten av kroppen.
NTDDS-plattformen omfattar tre läkemedelskandidater för behandling av olika
former av långvarig smärta, NP2 Enkefalin, NG2 GAD och NE2 Endomorfin, samt en
läkemedelskandidat för prevention av kemoterapi-inducerad perifer neuropati, NN1
Neurotrofin.
Diamyd Medicals NTDDS-baserade läkemedelskandidater består av en så kallad
vektor som bär en gen för en terapeutisk substans, t ex en smärtstillande
substans. Läkemedlet injiceras i huden, där vektorn med genen tas upp av
nervändar för att sedan transporteras via kroppens perifera nervbanor till
nervcellskroppar belägna precis vid ryggmärgen. Här utnyttjas nervcellernas egna
processer för att kontinuerligt tillverka den terapeutiska substansen med genen
som mall. I och med att NTDDS är genbaserat kan en enda dos ge långvarig verkan
som kan bestå i flera veckor upp till månader. Dessutom är exponeringen av
läkemedlet för resten av kroppen begränsad, vilket kan innebära en signifikant
minskad risk för biverkningar.
Tekniken har en bred potential och kan komma att användas för att behandla flera
olika sjukdomar och symtom i det perifera och centrala nervsystemet som till
exempel långvarig smärta, neuropati (nervskador), cancer och neurodegenerativa
sjukdomar. Forskning och utveckling kring NTDDS-plattformen utförs i huvudsak av
dotterbolaget Diamyd, Inc. i Pittsburgh, USA.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical är ett svenskt biotech-bolag med inriktning på utveckling av
läkemedel för behandling av smärta, neuropati och diabetes. Bolagets
utvecklingsprojekt för behandling av långvarig smärta och neuropati använder den
patenterade NTDDS-plattform (Nerve Targeting Drug Delivery System) för att
leverera läkemedel direkt till nervsystemet. Utvecklingsprojektet inom diabetes
utgörs av proteinet GAD65 för behandling och prevention av autoimmun diabetes.
Diamyd Medical har även innehav i vaccinbolaget Protein Sciences Corporation
(USA) och diagnostikbolaget Mercodia AB (Sverige).
Diamyd Medical har kontor i Sverige och i USA. Aktien är noterad på Nasdaq OMX
Small Cap-lista i Stockholm (ticker: DIAM B) samt på OTCQX-listan i USA (ticker:
DMYDY) som administreras av Pink OTC Markets och Bank of New York Mellon (PAL).
Mer information finns på bolagets hemsida; www.diamyd.com.
Denna information offentliggörs enligt lagen om värdepappersmarknaden, lagen om
handel med finansiella instrument eller krav ställda i noteringsavtal.
Diamyd Medical AB (publ)
Karlavägen 108, SE-115 26 Stockholm, Sverige. Tel: 08-661 00 26, Fax: 08-661 63
68
E-post: info@diamyd.com. Org. nr: 556530-1420.
