Ottawa e Boston e CARLSBAD, California, Oct. 06, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), affiliata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ha annunciato oggi che TEGSEDI™ (inotersen iniezione) è ora approvato in Canada per il trattamento della polineuropatia di fase 1 o fase 2 in pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR).1.
A seguito di un’esaminazione prioritaria da parte di Health Canada, TEGSEDI, un terapeutico RNA-mirato, è il primo trattamento approvato per i canadesi che vivono con amiloidosi hATTR, una malattia causata dalla formazione anomala della transtiretina (proteina TTR), con conseguenti depositi di amiloide TTR in vari tessuti e organi in tutto il corpo. Il progressivo accumulo di questi depositi conduce a disfunzioni sensoriali, motorie e autonomiche, che interessano molteplici aspetti della vita di un paziente.
“Apprezziamo la valutazione approfondita e rapida di TEGSEDI da parte di Health Canada in esaminazione prioritaria, e non vediamo l'ora di lavorare con tutte le parti interessate al fine di garantire che i pazienti possano ricevere un accesso celere e adeguato a questo nuovo importante trattamento per i canadesi che vivono con amiloidosi hATTR”, ha affermato Jared Rhines , direttore generale di Akcea Therapeutics Canada. “Sulla scia dell'autorizzazione all'immissione in commercio di TEGSEDI in Europa, questa notizia rappresenta anche una tappa entusiasmante per Akcea costituendo la prima approvazione di un nostro farmaco in Canada. Riteniamo che questo risultato sottolinei l'impegno di Akcea nei confronti della comunità globale delle malattie rare e la nostra missione per fornire terapie innovative ai pazienti di qualsiasi luogo. Siamo entusiasti di lanciare questa terapia innovativa insieme ad Akcea Connect™, il nostro programma di supporto completo per i pazienti e i loro prestatori di servizi sanitari da costa a costa.”
TEGSEDI è una iniezione sottocutanea da somministrarsi una volta la settimana a casa che mira a ridurre alla fonte la produzione di proteine TTR nella amiloidosi hATTR.
“Oggi è una giornata entusiasmante per i canadesi che vivono con amiloidosi hATTR e le loro famiglie dato che inotersen è la prima terapia modificante la malattia approvata per affrontare il notevole onere che molti devono sopportare vivendo con sintomi debilitanti e progressivi. Un fardello emotivo tremendo spesso accompagna una malattia ereditaria, e crediamo che questa approvazione, e l'innovazione alla base di questo trattamento, significhino che oggi è stato fatto un passo importante per la loro speranza di realizzazione di un futuro più luminoso. Non vediamo l'ora di lavorare con le parti interessate di Akcea per rendere questo farmaco disponibile ai pazienti il più presto possibile“, afferma Durhane Wong-Rieger, Presidente e CEO dell'organizzazione canadese per le malattie rare (Canadian Organization for Rare Disorders)(CORD).
"L'amiloidosi hATTR è una malattia debilitante che porta con sé significativa morbilità e mortalità, e abbiamo opzioni estremamente limitate da offrire ai pazienti affetti da questa malattia e alle loro famiglie. L'approvazione di inotersen cambia questo stato di cose ed è un progresso benvenuto. Nel NEURO TTR, lo studio sulla base del quale è stata chiesta l'approvazione di Health Canada, i cambiamenti rispetto al basale hanno mostrato un beneficio statisticamente significativo in favore del trattamento inotersen, compresi i sintomi di polineuropatia e qualità della vita“, afferma il Dr. Vera Bril, Professore di Medicina presso l'Università di Toronto, Direttore del reparto di Neurologia presso la University Health Network e il Mount Sinai Hospital e il Krembil Family Chair in Neurologia.
