Novo Nordisk køber eksklusive globale rettigheder til EpiDestinys udviklingsprogram indenfor seglcelleanæmi

Bagsværd, den 5. april 2018 ­- Novo Nordisk og EpiDestiny meddeler i dag, at Novo Nordisk har købt de eksklusive globale rettigheder til EpiDestinys udviklingsprogram EPI01 indenfor seglcelleanæmi (SCD).

Novo Nordisk betaler mere end 400 mio. amerikanske dollars i samlede betalinger bestående af milepælsbetalinger relateret til udvikling og salg samt betaling ved underskrift af aftalen; EpiDestiny vil derudover modtage royalties af det fremtidige salg. EpiDestiny og Novo Nordisk vil samarbejde om at udvikle EPI01 til de to indikationer SCD og beta-talassæmi. EpiDestiny beholder alle rettigheder til at fortsætte udviklingen af EPI01 til onkologiske anvendelser.

Forøgelse af niveauet af føtalt hæmoglobin (HbF) har vigtige kliniske fordele for patienter med SCD og beta-talassæmi^[1]. Forøgede mængder af HbF resulterer i forøget levetid af de røde blodlegemer, færre smertetilfælde og en højere forventet levealder¹. EPI01 er en ny oral behandling, der sigter mod at modificere sygdomsbilledet ved at øge dannelsen af HbF og derved mindske SCD-symptomerne.

EpiDestiny har for nylig færdiggjort et klinisk fase 1-studie med EPI01 i SCD-patienter. Studiet viste forøget ekspression af HbF samt sikkerhed efter otte ugers dosering i en mindre SCD-patientpopulation^[2]. De kliniske observationer viste, at EPI01 har potentiale til at fungere som en sikker og særdeles betydningsfuld sygdomsmodificerende behandling af SCD.

"Dette er en fantastisk mulighed for Novo Nordisk for at etablere sig på et nyt terapeutisk område, der er tæt på vores eksisterende biofarmaceutiske forretning, og for at anvende vores kernekompetencer indenfor forskning, udvikling og markedsføring til at gøre en væsentlig forskel for patienter med en alvorlig kronisk sygdom. Vi ser frem til at arbejde tæt sammen med EpiDestiny, som har et stort netværk blandt eksperter og patientforeninger indenfor SCD. Vi har stor tiltro til, at Novo Nordisk og EpiDestiny sammen kan gøre en væsentlig forskel for SCD-patienter og deres familier verden over," siger Mads Krogsgaard Thomsen, koncerndirektør for forskning og udvikling i Novo Nordisk.

"Aftalen med Novo Nordisk et vigtigt skridt i den fortsatte udvikling af EPI01 til behandling af seglcelleanæmi, som er en livstruende, men desværre overset sygdom. Jeg føler mig overbevist om, at samarbejdet med Novo Nordisk, som har en lang historie bag sig med at udvikle og markedsføre nye produkter til behandling af kroniske sygdomme over hele verden, vil være til gavn for de dedikerede patienter, læger og sygeplejersker, der deltager i vores kliniske studier," siger Santhosh Vadivelu, ph.d. og administrerende direktør for EpiDestiny. "Med midlerne fra Novo Nordisk vil EpiDestiny få mulighed for at investere i og undersøge det fulde potentiale af EPI01 indenfor onkologi samt videreudvikle andre lægemiddelkandidater indenfor onkologi og andre indikationer."

Om seglcelleanæmi og beta-talassæmi

Seglcelleanæmi (SCD)^[3] er en af de mest almindelige arvelige sygdomme, som næsten udelukkende forekommer i befolkningsgrupper med afrikanske og asiatiske rødder^[4]. Det skønnes, at der er omkring 30 mio. patienter globalt. SCD skyldes mutationer i genet for betakæden i det ilttransporterende hæmoglobinmolekyle. Mutationerne resulterer i dannelsen af store fibriller i de røde blodlegemer, hvilket bevirker, at de røde blodlegemer bliver stive og deforme (antager seglform). Disse deforme blodlegemer klistrer sammen og kan blokere de små blodkar, hvorved der opstår kronisk blodmangel (anæmi) og vævsskader, fordi ilten ikke når ud til de forskellige væv og organer. Skade på organer som milten svækker patientens immunitet og medfører høj risiko for infektioner som lungebetændelse. De store blodkar i hjernen kan blive påvirket af de stive røde blodlegemer og blodmangel. Blandt børn med SCD vil ca. 10-15% få akut slagtilfælde (apopleksi). Endnu flere vil få et eller flere uopdagede apoplektiske tilfælde. Kronisk blodmangel påvirker desuden hjerte og lunger og bidrager til at forkorte livslængden med mellem 25 og 30 år, idet der findes meget begrænsede medicinske behandlinger, der kan reducere årsagen til sygdommen.

Beta-talassæmi^[5] er en beslægtet gruppe af sygdomme i de røde blodlegemer, som evolutionsmæssigt også antages at hænge sammen med malaria og også forårsages af mutationer i genet for betaglobinkæden. I stedet for at danne et muteret hæmoglobinmolekyle dannes der ikke tilstrækkeligt af hæmoglobinkæden, hvilket fører til forskellige grader af blodmangel og nedsat iltforsyning. I de mest alvorlige tilfælde af beta-talassæmi, thalassaemia major, har patienterne behov for regelmæssige blodtransfusioner. Selvom disse på kort sigt er livsnødvendige, ophobes der på længere sigt for meget jern i kroppen; dette påvirker hjertet, og patienterne risikerer for tidlig død.

Om EPI01

EPI01 er en oral formulering af to lægemidler, decitabin og tetrahydrouridin, som potentielt kan virke ved at øge mængden af føtalt hæmoglobin. Det føtale hæmoglobin vil kunne erstatte det defekte hæmoglobin hos SCD-patienter, så iltforsyningen til vævet forbedres, samtidig med at de røde blodlegemer i blodet ikke deformeres. EpiDestiny har af de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) fået tildelt Rare Pediatric Disease, Fast Track og Orphan Drug-status for EPI01.

Om EpiDestiny

EpiDestiny er et privatejet biofarmaceutisk selskab med produkter i klinisk udvikling. Virksomhedens mål er at tage hul på en ny æra af behandling med oralt tilgængelige terapier, der fokuserer på genetisk kontrol i arvelige og erhvervede sygdomme såsom seglcellesygdom, beta-talassæmi og cancer. Virksomhedens mission er at sikre adgangen til sygdomsforbedrende terapier, der kan gøre en forskel for patienter verden over. Læs mere på epidestiny.com, Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube.

Yderligere information

Referencer