MONTRÉAL, 20 avr. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clementia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CMTA), une société au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies, a annoncé aujourd’hui le début de l’essai MO-Ped, son étude de phase 2 évaluant l’innocuité et l’efficacité du palovarotene pour le traitement des patients pédiatriques atteints d’ostéochondromes multiples (OM), aussi appelé exostoses multiples héréditaires (EMH). Le palovarotene, un agoniste du RARγ, est le produit candidat principal de Clementia et il est aussi développé dans le cadre d’un essai pivot pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et d’autres maladies.

Dans une déclaration commune, Dror Paley, M.D., FRCSC, et David Feldman, M.D., du Paley Orthopedic and Spine Institute au Centre hospitalier St. Mary’s, principaux co-investigateurs de l’essai MO-Ped, ont  affirmé que « Les OM sont une affection rare, invalidante, pour laquelle on ne dispose pas de traitements approuvés, à part une intervention chirurgicale. Les OM causent la formation de tumeurs bénignes appelées ostéochondromes sur les os dans l’ensemble de l’organisme, provoquant des douleurs, des déformations, des inégalités de longueur des membres, une invalidité et éventuellement, de l’arthrite et des tumeurs malignes. La majorité de ceux qui en sont affectés subissent de multiples interventions chirurgicales, tout au long de leur enfance et même dans leur vie adulte. Le palovarotene a le potentiel d’inhiber la croissance de nouvelles tumeurs chez les patients. Cela pourrait changer de manière significative le pronostic et la qualité de vie pour les individus atteints d’OM. Nous sommes enthousiastes à la perspective de participer à cet essai clinique et d’aider à faire avancer ce traitement potentiel pour les individus atteints de cette pathologie invalidante. »

« Le lancement de l’essai MO-Ped marque le début de la deuxième étude mondiale de stade avancé maintenant en cours pour le palovarotene. À notre connaissance, cet essai est le tout premier essai clinique sur un agent expérimental pour le traitement des OM, une affection invalidante qui altère la qualité de vie », a déclaré Clarissa Desjardins, Ph.D., PDG de Clementia. « Le mode d’action du palovarotene, qui est d’inhiber la voie de signalisation des protéines osseuses morphogénétiques, associé à des données précliniques prometteuses et à un profil de tolérance favorable dans les études cliniques, nous donne l’espoir que ce produit pourrait être le premier traitement sûr et efficace des OM. Nous sommes reconnaissants envers les patients et leurs familles, les soignants, les médecins et les groupes de soutien de partout dans le monde qui collaborent avec nous pour rendre possible des études importantes telles que MO-Ped. »

À propos de l’essai de phase 2 MO-Ped
L’essai MO-Ped recrutera 240 patients âgés de 2 à 14 ans dans environ 29 centres situés dans 12 pays du monde. Les patients recrutés seront répartis aléatoirement dans l’un de trois groupes pour recevoir soit une dose quotidienne ajustée en fonction du poids équivalente à 2,5 mg ou à 5,0 mg de palovarotene, soit un placebo.

Le paramètre d’évaluation principal de l’efficacité de l’essai MO-Ped est le taux de nouveaux ostéochondromes (OC) dans les deux groupes de traitement, évalué par une IRM du corps entier, par rapport au groupe témoin recevant un placebo. Les paramètres d’évaluation secondaires comprennent le changement du volume total des OC, le taux de nouvelles difformités ou de l’aggravation de celles déjà existantes et le taux d’interventions chirurgicales associées aux OM. Les paramètres d’évaluation exploratoires comprennent le taux de nouvelles limitations fonctionnelles ou de l’aggravation de celles déjà existantes, la qualité de vie et la douleur. Les évaluations de l’innocuité comprennent les événements indésirables, les évaluations de la croissance, la densité minérale osseuse, les analyses cliniques en laboratoire et les signes vitaux.

Les patients inscrits seront traités pendant 24 mois, une analyse intérimaire étant planifiée lorsqu’ils auront tous passés leurs examens IRM à 12 mois. Clementia anticipe que la lecture des données intérimaires de 12 mois aura lieu dans la première moitié de l’année 2020 et que les principaux résultats de l’étude à 24 mois seront disponibles dans la première moitié de l’année 2021. Pour obtenir tous les renseignements sur l’étude, veuillez consulter le site Web www.clinicaltrials.gov, NCT03442985.

À propos des ostéochondromes multiples (OM)
Les OM, aussi appelés exostoses multiples héréditaires ou EMH, sont une maladie chronique ultra-rare, gravement invalidante et progressive dans laquelle de multiples tumeurs osseuses bénignes, aussi appelées ostéochondromes (OC) ou exostoses ostéocartilagineuses, se développent sur les os. Les OM sont typiquement diagnostiqués au cours de la petite enfance lorsque les OC deviennent visibles à un âge médian de quatre ans au diagnostic. Comme ces tumeurs se développent autour des articulations, les enfants développent une difformité des membres et leur amplitude de mouvement diminue au cours de leur croissance. Aujourd’hui, les seuls traitements disponibles pour les OM sont les interventions chirurgicales et les soins palliatifs, et beaucoup de patients subissent des interventions chirurgicales, certains jusqu’à 30 interventions, avant d’atteindre l’âge adulte. On estime que les OM affectent 20 individus par million de personnes, soit environ 150 000 individus dans le monde. Les OM sont l’une des maladies héréditaires des os les plus courantes, plusieurs membres d’une même famille étant affectés sur plusieurs générations.

Le palovarotene
Le palovarotene est un agoniste du RARγ qui est développé pour le traitement des patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, dont la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (OM), ainsi que d’autres maladies. Des données préliminaires de la phase 2 sur des patients atteints de FOP reflètent la réduction du volume de l’ossification hétérotopique (OH) observée chez des modèles de souris atteintes de FOP et viennent appuyer le lancement de l’essai confirmatoire de phase 3 MOVE. Des données précliniques ont également montré que le palovarotene inhibe la formation d’ostéochondromes (OC) chez des modèles de souris atteintes d’OM, ce qui appuie le lancement de l’essai MO-Ped en vue de l’indication pour les OM. Le palovarotene a reçu les désignations de « médicament orphelin » pour la FOP et les OM de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ainsi que celle de « médicament orphelin » pour le traitement de la FOP dans l’Union européenne (UE). De plus, le palovarotene a reçu les désignations de « traitement accéléré » et de « percée thérapeutique » pour la FOP de la FDA.

Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia est une société au stade clinique proposant des traitements novateurs pour les personnes atteintes de troubles osseux ultra-rares et d’autres maladies aux forts besoins médicaux. Le candidat principal de la société, le palovarotene, est un agoniste du RARγ novateur faisant actuellement l’objet de l’essai de phase 3 MOVE pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), de l’essai de phase 2 MO-Ped pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM, aussi appelé exostoses héréditaires multiples) et d’autres maladies. Pour obtenir plus d’informations, veuillez visiter le site Web www.clementiapharma.com.

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