Biotien BTT1023-ohjelmaan myönnetty ulkopuolista apuraharahoitusta kliiniseen tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa

Biotie Therapies oyj          PÖRSSITIEDOTE    24.7.2014 klo 15.15

Biotien BTT1023-ohjelmaan myönnetty ulkopuolista apuraharahoitusta kliiniseen
tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa

Biotie Therapies Oyj ("Biotie") tekee yhteistyötä brittiläisen Birminghamin
yliopiston kanssa, jolle on myönnetty rahoitusta n. 1 miljoonaan Euroon asti
käytettäväksi VAP-1 vasta-aine BTT1023:lla tehtävään tutkijalähtöiseen Faasi 2
proof-of-concept -tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa (PSC).
PSC täyttää ns. harvinaissairauden (orphan disease) kriteerit, ja se on
luonteeltaan etenevä ja krooninen arpeuttava maksasairaus, jonka hoitoon ei
tällä hetkellä ole olemassa yhtään hyväksyttyä lääkettä. Potilasrekrytoinnin
tähän Isossa-Britanniassa tehtävään tutkimukseen odotetaan käynnistyvän vuoden
2014 loppuun mennessä.

Tutkimusapurahan saaja ja tutkimuksen päätutkija on hepatologian professori
David Adams, joka toimii Ison-Britannian kansallisen terveystutkimusviraston
(National Institute for Health Research; NIHR) maksasairauksien tutkimusyksikön
johtajana Birminghamin yliopistossa (Director, NIHR Biomedical Research Unit in
Liver Disease and Centre for Liver Research, University of Birmingham, UK).
Prof. Adams sanoi: "Olemme osoittaneet imusolujen poikkeavan kudoksiin
ohjautumisen olevan keskeinen tekijä PSC:n synnyssä, ja olimme ensimmäinen
tutkimusryhmä, joka julkaisi tuloksia VAP-1:n merkityksestä maksatulehduksessa
ja -fibroosissa. Olemme hyvin iloisia tästä vertaisarviointiprosessin
perusteella myönnetystä apurahasta. Sen turvin voimme selvittää, voisiko BTT1023
tarjota ensimmäisen tehokkaan lääkehoitomahdollisuuden tähän vakavaan
sairauteen."

Nyt käynnistyvä tutkijalähtöinen tutkimus on luonteeltaan avoin, ei-vertaileva
monikeskustutkimus. Tutkimukseen osallistuu 41 potilasta, ja sen tarkoituksena
on selvittää BTT1023:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa PSC-
potilailla. Tutkimuksessa lääkehoidon kesto on 11 viikkoa ja päävastemuuttujana
on sappitieinflammatiota verestä mittaavan biomarkkerin, alkalisen fosfataasin
kohonneiden arvojen aleneminen.

Apuraha on myönnetty NIHR:n Efficacy and Mechanism Evaluation (EME)
-ohjelmasta*, jota rahoittaa ja johtaa NIHR Ison-Britannian lääketieteellisen
tutkimusneuvoston (Medical Research Council; MRC) ja NIHR:n kumppanuuden
puitteissa. Biotie säilyttää BTT1023:een täydet oikeudet.

Turku, 24.7.2014

Biotie Therapies Oyj

Timo Veromaa
Toimitusjohtaja

Lisätietoja antaa:

Sijoittajasuhdepäällikkö Virve Nurmi
Puh. 02 274 8900, e-mail: virve.nurmi@biotie.com

JAKELU:

NASDAQ OMX Helsinki Oy
Keskeiset tiedotusvälineet
www.biotie.com

TIETOJA BTT1023:STA

BTT1023 on täysin ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu
spesifisesti VAP-1 (Vascular Adhesion Protein-1) -kohdemolekyyliinsa estäen
tulehdusreaktiota. Biotie on aiemmin raportoinut lupaavia teho- ja
turvallisuustuloksia BTT1023:lla aikaisen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa
nivelreuma- ja psoriaasipotilailla sekä monissa tulehdussairauksien, mm.
keuhkoahtaumataudin, kokeellisissa malleissa. Sittemmin saatujen tulosten
perusteella VAP-1:lla näyttää tulehdussairauksien lisäksi olevan tärkeä rooli
myös arpeuttavissa eli fibroottisissa taudeissa. Yhdessä Birminghamin
yliopistossa sijaitsevan Ison-Britannian kansallisen terveystutkimusviraston
maksasairauksien tutkimusyksikön kanssa tehtyjen tutkimusten perusteella
BTT1023:lla voi olla merkittävä potentiaali arpeuttavien maksasairauksien
hoidossa.

