BOSTON, Massachusetts, y CARLSBAD, California, March 06, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics , Inc. (NASDAQ: AKCA), una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) ha adoptado una opinión positiva en la que recomienda la autorización condicional de comercialización de WAYLIVRA como complemento de la dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (familial chylomicronemia syndrome, FCS) confirmado genéticamente que tienen un alto riesgo de padecer pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y la terapia de reducción de triglicéridos ha sido inadecuada. Haga clic aquí para leer el comunicado de prensa de la EMA.
La opinión positiva se remitirá ahora a la Comisión Europea (CE), que otorga la autorización de comercialización de medicamentos en la Unión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Como parte de la autorización de comercialización condicional, Akcea e Ionis realizarán un estudio de seguridad posterior a la autorización (post-authorization safety study, PASS) no intervencionista basado en un Registro.
“Esta opinión positiva del CHMP es un paso importante mientras trabajamos para llevar WAYLIVRA a las personas que conviven con FCS y que actualmente no tienen opciones de tratamiento. Una vez aprobada, WAYLIVRA será la primera y única terapia para personas que enfrentan las dificultades abrumadoras que implica el FCS. Ahora estamos anticipando la aprobación en Europa en los próximos meses. Aprovecharemos la infraestructura sólida que tenemos establecida para TEGSEDI® (inotersen) en Europa, mientras nos preparamos para el lanzamiento de WAYLIVRA”, comentó Paula Soteropoulos, directora ejecutiva de Akcea Therapeutics. “Este es un testimonio del compromiso de las Autoridades Reguladoras Europeas para facilitar el acceso a medicamentos innovadores para pacientes que los necesitan”.
La Solicitud de Autorización de Comercialización (Marketing Authorization Application, MAA) de WAYLIVRA se basa en los resultados del estudio APPROACH de Fase 3 y el estudio de extensión abierto APPROACH en curso, y está respaldada por los resultados del estudio COMPASS de Fase 3. Los resultados del ensayo APPROACH de Fase 3, el estudio más importante que se haya realizado en pacientes con FCS, muestran que, en comparación con el placebo, el tratamiento con WAYLIVRA redujo los triglicéridos en un 77 % después de 3 meses de tratamiento. Los eventos adversos más frecuentes en el estudio APPROACH fueron reacciones en la zona de aplicación de la inyección y reducciones en los niveles de plaquetas. Además del estudio abierto de extensión (Open Label Extension, OLE), también hay Programas de Acceso Anticipado globales en curso para WAYLIVRA.
“La opinión positiva del CHMP alienta a la comunidad con FCS y nos mantenemos muy esperanzados de que las personas que conviven con FCS pronto dispongan de un tratamiento aprobado en la UE”, declaró Jill Prawer, fundadora y presidenta de LPLD Alliance. “Sin un tratamiento, las personas con FCS tienen síntomas debilitantes diarios, además de convivir con el temor constante a la pancreatitis. Este es un paso positivo para las personas que conviven con FCS y que actualmente no disponen de opciones de tratamiento. Los pacientes de todo el mundo necesitan y merecen un tratamiento para el FCS”.
“WAYLIVRA será el tercer medicamento para el que habremos recibido aprobación en los últimos dos años. Nuestra plataforma de tecnología antisentido continúa brindando muchos avances científicos y médicos importantes que deben respaldar el crecimiento continuo”, afirmó el Dr. Brett P. Monia, director ejecutivo de Operaciones de Ionis Pharmaceuticals. “Esperamos continuar trabajando con la comunidad de pacientes y los médicos e investigadores dedicados de todo el mundo para que este tratamiento esté disponible para los pacientes que lo necesitan tan pronto como sea posible”.
ACERCA DE WAYLIVRA Y FCS
WAYLIVRA, un producto de tecnología antisentido patentada de Ionis, está diseñado para reducir la producción de ApoC-III, una proteína producida en el hígado y que desempeña un rol fundamental en la regulación de los triglicéridos plasmáticos y que también puede afectar otros parámetros metabólicos.
WAYLIVRA está bajo revisión reglamentaria en la UE para el tratamiento de personas con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Akcea está trabajando para confirmar una vía a seguir para WAYLIVRA en los EE. UU. y en Canadá.