INFORMAZIONI SU TEGSEDI™ (INOTERSEN INIEZIONE)1
TEGSEDI™ (inotersen iniezione) è un inibitore dell'oligonucleotide antisenso (ASO) della produzione di transtiretina umana (TTR). TEGSEDI, scoperto e sviluppato da Ionis Pharmaceuticals, è approvato anche in Europa per il trattamento della polineuropatia fase 1 o fase 2 in pazienti adulti con amiloidosi transtiretina ereditaria (hATTR) ed è attualmente in fase di esaminazione normativa negli Stati Uniti
L'approvazione si basa sui dati dello studio NEURO-TTR che era uno studio internazionale fase 3 randomizzata (2:1), in doppio cieco, controllato con placebo, in 172 pazienti con amiloidosi hATTR con sintomi di polineuropatia. Lo studio di 15 mesi ha misurato gli effetti di TEGSEDI sulla funzione neurologica e sulla qualità della vita misurando la variazione del punteggio totale rispetto al basale nello score +7 (mNIS + 7) nella menomazione della Neuropatia modificata e nel sondaggio sulla qualità della vita nella Neuropatia diabetica (Norfolk QOL-DN). TEGSEDI ha fornito beneficio significativo su entrambi questi endpoint co-primari nello studio NEURO-TTR, incluso il miglioramento nella malattia rispetto alle misurazioni del basale in entrambi gli endpoint co-primari per una parte sostanziale dei pazienti, come pubblicato sul New England Journal of Medicine2.
Avvertenze speciali e precauzioni
TEGSEDI è associato alla riduzione della conta piastrinica, che può provocare trombocitopenia. La conta piastrinica deve essere monitorata almeno ogni due settimane durante il trattamento con TEGSEDI e per 8 settimane dopo la sospensione del trattamento.
In pazienti trattati con TEGSEDI è stata osservata Glomerulonefrite. Durante il trattamento con TEGSEDI è importante l'attento monitoraggio degli UPCR ed EGFR.
Le reazioni avverse più comuni occorse in almeno il 20% dei pazienti trattati con TEGSEDI e che si sono verificate più di frequente rispetto al placebo sono state eritema nel sito di iniezione, nausea, stanchezza, diarrea, mal di testa e dolore al sito di iniezione.
Per ulteriori importanti informazioni sulla sicurezza di TEGSEDI, compreso il metodo di somministrazione, le interazioni farmacologiche e le reazioni avverse al farmaco, consultare la monografia del prodotto approvato da Health Canada in www.akceatx.ca.
INFORMAZIONI SULLA AMILOIDOSI DELLA TRANSTIRETINA EREDITARIA (hATTR)
L'amiloidosi hATTR è una malattia ereditaria progressiva, sistemica e fatale causata dalla formazione anormale della proteina TTR e aggregazione di depositi di amiloide TTR in vari tessuti e organi in tutto il corpo, compresi i nervi periferici, cuore, tratto intestinale, occhi, reni, sistema nervoso centrale, tiroide e midollo osseo. Il progressivo accumulo di depositi di amiloide TTR in questi tessuti e organi porta alla disfunzione sensoriale, motoria e autonomica avente spesso effetti debilitanti su diversi aspetti della vita di un paziente. I pazienti con amiloidosi hATTR presentano spesso un fenotipo misto ed esperimentano sovrapposizione di sintomi di polineuropatia e cardiomiopatia.
In ultima analisi, l'amiloidosi hATTR porta alla morte in un periodo da tre a quindici anni dall'insorgenza dei sintomi. Le opzioni terapeutiche per il trattamento di pazienti con amiloidosi hATTR sono limitate e, fino a questa approvazione, non vi sono stati farmaci in grado di modificare la malattia approvati in Canada. In tutto il mondo si contano circa 50.000 pazienti con amiloidosi hATTR.
Informazioni su Akcea Therapeutics Canada
Akcea Therapeutics Canada con sede a Ottawa, Ontario, è la filiale canadese di Akcea Therapeutics. Akcea è una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e commercializzazione di farmaci per il trattamento di pazienti affetti da malattie gravi e rare. Akcea Therapeutics Canada è membro della Innovative Medicines Canada, l'associazione industriale che rappresenta le aziende farmaceutiche basate sulla ricerca del Canada.