TIetoja TUTKIJOISTA

Birminghamin yliopistossa tehdään huipputason maksatutkimusta, ja
maksatutkimusyksikön hoidossa on merkittävä joukko PSC-potilaita, joiden
taudinkulku ja tautitila on tarkasti dokumentoitu. Professori David Adams
kehitti hypoteesin PSC:sta tautina, joka johtuu imusolujen poikkeavasta
kudoksiin ohjautumisesta, ja hänen tutkimusryhmänsä oli ensimmäinen, joka
julkaisi tuloksia VAP-1:n merkityksestä maksatulehduksessa ja -fibroosissa.
Professori Adams johtaa Birminghamissa yhdessä tri Gideon Hirschfieldin kanssa
PSC-taudin translationaalisen tutkimuksen yksikköä, jonka kautta tutkimukseen
tullaan rekrytoimaan potilaita.

tietoja primaarista sklerosoivasta kolangiitista

Primaari sklerosoiva kolangiitti (PSC) täyttää ns. harvinaissairauden (orphan
disease) kriteerit, ja se on luonteeltaan tulehdusperäinen, etenevä ja krooninen
arpeuttava maksasairaus. PSC-taudissa sappiteiden arpeutuminen johtaa vähitellen
maksakirroosiin. Sairaus on yleisin työikäisillä miehillä, ja yli 50% potilaista
tarvitsee maksansiirtoa 10-15 vuoden kuluessa oireitten alkamisesta. Taudin
myöhemmissä vaiheissa potilaiden yleistila on merkittävästi huonontunut, ja
keskeisiä oireita ovat mm. vatsakivut, kutina, ihon keltaisuus, ruokahalun
väheneminen, vaikea väsymys, aliravitsemuksen merkit ja lopulta jopa kuolemaan
johtava maksan toiminnan pettäminen. PSC.n hoitoon ei tällä hetkellä ole
olemassa yhtään hyväksyttyä lääkettä, ja uusille lääkehoidoille on merkittävä
lääketieteellinen tarve.

Tietoja Biotiestä

Biotie kehittää lääkkeitä erityisesti rappeuttaviin hermosairauksiin ja
psykiatrisiin häiriöihin. Biotie on viime vuosien ajan menestyksellisesti
toteuttanut tuotekehityshankkeiden sisään- ja uloslisensointiin perustuvaa
"search, profile and partner" -strategiaa. Tämän strategian tuloksia ovat
alkoholiriippuvuuden hoitoon käytettävä Selincro (nalmefeeni), joka sai EU-
myyntiluvan helmikuussa 2013 ja jota Biotien lisenssikumppani H. Lundbeck A/S on
parhaillaan tuomassa markkinoille ympäri Eurooppaa, sekä Parkinsonin taudin
hoitoon kehitettävä uusi A2a-salpaaja totsadenantti, joka on siirtymässä Faasi
3 kehitykseen. Biotiellä on totsadenanttiin maailmanlaajuiset yksinoikeudet.
Biotie vie aktiivisesti eteenpäin myös SYN120-, nepikastaatti- ja BTT1023
-tuotekehityshankkeitaan. SYN120 on kaksivaikutteinen 5-HT6/5-HT2a -salpaaja,
jota Biotie on ensi vaiheessa viemässä Michael J. Foxin säätiön rahoittamaan
Faasi 2 tutkimukseen Parkinsonin tautiin liittyvässä dementiassa. Nepikastaatti
on selektiivinen dopamiini-beeta-hydroksylaasiestäjä, joka on Yhdysvaltain
terveysviraston rahoittamana Faasi 2 tutkimuksessa kokaiiniriippuvuuden hoitoon.
BTT1023 on monoklonaalinen VAP-1 -vasta-aine, joka on siirtymässä Faasi 2
tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa, harvinaisessa
arpeuttavassa maksasairaudessa. Biotien osakkeet ovat listattuna NASDAQ OMX
Helsinki Oy:ssä.

*EME-ohjelman rahoittajina toimivat MRC ja NIHR, ja siihen osallistuvat
kansalliset terveysviranomaiset myös Skotlannissa (Chief Scientist Office; CSO),
Walesissa (National Institute for Social Care and Health Research; NISCHR) ja
Pohjois-Irlannissa (Health and Social Care R&D Division, Public Health Agency).
Ohjelmaa johtaa Southamptonin yliopistossa sijaitseva NIHR Evaluation, Trials
and Studies Coordinating Centre (NETSCC).


[HUG#1836951]