BOSTON, Mass. en CARLSBAD, Calif., March 06, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., en Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), hebben vandaag aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency, EMA) een positief advies heeft opgesteld voor de aanbeveling van de voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van WAYLIVRA als voedingssupplement voor volwassen patiënten met genetisch bevestigd familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS) die een hoog risico op pancreatitis lopen en die onvoldoende reageren op een behandeling op dieetbasis voor triglycerideverlaging. Klik hier om het persbericht van de EMA te lezen.
Het positieve advies zal nu worden voorgelegd aan de Europese Commissie (EC), die de vergunningen uitreikt voor het in de handel brengen van geneesmiddelen, om een beslissing te nemen over een EU-brede vergunning. In het kader van de voorwaardelijke vergunning zullen Akcea en Ionis een niet-interventioneel veiligheidsonderzoek na toelating (non-interventional post-authorization safety study, PASS) uitvoeren op basis van een Register.
“Dit positieve CHMP-advies is een belangrijke stap voorwaarts om WAYLIVRA aan te bieden aan mensen met FCS die momenteel geen andere behandelingsmogelijkheden hebben. Na goedkeuring zal WAYLIVRA de eerste en enige behandeling zijn voor mensen die moeten leven met de verwoestende gevolgen van FCS. We verwachten de goedkeuring in Europa nu voor de komende maanden. Wij zullen voortbouwen op de solide infrastructuur waarover wij beschikken voor TEGSEDI® (inotersen) in Europa, nu we ons klaarmaken voor de introductie van WAYLIVRA”, stelt Paula Soteropoulos, chief executive officer bij Akcea Therapeutics. “Dit vormt een illustratie van het streven van de Europese regelgevingsinstanties om de toegang tot innovatieve geneesmiddelen te vergemakkelijken voor patiënten in nood.”
De aanvraag voor de vergunning voor het in de handel brengen van WAYLIVRA is gebaseerd op de resultaten van de Fase 3 APPROACH studie en de lopende APPROACH Open Label Extension studie, met ondersteuning van de resultaten van de Fase 3 COMPASS studie. Uit de resultaten van het Fase 3 APPROACH onderzoek, de grootste studie ooit met patiënten met FCS, blijkt dat de behandeling met WAYLIVRA tot een verlaging van de triglyceriden met 77% t.o.v. placebo leidde na 3 maanden van behandeling. De meest voorkomende ongewenste voorvallen in de APPROACH studie waren reacties op de injectieplek en lagere niveaus van bloedplaatjes. Naast de OLE studie zijn er ook lopende algemene Early Access Programma's voor WAYLIVRA.
“De FCS-gemeenschap put hoop uit het positieve CHMP-advies en wij blijven hopen dat de mensen die onder FCS lijden binnenkort zullen beschikken over een goedgekeurde behandeling in de EU”, vertelt Jill Prawer, oprichter en voorzitter van LPLD Alliance. “Zonder behandeling gaan FCS-patiënten gebukt onder dagelijkse symptomen en de constante vrees voor pancreatitis. Dit is een positieve stap voorwaarts voor FCS-lijders die momenteel geen behandelingsmogelijkheden hebben. Patiënten over de hele wereld hebben dringend nood aan en recht op een behandeling voor FCS.”
“WAYLIVRA wordt het derde geneesmiddel waar wij de afgelopen twee jaar goedkeuring voor hebben gekregen. Ons antisense-technologieplatform blijft talrijke belangrijke wetenschappelijke en medische ontwikkelingen opleveren die de voortgezette groei zullen ondersteunen”, stelt Brett P. Monia, Ph.D., chief operating officer van Ionis Pharmaceuticals. “Wij kijken ernaar verder samen te werken met de gemeenschap van patiënten en gespecialiseerde clinici en onderzoekers over de hele wereld om deze behandeling beschikbaar te maken voor de patiënten die er zo snel mogelijk gebruik van moeten kunnen maken.”
OVER WAYLIVRA EN FCS
WAYLIVRA, een product van de propriëtaire antisense-technologie van Ionis, is ontworpen om de productie te verlagen van ApoC-III, een proteïne dat wordt geproduceerd in de lever en een centrale rol speelt in de regeling van de triglyceriden in het plasma, en ook andere metaboolparameters kan beïnvloeden.
WAYLIVRA wordt momenteel beoordeeld door de regelgevingsinstanties in de EU voor de behandeling van mensen met het familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS). Akcea werkt ook aan vergunningen voor WAYLIVRA in de VS en Canada.
FCS is een zeer zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een gebrekkige werking van het enzym lipoproteïnelipase (LPL). FCS wordt gekenmerkt door ernstige hypertriglyceridemie (>880 mg/dL) en een risico van onvoorspelbare en mogelijk dodelijke acute pancreatitis. Door de gebrekkige LPL-werking kunnen mensen met FCS geen chylomicronen afbreken, dit zijn lipoproteïnedeeltjes die voor 90% uit triglyceriden bestaan. Naast pancreatitis lopen FCS-patiënten ook het risico op chronische complicaties door permanente orgaanschade, zoals chronische pancreatitis en pancreatogene diabetes. Zij kampen met dagelijkse symptomen zoals buikpijn, algemene vermoeidheid en afgenomen cognitie, waardoor ze minder makkelijk kunnen werken. Mensen met FCS maken ook melding van ernstige emotionele en psychosociale effecten, zoals angst, maatschappelijk isolement, depressie en geestelijke uitputting. Momenteel is er geen effectieve therapie voor FCS beschikbaar. U vindt meer informatie over FCS op www.fcsfocus.com, via de LPLD Alliance op www.lpldalliance.org en via de FCS Foundation op http://www.livingwithfcs.org. Een volledige lijst van de organisaties die de wereldwijde FCS-gemeenschap steunen, vindt u hier.
