NeuroVive presenterar medicinskt genombrott inom energireglering på cellnivå

NeuroVive, ett ledande företag inom mitokondriell medicin, presenterar ett
genombrott för bolagets arbete inom energireglering på cellnivå. Baserat på
Selcia Ltds medicinska kemiteknik och NeuroVives forskning och kunskap om
mitokondriell dysfunktion har parterna tagit fram en helt ny klass av
läkemedelssubstanser som potentiellt kan användas för behandling av genetiska
sjukdomar och akuta sjukdomstillstånd som drabbar energiproduktionen i
mitokondrierna. Projektet benämns internt som NVP015 ”The Amber Project”
(Projekt Bärnstenssyra). En omfattande patentansökan avseende substanserna och
deras potentiella användningsområden publicerades i den internationella
patentorganisationen WIPOs databas den 10 april. De vetenskapliga data som
ligger till grund för genombrottet kommer att presenteras för första gången vid
en internationell forskningskonferens i Pittsburgh, USA den 4-7 juni.
Mitokondrier kan förenklat beskrivas som cellernas energifabrik, och det finns
idag vetenskapliga data som indikerar att ett stort antal sjukdomstillstånd,
från kroniska sjukdomar till akuta sjukdomstillstånd som bland annat drabbar
hjärtat och hjärnan, är kopplade till deras funktion. En central komponent vid
energiproduktionen är bärnstenssyra (succinat). Detta ämne deltar senare än
många sjukdomsframkallande förändringar i energiproduktionen, vilket gör att
tillförd bärnstenssyra kan återställa energiproduktionen. Bärnstenssyra kan dock
normalt inte passera cellväggen på egen hand. NeuroVives och Selcias forskare
har löst detta problem genom att på olika sätt kemiskt förändra bärnstenssyra
med resultatet att substansen kan ta sig in genom cellväggen och därefter
frigöras och användas i mitokondriernas energiproduktion.

Behandlingsområden och aktuellt utvecklingsarbete
De nya läkemedelssubstanserna kan potentiellt användas för att förhindra eller
behandla primära eller sekundära mitokondriella sjukdomstillstånd samt
upprätthålla deras normala funktion. Det gör dem lämpade att, om det pågående
utvecklingsarbetet lyckas, behandla ett stort antal sällsynta genetiska
sjukdomstillstånd samt dessutom mer allmänna sjukdomstillstånd där ett ökat
energibehov föreligger. De dubbla användningsområdena breddar möjligheterna för
denna nya klass av läkemedel.

De nya läkemedelssubstanserna genomgår för närvarande formuleringsarbete.
Effekten samt eventuella biverkningar måste undersökas i tester på djur innan de
kan prövas på människa. Den första större valideringsstudien i djur kommer att
genomföras under 2014.

Ny testmetod för mitokondriell funktion i mänskliga celler
NeuroVives forskningsteam har även tagit fram en testmetod för energireglering i
mänskliga celler som möjliggör studier av molekyler och läkemedel som direkt kan
öka eller minska energiproduktionen. Metoden kallas ToxPhos® och har bland annat
potential att i framtiden användas till stöd för diagnos av mitokondriella
sjukdomar och sjukdomstillstånd. Metoden användes inte vid produktionen av
”Amber”-substanserna men var helt avgörande vid screeningprocessen för urval av
de mest lovande av de energireglerande läkemedelssubstanserna och ligger till
grund för utvecklandet av flera prekliniska modeller för mitokondriella
sjukdomstillstånd. En patentansökning för metoden publicerades även den i WIPOs
patentdatabas den 10 april.

– De senaste årens forskning inom mitokondriell medicin har visat att betydligt
fler sjukdomar och sjukdomstillstånd potentiellt kan härledas till defekter i
mitokondrierna än vad man tidigare har trott. Därför var det ett naturligt steg
för oss att påbörja utvecklingen av läkemedel som inte bara kan skydda
mitokondrierna vid cellskada utan även ge cellerna möjlighet att producera
normala energimängder vid skada och sjukdom. De nya läkemedelssubstanserna som
vi utvecklar kan potentiellt användas som akutbehandling vid energikriser för
barn med medfödd begränsning i energiproduktionen, och möjligen även för andra
tillstånd där förstärkt energiproduktion motverkar sjukdomsprocesser. Vi är
mycket stolta över att få presentera de bakomliggande vetenskapliga fynden vid
mötet i juni, säger Eskil Elmér, forskningschef på NeuroVive.

