BOSTON, Mass. E CARLSBAD, Calif., March 06, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), una società affiliata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha fornito un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di WAYLIVRA come complemento alla dieta di pazienti adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) ad alto rischio di pancreatite in cui la risposta alla dieta e alla terapia con ipotrigliceridemizzanti sia risultata inadeguata. Fare clic qui per leggere il comunicato stampa EMA.
Il parere positivo sarà ora trasmesso alla Commissione europea (CE), che concede l'autorizzazione all'immissione in commercio dei medicinali nell'Unione europea, perché venga adottata una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello europeo. Nell'ambito dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, Akcea e Ionis condurranno uno studio PASS (studio post-autorizzativo non interventistico sulla sicurezza) basato su un registro.
“Il parere positivo del CHMP rappresenta un importante passo in avanti nel percorso destinato a offrire WAYLIVRA alle persone affette da FCS e che al momento non dispongono di opzioni terapeutiche. Una volta approvato, WAYLIVRA sarà la prima e unica terapia a disposizione delle persone che convivono con le devastanti conseguenze della FCS. Nei prossimi mesi ci aspettiamo l’approvazione in Europa. Per il lancio di WAYLIVRA ci affideremo alle potenti infrastrutture già in essere in Europa per TEGSEDI® (inotersen),” ha precisato Paula Soteropoulos, CEO di Akcea Therapeutics. “Si tratta della dimostrazione dell’impegno assunto dalle autorità regolatorie europee per facilitare l'accesso a farmaci innovativi ai pazienti che ne hanno bisogno.”
L'autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) di WAYLIVRA si basa sui risultati di uno studio di fase 3 APPROACH e sullo studio di estensione in aperto APPROACH, tuttora in corso, ed è supportata dai risultati dello studio di fase 3 COMPASS. I risultati dello studio di fase 3 APPROACH, il più vasto studio mai condotto su pazienti affetti da FCS, mostrano che, in confronto al placebo, il trattamento con WAYLIVRA ha ridotto i livelli di trigliceridi del 77 percento dopo 3 mesi di trattamento. Nello studio APPROACH gli eventi avversi più comuni sono stati reazioni nel sito di iniezione e riduzione dei livelli di piastrine. Oltre allo studio di estensione in aperto, per WAYLIVRA sono in corso anche programmi di accesso rapido (Early Access Programs) a livello mondiale.
“La comunità FCS è sollevata dal parere positivo del CHMP e ci auguriamo vivamente che le persone affette dalla malattia presto abbiano a disposizione un trattamento approvato nell’UE” ha affermato Jill Prawer, fondatore e responsabile di LPLD Alliance. “Senza un trattamento le persone con FCS devono convivere con sintomi quotidiani debilitanti e vivono nella paura costante di sviluppare pancreatite. Si tratta di un passo in avanti positivo per le persone affette da FCS e che attualmente non hanno opzioni di trattamento. In tutto il mondo i pazienti con FCS hanno bisogno di un trattamento per la loro malattia e se lo meritano.”
“WAYLIVRA sarà il terzo farmaco per il quale abbiamo ricevuto l’approvazione negli ultimi due anni. La nostra piattaforma dedicata alla tecnologia antisenso continua a fornire numerosi e importanti progressi scientifici e medici in grado di sostenere una crescita continua” ha affermato Brett P. Monia, Ph.D., responsabile operativo di Ionis Pharmaceuticals. “Siamo ansiosi di continuare a lavorare con la comunità di pazienti e con i medici e i ricercatori che in tutto il mondo studiano la malattia per rendere questo trattamento disponibile ai pazienti che ne hanno bisogno il più rapidamente possibile.”
INFORMAZIONI SU WAYLIVRA E FCS
WAYLIVRA, prodotto della tecnologia antisenso proprietaria di Ionis, è studiato per ridurre la produzione di ApoC-III, una proteina prodotta dal fegato che svolge un ruolo centrale nella regolazione dei trigliceridi plasmatici e che può influire anche su altri parametri metabolici.
WAYLIVRA è al momento sotto esame da parte delle autorità regolatorie dell’UE per il trattamento di pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Akcea si sta adoperando per confermare il passo in avanti di WAYLIVRA anche negli USA e in Canada.
La FCS è una patologia estremamente rara causata dalla compromissione della funzione dell’enzima lipoprotein lipasi (LPL) e caratterizzata da grave ipertrigliceridemia (>880mg/dL) e rischio di pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente letale. A causa della funzione limitata dell’enzima LPL, le persone affette da FCS non sono in grado di scomporre i chilomicroni, lipoproteine costituite per il 90% da trigliceridi. Oltre alla pancreatite, i pazienti affetti da FCS sono a rischio di complicanze croniche dovute al danno d’organo permanente, tra cui pancreatite cronica e diabete pancreatogenico. Essi possono andare incontro quotidianamente a sintomi quali dolori addominali, stanchezza generalizzata e compromissione cognitiva in grado di ridurre le capacità lavorative. I pazienti affetti da FCS riferiscono inoltre effetti psicologici e psicosociali considerevoli, tra cui ansia, isolamento sociale, depressione e annebbiamento mentale. Al momento non esiste una cura efficace per la FCS. Ulteriori informazioni sulla FCS sono disponibili sul sito www.fcsfocus.com, tramite LPLD Alliance www.lpldalliance.org e tramite la FCS Foundation http://www.livingwithfcs.org. Per un elenco completo delle organizzazioni che sostengono la comunità dei pazienti affetti da FCS nel mondo, fare clic qui.
