Sanofi : La FDA accorde l'appellation de découverte capitale à l'olipudase alfa de Genzyme

La FDA accorde l'appellation de découverte capitale à l'olipudase alfa de Genzyme

- Une enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement des manifestations non neurologiques qui caractérisent la maladie de Niemann-Pick de type B -

Paris - Le 4 juin 2015 - Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé l'appellation de découverte capitale à l'olipudase alfa. Cette enzymothérapie substitutive expérimentale est développée dans le traitement des patients présentant des manifestations non neurologiques d'un déficit en sphingomyélinase acide lysosomale (ASMD), aussi connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type B, par opposition au type A, caractérisé par des implications neurologiques. La maladie de Niemann-Pick est une maladie grave et mortelle due à un déficit de l'activité de l'enzyme sphingomyélinase acide. Ce défaut est responsable de la surcharge des cellules en sphingomyéline. Il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B.

L'appellation de découverte capitale est destinée à accélérer le développement et les étapes réglementaires pour de nouveaux médicaments expérimentaux destinés au traitement de certaines maladies considérées comme graves ou potentiellement mortelles. Pour obtenir cette appellation, il importe de fournir des données cliniques préliminaires attestant de l'amélioration notable d'un critère d'évaluation clinique significatif par rapport aux autres traitements existants. L'appellation de découverte capitale est différente des autres mécanismes dont dispose la FDA pour accélérer le développement et l'évaluation des médicaments et permettra une collaboration étroite entre Genzyme et la FDA dans le cadre du programme de développement de l'olipudase alfa.

L'olipudase alfa est développée par Genzyme pour le traitement potentiel du déficit fondamental à l'origine de la maladie. La substitution de l'enzyme natif défectueux ou déficient par l'olipudase alfa permet d'éliminer la sphingomyéline dont l'accumulation est responsable des manifestations cliniques de la maladie de Niemann-Pick de type B.

L'appellation de découverte capitale repose sur les données d'une étude de phase 1b de l'olipudase alfa, aujourd'hui terminée. Les résultats obtenus chez cinq patients adultes atteints d'une maladie de Niemann-Pick de type B non neuropathique ont été présentés au Congrès mondial du Réseau des maladies lysosomales en février 2015. Les données présentées sur la tolérance de doses répétées, le profil pharmacodynamique et l'efficacité exploratoire de l'olipudase alfa justifient la poursuite de son développement, à titre expérimental, dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type B.

Genzyme a commencé à recruter des patients pour une étude de phase 1/2 pédiatrique et prépare l'inclusion d'adultes dans une étude de phase 2/3 prévue au deuxième semestre de 2015. Pour plus d'information, prière de consulter le site : http://clinicaltrials.gov.

« Les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B présentent un important besoin médical non satisfait et nous espérons que le développement de l'olipudase alfa aboutira à un traitement qui leur sera efficace », a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Responsable de l'Unité Maladies Rares Globale de Genzyme.  « Nous apprécions l'aide que la FDA apporte à ce programme important, nous donnant l'opportunité d'utiliser une voie de développement de médicament accélérée pour l'olipudase alfa et donnant espoir aux patients atteints d'une maladie chronique, évolutive et invalidante. »

A propos de la maladie de Niemann-Pick
Traditionnellement dénommé maladie de Niemann-Pick de type A et de type B (NPD A et NPD B), le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) regroupe des maladies lysosomales dues à des mutations génétiques qui affectent le métabolisme. L'ASMD est causé par le déficit d'un enzyme spécifique, l'acide sphingomyélinase (ASM). Cet enzyme se trouve normalement dans des compartiments spéciaux, les lysosomes, à l'intérieur des cellules et doit métaboliser un lipide appelé sphingomyéline. Si l'ASM est absent ou fonctionne mal, la sphingomyéline ne peut pas être métabolisée correctement et s'accumule à l'intérieur de la cellule, pouvant causer sa mort et entraîner un dysfonctionnement des organes et systèmes atteints. Niemann-Pick A et Niemann-Pick B sont causées toutes deux par le même déficit enzymatique et il est de plus en plus apparent que les deux formes représentent les deux extrémités d'un continuum.

A propos de Genzyme, une entreprise du Groupe Sanofi
Genzyme a ouvert la voie dans le développement et la distribution de thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies graves et invalidantes depuis plus de 30 ans. Pour atteindre ses objectifs, l'entreprise mène des recherches de dimension mondiale et s'appuie sur l'engagement et la compassion de ses collaborateurs. Ses produits et services se concentrent sur les maladies rares et la sclérose en plaques afin d'avoir un impact positif sur la vie des patients et de leurs familles. Cet objectif oriente et inspire chacune des actions de l'entreprise. Le portefeuille de produits innovants de Genzyme est commercialisé dans le monde entier et représente des avancées majeures et salvatrices en médecine. Genzyme fait partie du Groupe Sanofi et bénéficie à ce titre de la taille et des ressources de l'une des plus grandes entreprises pharmaceutiques du monde, avec laquelle elle partage le même engagement au service des patients et la volonté d'améliorer leur qualité de vie. Pour plus d'informations sur  Genzyme : www.genzyme.com.
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A propos de Sanofi
Sanofi, un leader mondial de la santé, recherche, développe et commercialise des solutions thérapeutiques centrées sur les besoins des patients. Sanofi possède des atouts fondamentaux dans le domaine de la santé avec sept plateformes de croissance : la prise en charge du diabète, les vaccins humains, les produits innovants, la santé grand public, les marchés émergents, la santé animale et le nouveau Genzyme. Sanofi est coté à Paris (EURONEXT: SAN) et à New York (NYSE: SNY).

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