WAYLIVRA doorloopt momenteel ook fase 3 van de klinische studie voor de behandeling van patiënten met familiale partiële lipodystrofie of FPL. Akcea verwacht de globale resultaten van deze studie te kunnen publiceren tegen midden 2019.
OVER AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., een gelieerde onderneming van Ionis Pharmaceuticals, Inc., is een biofarmaceutische onderneming die zich richt op de ontwikkeling en verkoop van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten met ernstige en zeldzame ziekten. Akcea brengt TEGSEDI® (inotersen) op de markt en werkt met een ontwikkelde pijplijn van vernieuwende geneesmiddelen, zoals WAYLIVRA™ (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx, en AKCEA-TTR-LRx, die alle het potentieel hebben om meerdere ziekten te behandelen. Deze geneesmiddelen zijn ontdekt door en ontwikkeld in samenwerking met Ionis, een marktleider op het gebied van antisense-therapeutica, en zijn gebaseerd op de eigen antisense-technologie van Ionis. TEGSEDI is goedgekeurd in de VS, de EU en Canada. WAYLIVRA wordt momenteel officieel gecontroleerd voor de behandeling van familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS), en doorloopt momenteel fase 3 van de klinische studie voor de behandeling van patiënten met familiale partiële lipodystrofie of FPL. Akcea bouwt aan de infrastructuur om zijn geneesmiddelen over de hele wereld te distribueren. Akcea is een wereldwijde onderneming met hoofdkantoor in Boston, Massachusetts. U vindt nadere informatie over Akcea op www.akceatx.com en u kunt ons volgen op twitter op @akceatx.
OVER IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
Als de marktleider voor de ontdekking en ontwikkeling van RNA-gerichte geneesmiddelen heeft Ionis een efficiënt, ruim toepasbaar platform voor de ontdekking van geneesmiddelen opgezet, de antisense-technologie, voor de behandeling van ziekten waar nog geen andere therapeutische benaderingen hun nut hebben bewezen. Ons platform voor de ontdekking van geneesmiddelen vormt een springplank voor concreet realiseerbare beloften en hoop voor patiënten met onbeantwoorde behoeften. Wij ontwikkelden de eerste en als enige goedgekeurde behandeling voor kinderen en volwassen met spinale musculaire atrofie en 's werelds eerste RNA-gerichte therapie die goedgekeurd is voor de behandeling van polyneuropathie bij volwassenen met erfelijke transthyretine amyloïdose. Wij richten ons op alle patiënten die we nog niet kunnen bereiken met een pijplijn van meer dan 40 vernieuwende geneesmiddelen, die zijn ontworpen voor een ruim scala van ziekten, met inbegrip van cardiovasculaire, neurologische, besmettelijke en longziekten, en kanker.
U verneemt meer over Ionis via twitter @ionispharma of op http://ir.ionispharma.com/.
TOEKOMSTGERICHTE VERKLARINGEN VAN AKCEA EN IONIS
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de activiteiten van Akcea Therapeutics, Inc. en Ionis Pharmaceuticals, Inc. en het therapeutische en commerciële potentieel van WAYLIVRATM (volanesorsen). Elke verklaring die een beschrijving omvat van de doelen, verwachtingen of financiële of andere prognoses, intenties of meningen van Akcea of Ionis, met inbegrip van het commerciële potentieel van WAYLIVRA of andere geneesmiddelen van Akcea of Ionis in ontwikkeling, is een toekomstgerichte verklaring en dient te worden beschouwd als een risicohoudende verklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderworpen aan bepaalde risico's en onzekerheden, in het bijzonder deze die inherent zijn aan het proces van de ontdekking, de ontwikkeling en de verkoop van geneesmiddelen die veilig en doelmatig zijn voor gebruik als menselijke therapeutica, en aan de inspanningen om een onderneming op te bouwen op basis van dergelijke geneesmiddelen. De toekomstgerichte verklaringen van Akcea en Ionis bevatten ook veronderstellingen die, als ze nooit worden gerealiseerd noch correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd in dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Akcea en Ionis het beoordelingsvermogen in goed vertrouwen weerspiegelen van het management van Akcea, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op de feiten en factoren zoals die nu bekend zijn bij Akcea en Ionis. Dientengevolge mag u niet te uitsluitend op deze toekomstgerichte verklaringen vertrouwen. Deze en andere risico's in verband met de programma's van Ionis en Akcea worden gedetailleerd beschreven in de kwartaalverslagen in Form 10-Q en de jaarverslagen in Form 10-K van Ionis en Akcea, die zijn ingediend bij de SEC. Exemplaren van deze en andere documenten zijn verkrijgbaar bij beide bedrijven.
In dit persbericht verwijzen “Ionis”, “Akcea”, “Onderneming”, “Bedrijf”, “wij”, “onze” en “ons” naar Ionis Pharmaceuticals en/of Akcea Therapeutics, tenzij de context anders vereist.
Ionis Pharmaceuticals™ is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® en WAYLIVRATM zijn handelsmerken van Akcea Therapeutics, Inc.
Beleggerscontact Akcea:
Kathleen Gallagher
Vice President of Communications and Investor Relations
(617)-207-8509
kgallagher@akceatx.com
Mediacontact Akcea:
Bill Berry
Berry & Company
T: 212 253-8881
bberry@berrypr.com
Lynn Granito
Berry & Company
T: 212 253-8881
lgranito@berrypr.com
Beleggerscontact Ionis:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice President, Investor Relations
760-603-2741
wwalke@ionisph.com
Mediacontact Ionis:
Roslyn Patterson
Vice President, Corporate Communications
760-603-2681
rpatterson@ionisph.com