WAYLIVRA si trova inoltre attualmente nella fase 3 dello sviluppo clinico per il trattamento di pazienti con lipodistrofia parziale familiare, o FPL. Akcea prevede di riferire i dati principali di questo studio a metà del 2019.
INFORMAZIONI SU AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., un’affiliata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., è un’azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci destinati a trattare pazienti affetti da malattie rare e gravi. Akcea commercializza TEGSEDI® (inotersen) e propone una pipeline matura di farmaci innovativi, tra cui WAYLIVRA™ (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx e AKCEA-TTR-LRx, tutti potenzialmente in grado di trattare diverse malattie. Tutti e sei i farmaci sono stati scoperti e sviluppati in collaborazione con Ionis, azienda leader nei farmaci antisenso, e si basano sulla tecnologia antisenso proprietaria di Ionis. TEGSEDI è approvato negli Usa, in UE e in Canada. WAYLIVRA è all’esame delle autorità regolatorie per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare, o FCS, e si trova nella fase 3 dello sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da lipodistrofia parziale familiare o FPL. Akcea sta realizzando le infrastrutture necessarie per commercializzare i propri farmaci a livello mondiale. Akcea è un’azienda globale con sede a Boston, Massachusetts. Ulteriori informazioni su Akcea sono disponibili presso il sito www.akceatx.com e potete seguirci su twitter @akceatx.
INFORMAZIONI SU IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
In qualità di leader nella scoperta e nello sviluppo di farmaci mirati all'RNA, Ionis ha creato una piattaforma per la scoperta di nuovi farmaci efficiente e ampiamente applicabile, chiamata tecnologia antisenso, in grado di trattare malattie per le quali nessun altro approccio terapeutico si è dimostrato efficace. La nostra piattaforma per la scoperta di nuovi farmaci è servita da trampolino di lancio per formulare promesse realizzabili e per concretizzare la speranza di una cura di pazienti con esigenze non soddisfatte. Abbiamo creato il primo e unico trattamento approvato per bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale, nonché il primo trattamento terapeutico al mondo mirato all’RNA approvato per il trattamento della polineuropatia negli adulti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. La nostra attenzione è rivolta a tutti i pazienti che dobbiamo ancora raggiungere, con una pipeline di oltre 40 nuovi farmaci innovativi studiati per curare un'ampia gamma di malattie cardiovascolari, neurologiche, infettive, polmonari e tumorali.
Per maggiori informazioni su Ionis seguiteci su twitter @ionispharma or visit http://ir.ionispharma.com/.
DICHIARAZIONE A CARATTERE PREVISIONALE DI AKCEA E IONIS
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale sulle attività commerciali di Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. e sul potenziale terapeutico e commerciale di WAYLIVRATM (volanesorsen). Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o le convinzioni di Akcea o Ionis, compreso il potenziale commerciale di WAYLIVRA o di altri farmaci di Akcea o Ionis in fase di sviluppo, è una dichiarazione a carattere previsionale e dovrebbe essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze, in particolare a quelli inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che siano sicuri ed efficaci per l'uso umano, e allo sforzo di costruire un business intorno a tali farmaci. Le dichiarazioni a carattere previsionale di Akcea e Ionis inoltre contengono il presupposto che, qualora tali dichiarazioni non si realizzino mai, né si dimostrino corrette, possano produrre risultati materialmente diversi da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni a carattere previsionale. Anche se le dichiarazioni a carattere previsionale di Akcea e Ionis riflettono il giudizio in buona fede del loro management, queste dichiarazioni si basano esclusivamente sui fatti e sui fattori attualmente conosciuti da Akcea e Ionis. Si raccomanda quindi di non fare affidamento su tali dichiarazioni a carattere previsionale. Questi e altri rischi relativi ai programmi di Ionis e Akcea sono descritti in modo più dettagliato nelle relazioni trimestrali di Ionis e Akcea sul modulo 10-Q e nelle relazioni annuali sul modulo 10-K, che sono in archivio presso la SEC. Copie di questi e di altri documenti sono disponibili presso ciascuna azienda.
In questo comunicato stampa, a meno che il contesto non indichi diversamente, "Ionis", "Akcea", "Azienda", "Aziende", "noi", “ci”, "nostro" si riferiscono a Ionis Pharmaceuticals e/o Akcea Therapeutics.
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