Eerste product ter wereld goedgekeurd voor de indicatie van ME/CVS
Doorbraakgoedkeuring effent de weg voor groei in Latijns-Amerika en de Europese Unie
PHILADELPHIA, Aug. 26, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) -- Hemispherx Biopharma, Inc. (NYSE MKT:HEB) (het “bedrijf” of “Hemispherx”), heeft aangekondigd dat het de goedkeuring heeft ontvangen voor de aanvraag van een nieuw geneesmiddel (NDA, New Drug Application) van de Administracion Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologia Medica (ANMAT) voor verkoop in de handel van rintatolimod (handelsnaam in de VS: Ampligen®) in Argentinië voor behandeling van ernstige gevallen van myalgische encefalomyelitis (ME) en chronisch vermoeidheidssyndroom (CVS). Het product wordt in de handel gebracht door GP Pharm, de handelspartner van Hemispherx in Latijns-Amerika. Wij geloven dat rintatolimod het eerste geneesmiddel is dat voor deze indicatie waar ook ter wereld werd goedgekeurd. Wij geloven ook dat er nergens anders ter wereld producten in de pijplijn zitten voor deze slopende ziekte. Een vertaling in het Engels van de officiële goedkeuring van ANMAT staat op de website van het bedrijf op http://ir.hemispherx.net/Events_Presentations.
De goedkeuring was gebaseerd op de indiening van twee kernonderzoeken, AMP-502 en AMP-516. De veiligheidsgegevens omvatten ook gegevens van andere CVS- en niet-CVS-onderzoeken met in totaal meer dan 800 proefpersonen, inclusief 100 proefpersonen met ernstig CVS die gedurende ten minste één jaar Ampligen® hebben toegediend gekregen. Vóór de introductie van het product moeten nog verschillende activiteiten volgend op de goedkeuring worden voltooid, waaronder inspecties van de productievestiging en evaluatie van terugbetaling door de Superintendencia de Servicios de Salud (SSS), de centrale gezondheidsinstantie in Argentinië. “Ons team bij Hemispherx heeft in nauwe samenwerking met GP Pharm, onze partner bij deze inspanning, alle medische en wetenschappelijke vragen van ANMAT behandeld en verdient alle eer voor dit groot succes. Hemispherx kan klein zijn volgens de normen van de grote farmaceutische bedrijven, maar onze inzet om een oplossing te vinden voor deze grote medische behoefte, heeft van ons bedrijf een machtig bedrijf gemaakt”, aldus Tom Equels, CEO van Hemispherx.
De goedkeuring voor verkoop in de handel in Argentinië biedt een platform voor mogelijke verkoop in de handel in bepaalde landen van de Europese Unie op basis van verordeningen voor internationale verkoop van farmaceutische producten met een vergunning voor het in de handel brengen. Hemispherx en GP Pharm werken nu aan een uitbreiding van de goedkeuring voor rintatolimod in andere landen, met focus op Latijns-Amerika. Goedkeuring in een land met een streng regelgevend proces, zoals Argentinië, versterkt het valideren van het product bij de introductie van het vervroegde toegang tot een geneesmiddel (Early Access Program, EAP) in Europa.
“In Argentinië is rintatolimod (Ampligen) net goedgekeurd voor de handel voor de ernstig invaliderende vorm van ME/CVS. Het aantal patiënten met ME/CVS wordt geschat op ruim drie miljoen wereldwijd. Slechts een deel van deze patiënten heeft echter de ernstige en invaliderende vorm van de ziekte waarop dit geneesmiddel gericht is”, aldus Tom Equels. “Tot vandaag was er in de handel geen doeltreffende behandeling beschikbaar. Behalve rintatolimod, zijn er naar ons beste weten geen geavanceerde klinische kandidaat-geneesmiddelen. De goedkeuring voor het in de handel brengen in Argentinië betekent een drastische verbetering in ons vermogen om patiënten met ernstige ME/CVS te behandelen in Latijns-Amerika. Wij blijven agressief werken om het pad te klaren voor goedkeuring voor behandeling van ernstige ME/CVS in de Verenigde Staten, waar het geneesmiddel de status van weesgeneesmiddel heeft en dus zeven jaar van productexclusiviteit heeft na de goedkeuring. Deze nieuwe regelgevende goedkeuring in Argentinië geeft ons veel moed. Dit is tot heden de belangrijkste verwezenlijking in het plan van Hemispherx om ons geneesmiddel te verschaffen aan patiënten die wereldwijd het zwaarst getroffen zijn door ME/CVS.”