– De nya läkemedelssubstanserna har potential att adressera en miljardmarknad
och de stora medicinska behov som finns inom behandling av sällsynta sjukdomar
som drabbar mitokondrierna. Användningsområdet har stora möjligheter att
karaktäriseras som särläkemedel, vilket innebär en relativt skyndsam process
innan marknadslansering och en lång period av marknadsexklusivitet. Sjukdomarna
drabbar oftast barn, vilket gör det extra angeläget att så snart som möjligt
påbörja utformningen av en lämplig beredningsform och inleda de prekliniska
säkerhetstester som krävs innan läkemedelssubstanserna kan ges till patienter i
samband med kliniska prövningar, säger Mikael Brönnegård, NeuroVives VD.

Presentation vid internationell konferens i juni
De nya läkemedelssubstanserna samt de bakomliggande vetenskapliga fynden,
inklusive den nya testmetoden ToxPhos®, kommer att presenteras av NeuroVives
forskare vid en internationell kongress (United Mitochondrial Disease Foundation
Symposium) i Pittsburgh, USA den 4-7 juni. Mer information om konferensen finns
på www.umdf.org.

Om NeuroVive
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ), ett ledande företag inom mitokondriell
medicin, utvecklar en portfölj av produkter för behandling av akuta hjärt- och
nervcellsskador genom mitokondrieprotektion. Dessa sjukdomstillstånd
kännetecknas av omfattande medicinska behov samt att det ännu inte finns några
godkända läkemedelsbehandlingar att tillgå. NeuroVives produkter CicloMulsion®
(hjärtinfarkt) och NeuroSTAT® (traumatisk hjärnskada) genomgår för närvarande
fas III- respektive fas II-studier. NeuroVives forskningsarbete omfattar även
produkter för behandling av antivirala indikationer (Hepatit B/C),
hjärncellsskada vid stroke samt läkemedelskandidater för cellskydd och
energireglering vid mitokondriella sjukdomar. NeuroVive är noterat på NASDAQ OMX
Stockholm.

Aktuell status för NeuroVives produkter

[image]

CicloMulsion®
NeuroVives produkt CicloMulsion® är den första cyklofilin-hämmaren som utvecklas
för behandling av reperfusionsskador. Produktens potential vid behandling i
samband med hjärtinfarkt utvärderas för närvarande i en klinisk fas III-studie.
Den sista deltagaren av totalt 972 patienter rekryterades 16 februari 2014.
Resultat från studien förväntas kunna presenteras under 2015 efter genomförd
ettårsuppföljning av samtliga patienter samt sammanställning av studiedata.

NeuroSTAT®
NeuroVive utvecklar NeuroSTAT® för behandling av patienter med svåra traumatiska
hjärnskador. NeuroSTAT® utvärderas för närvarande i en klinisk fas IIa-studie
vid Rigshospitalet i Köpenhamn. Studien fokuserar på säkerhet och farmakokinetik
och 5 av planerade 20 patienter har inkluderats. Design- och planeringsarbetet
inför en fas III-studie har påbörjats. Bolaget har erhållit så kallad
särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för NeuroSTAT® vid måttlig och
svår skallskada både i USA och inom EU. Särläkemedelsstatus ger
marknadsexklusivitet i sju år i USA samt i tio år inom EU räknat från den
tidpunkt då bolaget erhåller marknadstillstånd.

NVP018
NeuroVives läkemedelskandidat NVP018 tillhör en nyförvärvad familj av
cyklofilinhämmande molekyler med beteckningen Sangamides som är baserade på en
ny och unik kemisk plattform av så kallade polyketider. NVP018 är NeuroVives
primära produkt i denna portfölj av cyklofilinhämmare. Den har genomgått
omfattande preklinisk utveckling och har utvecklats för behandling av hepatit
B/C. Produkten uppvisar kraftfull effekt mot virusreplikation och har en
fördelaktig säkerhets- och farmakokinetisk profil. Cyklofilinhämmare har
potentiellt breda användningsområden och NeuroVive utvärderar för närvarande
NVP018:s potential även för andra virala indikationer

Övriga produkter
Mer information om samtliga produkter som utvecklas av NeuroVive finns på
www.neurovive.se/index.php/om-neurovive/projekt-och-lakemedelskandidater

Media samt Investor Relations-relaterade frågor hänvisas till:
Ingmar Rentzhog, Laika Consulting, Tel: 046-275 62 21 respektive ir@neurovive.se
Via ovanstående kontaktvägar är det även möjligt att boka en intervju med
företagets VD Mikael Brönnegård.

NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)
Medicon Village, SE-223 81 Lund
Tel: 046-275 62 20 (växel), Fax: 046-888 83 48
info@neurovive.se, www.neurovive.se

NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) är skyldigt att offentliggöra informationen i
detta pressmeddelande enligt lagen om värdepappersmarknaden. Informationen
lämnades för offentliggörande den 17 april 2014, kl. 08.45.