BIOGEN IDEC OCH SOBI MEDDELAR POSITIVA RESULTAT FRÅN FAS III STUDIEN AVSEENDE LÅNGVERKANDE REKOMBINANT FAKTOR VIII FC FUSIONSPROTEIN FÖR BEHANDLING AV HEMOFILI A

  * Individanpassad profylaktisk behandling en gång per vecka visade en låg
    ensiffrig årlig blödningsfrekvens.
  * 98% av blödningarna kunde kontrolleras med en eller två injektioner av
    rFVIIIFc.
  * Inga patienter utvecklade inhibitorer mot rFVIIIFc.
  * De primära effekt- och säkerhetsparametrarna uppnåddes och Biogen Idec
    förväntas lämna in en registreringsansökan till FDA i USA under första
    halvåret 2013.

Weston, Mass, USA och Stockholm, Sverige - den 31 oktober 2012 - Biogen Idec
(NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) (STO: SOBI) meddelade idag
positiva resultat från A-LONG studien, en klinisk studie som utvärderat en ny
långverkande koagulationsfaktor för behandling av personer med hemofili A.
Hemofili A är en sällsynt ärftlig rubbning som innebär att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt.

Resultaten från A-LONG, en global, multicenter klinisk fas III studie, av de
båda företagens långverkande rekombinanta faktor VIII Fc fusionsprotein visade
att rFVIIIFc var effektiv vad gäller kontroll och förebyggande av blödningar,
vid rutinprofylax och vid kirurgisk profylax. Rekombinant FVIII var generellt
vältolererad. Ytterligare analyser av studien pågår och fler resultat beräknas
kunna presenteras vid ett framtida vetenskapligt möte.

Biogen Idec planerar att lämna in en registreringsansökan till det amerikanska
läkemedelsverket FDA under första halvåret 2013. I enlighet med de riktlinjer
som publicerats av Europeiska läkemedelsverket EMA, som ställer krav på en
studie i barn under 12 år innan registeringsansökan kan lämnas in, planerar
Biogen Idec och Sobi att lämna in en sådan ansökan när den pågående Kids A-LONG
studien slutförts.

"Resultaten visar att rFVIIIFc har potential att förbättra vården av personer
med hemofili A genom att erbjuda skydd mot blödningar med en mindre krävande
behandling", säger Glenn Pierce, M.D., Ph.D., senior vice president of Global
Medical Affairs och medicinsk chef för Biogen Idecs terapiområde Hemofili. "Vi
delar den entusiasm som deltagarna och de kliniska prövarna i studien känner
tillsammans med övriga intressenter inom hemofiliområdet, vilket möjliggjort en
snabb rekrytering av patienter. Vi arbetar intensivt med att förbereda vår
myndighetsansökan med målsättningen att kunna erbjuda rFVIIIFc till patienter
med hemofili A så fort som möjligt".

"Vi är mycket entusiastiska över de positiva resultaten från A-LONG studien, som
innebär ett stöd för användningen av Fc-fusionsteknologin för att förlänga
faktoraktiviteten och potentiellt erbjuda ett utökat skydd mot blödning" säger
Sobis VD Geoffrey McDonough. "Slutsatserna från A-LONG studien tillsammans med
de nyligen presenterade resultaten från B-LONG studien avseende vårt
långverkande faktor IX Fc fusionsprotein för hemofili B, innebär betydande
framsteg inom hemofiliområdet."



Summering av viktiga resultat från A-LONG
A-LONG studien inkluderade 165 manliga patienter 12 år och äldre. Studien hade
tre behandlingsgrupper: individanpassad profylax, profylax en gång per vecka
samt behandling vid behov. (Behandlingsgrupp 1,2 och 3). I en undergrupp med
patienter från alla behandlings-grupperna utvärderades rFVIIIFc vid kirurgisk
profylax för patienter som genomgick ett större kirurgiskt ingrepp under
studien.

Totalt 93% av patienterna avslutade studien och rekombinant FVIIIFc var
generellt vältolererat. Inga inhibitorer observerades och inga fall av anafylaxi
rapporterades för någon av patienterna som alla bytt från kommersiellt
tillgängliga faktor VIII produkter. Inga allvarliga biverkningar bedömdes som
relaterade till studieläkemedlet. De vanligaste biverkningarna (mer än eller
lika med 5%) med undantag för kirurgigruppen var inflammation i näsa och svalg
(nasofaryngit), ledsmärta (artralgi), huvudvärk och infektion i övre
luftvägarna.

Medianvärdet för årlig blödningsfrekvens (inklusive spontana och traumatiska
blödningar) var 1,6 i gruppen som fick individanpassad profylax, 3,6 i gruppen
som fick behandling 1 gång per vecka samt 33,6 i den grupp som fick behandling
vid behov. I gruppen som fick individanpassad profylax var median-intervallet
för behandling 3,5 dagar. För 30% av patienterna i gruppen med individanpassad
profylax var median-intervallet för behandling 5 dagar under de sista tre
månaderna av studien.

Hur väl en blödning kunde kontrolleras mättes hos alla patienter som fick en
blödning under den tid studien pågick. Totalt kunde 98% av blödningarna
kontrolleras med en eller två injektioner av rFVIIIFc.

