Les inscriptions à l'étude sont ouvertes et la sélection des patients est en cours à l'Université de Stanford
La société s'attend à ce qu'un premier patient soit traité au cours du premier trimestre 2020
L'EB-101 est fabriqué à l'usine d'Abeona à Cleveland
NEW YORK et CLEVELAND, 13 janv. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file entièrement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'approbation de l'Institutional Review Board (IRB) de l'Université de Stanford pour commencer l'étude VIITAL™, l'essai clinique pivot de phase 3 de la société destiné à évaluer l'EB-101 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR). La majorité des patients ciblés pour l'inscription ont terminé le processus de présélection à Stanford, et la société s'attend à ce que le premier patient de l'étude VIITAL™ soit traité au cours du premier trimestre 2020.
« Nous prévoyons que 2020 sera une année de transformation chez Abeona, et nous sommes fiers de commencer par le lancement de notre étude pivot de phase 3 pour l'évaluation de l'EB-101 pour le traitement l'EBDR », a déclaré le docteur João Siffert, président-directeur général. « Nous attendons avec impatience le premier patient recevant de l'EB-101 au cours de ce trimestre, mettant en marche les dernières étapes de cet important programme. Nous avons déployé des efforts considérables pour mettre en place et valider notre installation GMP indépendante et entièrement fonctionnelle qui produira de l'EB-101 pour l'étude VIITAL™ et a la capacité de soutenir le lancement commercial. L'EB-101 a le potentiel pour être le premier traitement approuvé pour le traitement de l'EBDR et le seul traitement durable pour traiter les grandes plaies chroniques, qui sont les plus douloureuses et débilitantes. »
L'étude de phase III VIITAL™ est un essai clinique randomisé multicentrique évaluant l'EB-101 chez 15 patients atteints d'EBDR, avec environ 30 grands sites de plaies chroniques traités au total. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la proportion de plaies avec plus de 50 % de cicatrisation au bout de trois mois, en comparant les plaies traitées avec des sites de plaies non traités chez le même patient. Les critères d'évaluation secondaires comprennent l'impression globale du patient par rapport à l'intensité initiale de la douleur ainsi que d'autres résultats signalés par le patient évaluant la douleur lors des changements de pansement, l'impact de la douleur et la fonction physique. Les chercheurs du centre médical de l'Université de Stanford recrutent actuellement des patients éligibles pour l'étude VIITAL™ et des sites d'étude supplémentaires devraient être ajoutés au cours des prochains mois. Des informations supplémentaires sur l'essai sont disponibles sur le site abeonatherapeutics.com/clinical-trials/rdeb.
Abeona produira l'EB-101 pour l'étude pivot VIITAL™ au Centre Elisa Linton pour les thérapies contre les maladies rares, son usine de fabrication de thérapie génique et cellulaire entièrement fonctionnelle, située au centre de Cleveland, dans l'Ohio. Le centre est une installation de 2 415 m2 abritant une capacité cGMP à grande échelle et des laboratoires de pointe pour soutenir le développement de CMC pour les processus et les analyses, tous validés et régis par des systèmes de qualité complets et supervisés par du personnel expérimenté. L’installation est également capable de produire les thérapies géniques AAV de la société.
À propos de l'EB-101
L'EB-101 est une thérapie cellulaire autologue à correction génique en développement clinique avancé pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), un trouble rare du tissu conjonctif sans thérapie approuvée. Le traitement par l'EB-101 implique l’utilisation du transfert de gènes pour introduire les gènes COL7A1 dans les cellules cutanées d'un patient (kératinocytes) et les transplanter de nouveau sur le patient pour permettre une expression normale du collagène de type VII et faciliter ainsi la cicatrisation des plaies. Les données d'un essai clinique de phase I/IIa mené par l'Université de Stanford pour évaluer l'EB-101 ont montré que la thérapie cellulaire à correction génique générait une cicatrisation durable de plus de 2 ans à plus de 5 ans des plaies chez les patients souffrant d'EBDR, y compris pour les plaies les plus grandes et les plus difficiles qui touchent la majorité de la population atteinte d'EBDR. Aux États-Unis, Abeona s’est vu attribuer la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative), « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour l'EB-101, ainsi que la désignation « Orphan Drug » (médicament orphelin) aux États-Unis et au sein de l’UE.
À propos de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
L’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) est un trouble rare du tissu conjonctif caractérisé par des plaies cutanées sévères qui causent de la douleur et peuvent entraîner des complications systémiques affectant la durée et la qualité de vie. Les personnes atteintes d'EBDR présentent une mutation du gène COL7A1, ce qui les rend incapables de produire du collagène actif de type VII qui est nécessaire pour l'ancrage des couches cutanées et épidermiques de la peau. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’EBDR.
À propos d’Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également l'ABO-202 et l'ABO-201 pour les maladie CLN1 et CLN3, respectivement. Ses actifs précliniques comprennent l'ABO-401, qui utilise un nouveau vecteur de la plate-forme de AIM™ de capsides AAV d'Abeona pour traiter toutes les mutations de la fibrose kystique. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, y compris la désignation Thérapie avancée de médecine régénérative pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).www.abeonatherapeutics.com
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la Securities Act (loi sur les valeurs mobilières) de 1933 modifiée et de la Section 21E de la Securities Exchange Act (loi sur les bourses de valeurs) de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société, y compris le calendrier et le succès de ces derniers ; les produits et produits candidats de la société ; l'EB-101 peut fournir une guérison durable des grandes plaies chroniques qui affectent de nombreux patients atteints d'EBDR ; les futures interactions réglementaires avec les autorités réglementaires ; et les buts et objectifs de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données, les litiges et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps à autre dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). La société n’assume aucune obligation de réviser ces énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf exigence des lois fédérales sur les valeurs mobilières.
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