LEIDEN (Niederlande) und CAMBRIDGE, Massachusetts (USA), March 11, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV (Nasdaq: PRQR), ein Unternehmen, das sich der Veränderung von Leben durch die Schaffung transformativer RNA-Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetisch bedingter Krankheiten verschrieben hat, hat heute bekanntgegeben, dass der erste Patient im Rahmen der klinischen Studie der Phase I/II zu QR-421a bei Patienten mit Usher-Syndrom Typ 2 oder nicht-syndromischer Retinitis pigmentosa (RP) behandelt wurde. Interimsdaten zur Studie werden voraussichtlich Mitte 2019 bekanntgegeben.
„Es gibt keine wirksamen Behandlungen für die meisten vererbten Netzhauterkrankungen, einschließlich des Usher-Syndroms, und es kommt häufig zu Blindheit“, sagte Dr. David G. Birch, leitender Prüfarzt der STELLAR-Studie und Wissenschaftlicher Direktor der Retina Foundation of the Southwest in Dallas, Texas (USA). „Die STELLAR-Studie ist eine der ersten Studien dieser Art, die die Auswirkungen der RNA-Therapien von ProQR auf Patienten mit Usher-Syndrom aufgrund einer Exon-13-Mutation untersucht. In der STELLAR-Studie wird untersucht, ob QR-421a (eine RNA-Therapie von ProQR) das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder sogar rückgängig machen kann. Behandlungen wie diese, die auf die zugrunde liegende Ursache einer Störung abzielen, haben das Potenzial, den Patienten und ihren Familien neue Hoffnung zu geben, dass in naher Zukunft lebensverändernde Therapien verfügbar sein könnten.“
„Das Usher-Syndrom ist eine verheerende Krankheit. Daher freuen wir uns, dass QR-421a nun so weit entwickelt ist, dass es im klinischen Umfeld erprobt werden kann. Unser Ziel ist es, für diese Patienten einen Unterschied zu bewirken, ähnlich wie wir es bei frühen, aber vielversprechenden Daten zu Sepofarsen bei Patienten mit LCA10 beobachtet haben“, sagte Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer von ProQR. „Wir sind bestrebt, unsere vielversprechenden RNA-Therapien gegen erbliche Netzhauterkrankungen rasch voranzutreiben. Wir sind überzeugt, dass wir mit unserer Plattform, mithilfe derer gezielte RNA-Therapien mit langen Retina-Halbwertszeiten und der Fähigkeit, sowohl die zentrale als auch die periphere Netzhaut zu erreichen, geschaffen werden, in den nächsten Jahren auf viele dieser Erkrankungen abzielen können.“
Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache für kombinierte Taubheit und Blindheit. Exon-13-Mutationen im USH2A-Gen, auf das QR-421a abzielt, sind die Ursache für den Verlust des Sehvermögens von ungefähr 16.000 Menschen in der westlichen Welt.
Über die „STELLAR“-Studie der Phase I/II
STELLAR oder PQ-421a-001 ist eine Studie mit erstmaliger Anwendung am Menschen, an der zunächst etwa 18 Erwachsene teilnehmen werden, die aufgrund von Mutationen im Exon 13 des USH2A- Gens einen Verlust des Sehvermögens erlitten haben. Die Studie wird an etwa sieben spezialisierten Prüfzentren in Nordamerika und Europa durchgeführt. Es handelt sich um eine doppelblinde, randomisierte Studie, in der mehrere Dosierungen und ein Placebo (Scheininjektion) untersucht werden, die als einmalige intravitreale Injektion von QR-421a in ein Auge verabreicht wird. Der erste Patient für jede Dosierung wird offen behandelt. Die Ziele der Studie umfassen die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit, gemessen anhand des Anhaltens der Progression oder einer Verbesserung der Sehleistung und der Netzhautstruktur durch ophthalmische Endpunkte wie Gesichtsfeld, Sehschärfe und optische Kohärenztomographie. Veränderungen der Lebensqualität der Studienteilnehmer werden ebenfalls ausgewertet.
Vorläufige Daten aus der Studie mit erstmaliger Anwendung am Menschen werden für Mitte 2019 erwartet. Patienten, die diese Studie abschließen, können an einer Erweiterungsstudie teilnehmen, wenn sie sich für diese qualifizieren. Die Ergebnisse der Einzeldosisstudie werden die Grundlage für die nächste Entwicklungsstufe liefern, die möglicherweise eine nahtlose adaptive kontrollierte Mehrfachdosisstudie umfasst, deren Ergebnisse 2021 bereitstehen könnten.
Über QR-421a
QR-421a ist ein RNA-basiertes Oligonukleotid und das erste Prüfpräparat in seiner Klasse, das darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache für den Verlust des Sehvermögens bei Usher-Syndrom Typ 2 und nicht-syndromischer Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von Mutationen im Exon 13 des USH2A-Gens zu behandeln. QR-421a dient zur Wiederherstellung des funktionellen Usher-Proteins durch Verwendung eines Exon-Skipping-Ansatzes mit dem Ziel, den Verlust des Sehvermögens bei Patienten anzuhalten oder rückgängig zu machen. QR-421a ist für die Verabreichung durch intravitreale Injektionen ins Auge vorgesehen und hat in den USA und der Europäischen Union den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden sowie von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde FDA den „Fast-Track-Status“ zur schnelleren Prüfung erhalten.
Über das Usher-Syndrom
Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache für kombinierte Taubheit und Blindheit. Die Krankheit schreitet bei Patienten mit diesem Syndrom in der Regel bis zu einem Stadium fort, in dem sie unter einem sehr eingeschränkten zentralen Sehen und einer mäßigen bis schweren Taubheit leiden. Das Usher-Syndrom Typ 2 ist eine der häufigsten Formen des Usher-Syndroms und wird durch Mutationen im USH2A-Gen verursacht. Bis heute gibt es keine zugelassenen Behandlungen oder Produkte in der klinischen Entwicklung, die den mit dem Usher-Syndrom Typ 2 verbundenen Verlust des Sehvermögens behandeln.
Über ProQR
ProQR Therapeutics widmet sich der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer RNA-Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetisch bedingter Krankheiten wie der Leberschen kongenitalen Amaurose 10, Usher-Syndrom Typ 2 und dystrophischer Epidermolysis bullosa. Basierend auf unseren einzigartigen proprietären RNA-Reparaturplattform-Technologien bauen wir unsere Pipeline aus – dabei haben wir immer die Patienten und ihre Angehörigen im Sinn.
*Seit 2012*
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
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