Rekombinant FVIIIFc studerades dessutom under kirurgiska ingrepp i en
behandlingsgrupp med 9 patienter som genomgick 9 större kirurgiska ingrepp. De
behandlande läkarna graderade den hemostatiska behandlingen som "utmärkt" eller
"bra" i 100% av fallen.

A-LONG inkluderade en farmakokinetisk profil av rFVIIIFc i alla patienter som
ingick i studien. I en fördefinierad undergrupp av patienterna för vilka
ytterligare parametrar studerades var halveringstiden för rFVIIIFc 19,0 timmar
jämfört med 12,4 timmar för Advate® (rekombinant FVIII), vilket var i
överensstämmelse med resultaten från fas 1/2 studien av rFVIIIFc.

Om A-LONG studien
A-LONG var en global öppen, multicenter fas III studie som utvärderade säkerhet,
effekt och farmakokinetik av intravenöst injicerat rFVIIIFc. Studien var upplagd
för att utvärdera rFVIIIFc för behandling av blödning, profylaktisk behandling
och blödningskontroll under kirurgi hos patienter med hemofili A. Studien
omfattade 60 hemofilicentra i 19 länder och 6 kontinenter.

A-LONG studien hade tre behandlingsgrupper. I behandlingsgrupp 1
(individanpassad profylax n=117) behandlades patienterna med en dos på 25-65
IU/kg av rFVIIIFc med en intervall på 3-5 dagar, som därefter individanpassades
för att upprätthålla ett tröskelvärde tillräckligt för att hindra blödning. I
behandlingsgrupp 2 (profylax en gång per vecka, n=24) fick patienterna 65 IU/kg
en gång per vecka. I behandlingsgrupp 3 (behandling vid behov, n=23), fick
patienterna rFVIIIFc vid behov för att behandla blödning. I en undergrupp med
patienter från alla behandlingsgrupperna utvärderades rFVIIIFc under kirurgiska
ingrepp.

De primära effekt - och säkerhetsparameterna var årlig blödningsfrekvens (ABR)
och frekvensen av biverkningar och inhibitorer över en tidsperiod på upp till
52 veckor. Sekundära parametrar inkluderade mätning av hur behandlingen
uppfattades och den farmakokinetiska profilen av rFVIIIFc jämfört med Advate®.

Pågående klinska prövningar av rFVIIIFc inkluderar Kids A-LONG och ASPIRE. Kids
A-LONG, är en öppen fas III studie i tidigare behandlade barn under 12 år med
hemofili A, som aktivt rekryterar patienter. ASPIRE är en öppen långtidstudie
för patienter som har avslutat A-LONG eller som avslutat Kids A-LONG.

Om Fc-fusionsteknologi
rFVIIIFc är ett rekombinant FVIII Fc-fusionsprotein som utvecklats genom att
använda Biogen Idecs egna monomeriska Fc-fusionsteknologi. Denna teknologi
använder sig av en naturlig mekanism som återcirkulerar rFVIIIFc i kroppen för
att förlänga dess aktiva tid i blodbanan. rFVIIIFc är designad med denna
teknologi för att ge långvarigt skydd mot blödning och att för reducera den
omfattande och tyngande behandling som för närvarande kräver upp till 180
injektioner per år med kommersiellt tillgängliga faktor VIII produkter för att
uppnå ett profylaktiskt skydd mot blödning. Fc-fusions teknologien används i sju
FDA godkända produkter för långtidsbehandlingar av kroniska sjukdomar såsom
reumathoid artrit, psoriasis och blodplättssjukdomar.

Biogen Idec och Sobi använder sig av samma Fc-fusionsteknologi vid utveckling av
ett rekombinant långverkande faktor IX Fc fusionsprotein (rFIXFc) för behandling
av blödningar och rutinprofylax vid hemofili B. Den 26 september presenterade
bolagen resultat från B-LONG, en global fas III studie av rFIXFc i patienter med
hemofili B. För mer information om Biogen Idecs hemofiliprogram se
www.biogenidechemophilia.com.

Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på
5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring.
Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII för att
återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar som annars kan
leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande blödningar. The
Medical and Scientific Advisory Council of the National Hemophilia Foundation i
USA rekommenderar profylaktisk behandling som den optimala terapin för personer
med svår hemofili A. Vid profylaktisk behandling av hemofili A krävs idag
injektioner tre gånger i veckan eller varannan dag för att upprätthålla en
tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor.

För ytterligare information, kontakta
Åsa Stenqvist, Informationsdirektör (Interim)
Tel. 08 697 21 88

Webcast
Biogen Idec och Sobi kommer att hålla en webcast idag kl 14.00 CET för att
diskutera resultaten från A-LONG. Tidigare presenterade resultat från B-LONG fas
III studien kommer också att kommenteras.

För att delta i konferensen gå till sektionen "Investors" på Biogen Idecs
hemsida www.biogenidec.com.



Om Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även mer än 40 produkter på
uppdrag av olika partnerföretag inriktade på specialist- och särläkemedel.
Intäkterna uppgick 2011 till 1,9 miljarder kronor och antalet anställda var
cirka 500. Aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare
information finns på www.sobi.com.

Informationen ovan är sådan som offentliggjorts enligt lagen om
värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel med finansiella instrument.
Informationen lämnades för offentliggörande den 31 oktober 2012 klockan 13.00
CET.




[HUG#1654013]