“Wij hebben ijverig gewerkt met Hemispherx om dit punt te bereiken. Nu zijn wij bezig met de voorbereidingen voor introductie in de handel van rintatolimod voor ME/CVS in Argentinië”, was de commentaar van Jorge Braver, CEO van GP Pharm voor Latijns-Amerika. “In de toekomst zullen wij blijven werken aan aanvragen voor goedkeuring in andere Latijns-Amerikaanse landen.”
Hemispherx Biopharma
Hemispherx Biopharma, Inc. is een farmaceutisch bedrijf van geavanceerde speciale producten. Het bedrijf is betrokken bij de vervaardiging en klinische ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor behandeling van ernstige, slopende ziekten. Tot de sterproducten van Hemispherx behoren Alferon N Injection® en de experimentele therapeutische producten rintatolimod (handelsnamen Ampligen® of Rintamod®) en Alferon® in lage dosis voor orale toediening. Rintatolimod is een experimenteel ribonucleïnezuur dat wordt ontwikkeld voor grote, wereldwijd voorkomende, slopende ziekten en aandoeningen van de natuurlijke afweer, zoals het chronisch vermoeidheidssyndroom. De platformtechnologie van Hemispherx omvat componenten voor mogelijke behandeling van verschillende, ernstig slopende en levensbedreigende ziekten. Omdat zowel rintatolimod als Alferon® in lage dosis voor orale toediening experimentele geneesmiddelen zijn, zijn ze niet goedgekeurd als veilig en doeltreffend door een gezondheidsoverheid voor algemeen gebruik. Ze zijn daarom uitsluitend wettelijk verkrijgbaar in wetenschappelijke onderzoeken. Hemispherx heeft octrooien op haar belangrijkste activa in intellectuele eigendom en een volledig in de handel gebracht product (Alferon N Injection®) dat goedgekeurd is voor verkoop in de VS en Argentinië. De goedkeuring voor Alferon N van het bedrijf in Argentinië omvat gebruik van Alferon N Injection (onder de aangevraagde merknaam Naturaferon) voor gebruik bij patiënten bij wie recombinant interferon niet werkt of die dit product niet verdragen, ook patiënten met een chronisch actieve hepatitis-C-infectie. Het bedrijf is 100% eigenaar en de exclusieve uitbater van een productievestiging voor commerciële producten in de Verenigde Staten, die GMP-gecertificeerd is (voor goede fabricagepraktijk). Surf voor meer informatie naar www.hemispherx.net.
Toekomstgerichte verklaringen
Buiten verklaringen in dit persbericht die strikt over het verleden gaan, zijn alle verklaringen toekomstgericht en worden ze gegeven conform de “safe-harbor-bepalingen” in de Private Securities Litigation Reform Act (hervormde effectenwet van de VS) van 1995. Woorden zoals “is bedoeld”, “plant” en vergelijkbare uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen aan te duiden. De toevoeging van toekomstgerichte verklaringen mag niet worden gezien als een belofte van Hemispherx dat al haar plannen zullen worden verwezenlijkt. Deze toekomstgerichte verklaringen vormen geen beloften of garanties voor toekomstige prestaties, maar zijn onderhevig aan allerhande risico's en onzekerheden die veelal buiten de controle van Hemispherx liggen. Daarom kunnen werkelijke resultaten aanzienlijk verschillen van die overwogen in de toekomstgerichte verklaringen. Voorbeelden van deze risico's en onzekerheden zijn vermeld in de onderstaande disclosure-kennisgeving. Ze omvatten ook de risico's beschreven in de verslagen van Hemispherx ingediend bij de Securities and Exchange Commission in de VS (de beurscommissie in de Verenigde Staten), waaronder de laatste verslagen op Form 10-K, Form 10-Q en Form 8-K. Wij raden u aan om niet onterecht te steunen op deze toekomstgerichte verklaringen, die slechts gelden op de datum van vandaag. Hemispherx is niet verplicht om de informatie in dit persbericht bij te werken of te herzien na de datum van vandaag, als er nieuwe informatie beschikbaar komt of wegens gebeurtenissen of omstandigheden in de toekomst.
