Biogen Idec och Sobi meddelar positiva resultat gällande effekt och säkerhet från Kids A-LONG, bolagens fas-3 studie på barn av läkemedelskandidaten Eloctate(TM) (rFVIIIFc) för hemofili A

Data från fas-3 studien av Eloctate visade att profylaktisk behandling med
dosering två gånger i veckan resulterade i låg blödningsfrekvens hos barn under
12 år. Studien uppfyllde de primära målen och resultaten möjliggör ansökan om
marknadsföringstillstånd inom EU.

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO:
SOBI) presenterade idag positiva resultat från fas-3 studien Kids A-LONG som har
utvärderat säkerhet och effekt för barn med svår hemofili A av Eloctate(TM), ett
rekombinant faktor VIII  Fc-fusionerat läkemedel under utveckling för behandling
av hemofili A. Eloctate tolererades generellt sett väl och inga inhibitorer
(antikroppar som kan motverka aktiviteten av behandlingen) påvisades. Analys av
effekt visade att förebyggande (profylaktisk) dosering med Eloctate två gånger i
veckan resulterade i låg blödningsfrekvens hos barn.

Kids A-LONG är den första studien som utvärderar långtidsverkande
hemofilibehandling hos barn under 12 år. Eloctate utvecklades med en process,
s.k. Fc-fusion, vilken förlänger tiden som den injicerade koagulationsfaktorn
cirkulerar i kroppen. De positiva studieresultaten understödjer ansökningar om
marknadsföringstillstånd av barnindikationen globalt och är ett viktigt steg för
att erhålla ett marknadsgodkännande i Europa. Europeiska läkemedelsmyndigheten
(EMA) kräver att barnstudiedata ingår i en marknadsansökan av en ny
hemofilibehandling.

"Profylaktisk behandling är rekommenderat för barn med svår hemofili tack vare
dess erkända hälsofördelar. Dessvärre är befintliga förebyggande
behandlingsscheman av intravenösa injektioner svåra att följa för många barn med
hemofili A och för deras föräldrar," sa Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Senior Vice
President of Research & Development, Haematology, Cell and Gene Therapies vid
Biogen Idec. "Resultaten av denna studie stödjer potentialen för Eloctate att
tillgodose behovet av förlängda doseringsintervaller vid förebyggande
behandling, för att förhindra blödningar för barn med hemofili A."

Kids A-LONG undersökte säkerhet, effekt och farmakokinetik (mätningar av hur
länge läkemedlet finns kvar i kroppen) av Eloctate i tidigare behandlade barn
under 12 års ålder med svår hemofili A. Den primära mätpunkten för studien var
inhibitorutveckling under studiens gång och inga inhibitorer uppmättes.
Sekundära mätpunkter var antalet blödningstillfällen per år, s.k. annualised
bleeding rate (ABR), både för det totala antalet blödningar och för spontana
blödningstillfällen. Studien undersökte också hur många doseringstillfällen som
krävdes för att stoppa och behandla blödningar.

I studien var den relativa ökningen av halveringstiden för barn med svår
hemofili A jämförbar med data rapporterad i A-LONG studien för vuxna och
ungdomar, d.v.s. 1,5 gånger längre. Barn som behandlades profylaktiskt med
Eloctate hade ett medianvärde av 2,0 för det totala antalet blödningstillfällen
och 0,0 för spontana blödningstillfällen. Fyrtiosex procent av deltagarna i
studien hade inga blödningstillfällen alls. Totalt 93 procent av
blödningstillfällena kunde kontrolleras med hjälp av en eller två injektioner
Eloctate. Ytterligare analys av Kids A-LONG-studien pågår och företagen avser
att presentera detaljerade resultat vid ett framtida vetenskapligt möte.

"Sobi och Biogen Idec förstår behovet av utveckling av behandlingsalternativen
för barn och vuxna med hemofili," sa Birigtte Volck, M.D., Ph.D., Senior Vice
President Development och Chief Medical Officer vid Sobi. "De positiva
resultaten av Kids A-LONG-studien av barn under 12 år är ett viktigt steg i att
göra detta potentiella nya behandlingsalternativ tillgängligt för vuxna och barn
med hemofili A och är en viktig milstolpe som kommer att möjliggöra en ansökan
om marknadsföringstillstånd i Europa."