El FCS es una enfermedad muy poco común causada por la función alterada de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por la hipertrigliceridemia grave (>880 mg/dl) y un riesgo de desarrollar pancreatitis aguda impredecible y potencialmente mortal. Debido a la función limitada de la LPL, las personas con FCS no pueden descomponer los quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90 % triglicéridos. Además de la pancreatitis, los pacientes con FCS corren el riesgo de sufrir complicaciones crónicas debido al daño permanente en los órganos, incluida la pancreatitis crónica y la diabetes pancreatogénica. Pueden experimentar síntomas diarios que incluyen dolor abdominal, fatiga generalizada y cognición deteriorada que afecta su capacidad para trabajar. Las personas con FCS también informan efectos emocionales y psicosociales importantes, como ansiedad, aislamiento social, depresión y dificultad para pensar con claridad. No hay un tratamiento eficaz para el FCS actualmente disponible. Se puede obtener información adicional sobre el FCS en www.fcsfocus.com, a través de la LPLD Alliance en www.lpldalliance.org y a través de la FCS Foundation en http://www.livingwithfcs.org. Para obtener una lista completa de las organizaciones que apoyan a la comunidad que padece FCS en todo el mundo, haga clic aquí.
WAYLIVRA también se encuentra actualmente en el desarrollo clínico de Fase 3 para el tratamiento de pacientes con lipodistrofia parcial familiar (familial partial lipodystrophy, FPL). Akcea anticipa informar datos de primera línea de este estudio a mediados de 2019.
ACERCA DE AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc., es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Akcea está comercializando TEGSEDI® (inotersen) y está desarrollando una línea sólida de nuevos fármacos, incluidos WAYLIVRA™ (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx y AKCEA-TTR-LRx, todos con el potencial de tratar múltiples enfermedades. Los seis fármacos fueron descubiertos y están siendo desarrollados conjuntamente con Ionis, líder en terapias antisentido, y se basan en la tecnología antisentido patentada de Ionis. TEGSEDI está aprobado en los EE. UU., la UE y Canadá. WAYLIVRA está en revisión reglamentaria para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y actualmente se encuentra en desarrollo clínico de fase 3 para el tratamiento de personas con lipodistrofia parcial familiar (familial partial lipodystrophy, FPL). Akcea está desarrollando la infraestructura para comercializar sus fármacos a nivel mundial. Akcea es una compañía global con sede en Boston, Massachusetts. Encuentre información adicional sobre Akcea en www.akceatx.com y síganos en Twitter en @akceatx.
ACERCA DE IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
Como líder en el descubrimiento y desarrollo de fármacos dirigidos al ARN, Ionis ha creado una plataforma de descubrimiento de fármacos eficaz y de amplia aplicación llamada tecnología antisentido que puede tratar enfermedades para las que ningún otro enfoque terapéutico ha demostrado ser eficaz. Nuestra plataforma de descubrimiento de fármacos ha servido de impulso para cumplir con las promesas y dar esperanza a los pacientes con necesidades insatisfechas. Creamos el primer y único tratamiento aprobado para niños y adultos con atrofia muscular espinal, así como el primer tratamiento terapéutico dirigido al ARN aprobado en el mundo para el tratamiento de la polineuropatía en adultos con amiloidosis transtiretina hereditaria. Nuestra atención se enfoca en todos los pacientes a los que aún no hemos llegado con una línea de más de 40 medicamentos nuevos diseñados para tratar una amplia variedad de enfermedades, incluidas las enfermedades cardiovasculares, enfermedades neurológicas, enfermedades infecciosas, enfermedades pulmonares y cáncer.
Para obtener más información sobre Ionis, síganos en Twitter en @ionispharma o visite http://ir.ionispharma.com/.
DECLARACIÓN A FUTURO DE AKCEA E IONIS
Este comunicado de prensa incluye declaraciones a futuro relacionadas con los negocios de Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. y el potencial terapéutico y comercial de WAYLIVRATM (volanesorsen). Cualquier declaración que describa las metas, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias de Akcea o Ionis, incluido el potencial comercial de WAYLIVRA u otro de los fármacos en desarrollo de Akcea o Ionis, es una declaración a futuro y debe considerarse una declaración en riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que son seguros y efectivos para su uso terapéutico en humanos, y al esfuerzo de crear un negocio alrededor de dichos medicamentos. Las declaraciones a futuro de Akcea e Ionis también incluyen supuestos que, si nunca se materializan o resultan correctos, podrían hacer que sus resultados difieran sustancialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Si bien las declaraciones a futuro de Akcea e Ionis reflejan la buena fe de su administración, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Akcea e Ionis. En consecuencia, se recomienda no confiar en estas declaraciones a futuro. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Ionis y Akcea se describen en más detalles en los informes trimestrales de Ionis y Akcea en el Formulario 10-Q y en los informes anuales en el Formulario 10-K, incluidos en los archivos en la Comisión de Bolsa y Valores (Securities and Exchange Commission, SEC). Las copias de estos y otros documentos están disponibles en cada compañía.
En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, “Ionis”, “Akcea,” “compañía”, “compañías”, “nosotros”, “nos” y “nuestro/a” se refieren a Ionis Pharmaceuticals o Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ es una marca comercial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® y WAYLIVRATM son marcas comerciales de Akcea Therapeutics, Inc.
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