Kennisgevingsverklaring
De informatie in dit persbericht bevat bepaalde “toekomstgerichte” verklaringen, waaronder, zonder beperking, verklaringen over bijkomende acties die de FDA kan eisen en die Hemispherx kan ondernemen bij de aanvraag voor goedkeuring voor het in de handel brengen van Ampligen® als nieuw geneesmiddel (New Drug Application, NDA) voor behandeling van het chronisch vermoeidheidssyndroom in de Verenigde Staten. De uiteindelijke resultaten van deze en andere lopende activiteiten kunnen aanzienlijk anders zijn dan verwacht door Hemispherx en kunnen een negatieve invloed hebben op de kans dat de aanvraag voor het nieuwe geneesmiddel Ampligen® wordt goedgekeurd in de Verenigde Staten en andere landen. De wetenschappelijke onderzoeken waarnaar hier wordt verwezen, zijn voordien al beoordeeld door de FDA en zijn niet per se een toereikende basis voor goedkeuring in de Verenigde Staten. Het niet-voldoen aan de regelgevende vereisten van de FDA of de vereisten van andere landen kan de goedkeuring van de aanvraag van het nieuwe geneesmiddel Ampligen® in de Verenigde Staten en andere landen ernstig vertragen en zelfs uitsluiten.
Alle andere dan historische informatie in dit persbericht moet worden beschouwd als toekomstgericht en is onderhevig aan allerhande risicofactoren en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, algemene bedrijfstakomstandigheden en concurrentie, algemene economische factoren, het vermogen van het bedrijf om zijn projecten voldoende te financieren, de gevolgen van de regel- en wetgeving van toepassing op de farmaceutische industrie en gezondheidszorg in de Verenigde Staten en andere landen, trends om te besparen op gezondheidszorgkosten, technologische vooruitgang, nieuwe producten en octrooien verkregen door de concurrentie, inherente uitdagingen bij de ontwikkeling van nieuwe producten, zoals het verkrijgen van de wettelijke goedkeuring, het vermogen van het bedrijf om de toekomstige marktomstandigheden accuraat te voorspellen, problemen of vertraging bij de fabricage, afhankelijkheid van de doeltreffendheid van de octrooien van het bedrijf en andere beschermingen van producten en de risico's van rechtszaken, zoals tegen de octrooien, en/of acties van de overheid en talloze andere factoren besproken in dit persbericht en de verslagen van het bedrijf ingediend bij de Securities and Exchange Commission. De uiteindelijke resultaten van deze inspanningen en/of andere activiteiten kunnen aanzienlijk verschillen van de verwachtingen van Hemispherx. Goedkeuring van Ampligen® voor CVS in Argentinië betekent geenszins dat de aanvraag van het nieuwe geneesmiddel Ampligen® in de Verenigde Staten zal worden goedgekeurd voor het in de handel brengen. Bovendien is het belangrijk om te weten dat de goedkeuring van ANMAT slechts een eerste, maar belangrijke stap is voor het algemeen en succesvol in de handel brengen. Bijkomende noodzakelijke stappen voor de handel in Argentinië zijn onder meer toereikende terugbetaling, goede marketingstrategieën, voltooiing van de voorbereidingen voor fabricage voor de introductie (inclusief mogelijke vereisten voor goedkeuring van de uiteindelijke fabricage enz. Er bestaat geen zekerheid over het feit of en wanneer deze verschillende), volgende stappen met succes zullen worden uitgevoerd voor de algemene succesvolle verkoop en productlancering.