---

Om Kids A-LONG

Kids A-LONG var en  global, öppen, fas-3 multicenterstudie av 71 pojkar med svår
hemofili A (factor VIII-aktivitet mindre än 1 IU/dl) som varit med om minst 50
behandlingstillfällen med annan faktor VIII-behandling. Studien genomfördes vid
23 hemofilimottagningar i åtta länder. Totalt slutförde 67 deltagare (94
procent) studien (33 var under sex år och 34 sex till elva år gamla). Den
genomsnittliga tiden som deltagarna deltog i studien var 25 veckor och 61
deltagare fick injektioner med Eloctate vid åtminstånde 50 separata
behandlingstillfällen i syfte att undersöka inhibitorutveckling.

Alla studiedeltagarna skulle inledningsvis behandlas med förebyggande
injektioner Eloctate två gånger i veckan (25 IU/kg dag 1, 50 IU/kg dag 4).
Prövningsläkarna kunde justera dosen eller intervallet beroende på hur individen
svarade. Cirka 90 procent av studiedeltagarna behandlades två gånger i veckan
vid studiens slut.

Eloctate tolererades generellt sätt väl. Inga inhibitorer för Eloctate
upptäcktes och inga fall av allvarliga allergiska reaktioner raporterades från
någon av deltagarna, varav alla bytt från någon annan faktor VIII produkt
tillgänglig på marknaden. Enligt prövningsläkarna ansågs inga allvarliga
biverkningar vara relaterade till behandlingen. Två icke-allvarliga händelser,
utslag respektive myalgia (muskulär smärta), ansågs vara relaterade till
Eloctate-behandlingen och rapporterades för vardera en patient . Inga deltagare
avslutade studien på grund av biverkningar av Eloctate. Rapporterade
behandlingsorsakade biverkningar följde det typiska biverkningsmönstret för den
studerade gruppen och följde generellt de resultat som sågs hos ungdomar och
vuxna i A-LONG-studien.

Om Eloctate

Eloctate är en rekombinant, långtidsverkande koagulationsfaktorterapi under
utveckling för hemofili A. Den utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som sätter ihop
faktor VIII-molekylen med Fc delen från Immunglobulin G subtyp 1 (IgG1, ett
vanligt förekommande protein i kroppen). Denna teknologi anses göra det möjligt
för Eloctate att uttnyttja en naturligt förekommande process som fördröjer
nedbrytningen och återcirkulerar Eloctate tillbaka till blodomloppet. Fc-
fusionsteknologin har använts i över 15 år. Biogen Idec är det enda företag som
applicerar teknologin inom hemofiliområdet.

Marknadsansökningar för Eloctate granskas för tillfället av mydigheter i flera
länder inklusive USA, Australien, Kanada och Japan.

Om hemofili A

Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt på grund av kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring.
Personer med hemofili A upplever upprepade och förlängda blödningar som kan vara
smärtsamma och kan ge permanenta skador på leder. I vissa fall kan dessa
blödningar vara livshotande. Enligt  World Federation of Hemophilia, finns
uppskattningsvis 142,000 diagnosticerade patienter med hemofili A i hela
världen.[2] Profylaktiska injektioner av faktor VIII kan temporärt återställa
levringsprocessen för att förhindra upprepade blödningar

Utveckling av inhibitorer är en del av kroppens naturliga försvarsmekanism som
kan motverka aktiviteten av behandlingen. Omkring 25 till 30 procent av
människor med svår hemofili A utvecklar inhibitorer. Oftast uppkommer
inhibitorer efter ca 8-10 exponeringsdagar, en siffra som dock kan variera
mycket.[3]

Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi

Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har en option att förvärva
rätten till den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa,
Ryssland, Mellanöstern och norra Afrika.

Om Biogen Idec

Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla
och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling
av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec
grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över
hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros. För
produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget,
vänligen besök www.biogenidec.com.

Om Sobi

Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specialist-
och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2013
till 2,2 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 550. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com.



For mer information kontakta

Sobi

Media relations:                               Investor relations:
Oskar Bosson                                  Jörgen Winroth
T: +46 70 410 71 80                        T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506,
                                                             +46 8 697 2135
oskar.bosson@sobi.com              jorgen.winroth@sobi.com



Biogen Idec

Media Contact:                                   Investor Relations Contact:
Lee-Ann Murphy                                 Ben Strain
+1-781-464-3260                              +1-781-464-2442
public.affairs@biogenidec.com      IR@biogenidec.com


--------------------------------------------------------------------------------

[1] World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2012.
http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Accessed January 28, 2014.

[2] Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in Hemophilia A and B. In:
Hoffman R, ed. Hematology : basic principles and practice. 6th ed. Philadelphia,
PA: Saunders/Elsevier; 2013:1961-1970.


[HUG#1776316]