Informazioni su AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., una affiliata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., è una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di farmaci per il trattamento dei pazienti affetti da malattie gravi e rare. Akcea porta avanti una fase di sperimentazione farmacologica matura che include sei nuovi farmaci tutti con il potenziale per trattare malattie multiple. Tutti e sei i farmaci sono stati scoperti da e sono in fase di co-sviluppo con Ionis, leader nelle terapie antisenso, e si basano sulla tecnologia antisenso di proprietà di Ionis. TEGSEDI™ (inotersen) è stato approvato in Canada e nell'Unione europea per il trattamento di polineuropatia di fase 1 o fase 2 in pazienti adulti con amiloidosi transtiretina ereditaria (hATTR) ed è attualmente in fase di revisione normativa negli Stati Uniti WAYLIVRA™ (volanesorsen) è in fase di revisione normativa per il trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare o FCS, ed è attualmente nello sviluppo clinico di fase 3 per il trattamento di persone con lipodistrofia parziale familiare, o FPL. Akcea è una società globale con sede a Boston, Massachusetts, con sede operativa canadese a Ottawa, Ontario. Ulteriori informazioni su Akcea sono disponibili presso www.akceatx.com.
Informazioni su Ionis Pharmaceuticals
In qualità di leader nella scoperta e sviluppo di farmaci RNA-mirati, Ionis ha creato una piattaforma tecnologica antisenso efficiente, proprietaria, ampiamente applicabile, con il potenziale per il trattamento di malattie in cui altri approcci terapeutici non si sono dimostrati efficaci. La nostra piattaforma di scoperta di nuovi farmaci è servita come trampolino di lancio per la promessa perseguibile e la speranza realizzata per i pazienti con necessità insoddisfatte - come i bambini e gli adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). Abbiamo creato SPINRAZA® (nusinersen) * e siamo orgogliosi di aver portato una nuova speranza alla comunità SMA sviluppando il primo e unico trattamento approvato per questa malattia.
La nostra visione è rivolta a tutti i pazienti che non hanno ancora raggiunto una fase di sperimentazione farmacologica di oltre 40 farmaci con il potenziale per il trattamento di pazienti con malattie cardiovascolari, malattie rare, malattie neurologiche, malattie infettive e cancro. Abbiamo creato TEGSEDI™ (inotersen) la prima terapia al mondo RNA-mirata approvata per il trattamento della polineuropatia in fase 1 o fase 2 in pazienti adulti con amiloidosi (ATTR) della transtiretina (TTR) ereditaria che la nostra affiliata Akcea Therapeutics sta commercializzando. Insieme con Akcea, stiamo anche fornendo nuovi farmaci ai pazienti con disturbi lipidici cardiometabolici.
Per ulteriori informazioni su Ionis è possibile seguirla su Twitter o visitare @ionispharma http://ir.ionispharma.com/.
* Spinraza è commercializzato da Biogen.
DICHIARAZIONE PREVISIONALE DI AKCEA E IONIS
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali in merito all'attività di Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. e il potenziale terapeutico e commerciale di TEGSEDI™ Qualsiasi dichiarazione che descrive gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o altre proiezioni, le intenzioni o convinzioni di Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis, compreso il potenziale commerciale di TEGSEDI o altri farmaci di Akcea o di Ionis in fase di sviluppo è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, in particolare a quelli inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che siano sicuri ed efficaci per l'uso nella terapia umana, e nel tentativo di costruire un'attività commerciale che ruoti intorno a tali farmaci. Le dichiarazioni previsionali di Akcea e Ionis coinvolgono anche ipotesi che, se non si materializzassero o non si rivelassero corrette, potrebbero far sì che i risultati differiscano seriamente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Sebbene le dichiarazioni previsionali di Akcea e Ionis riflettano il giudizio in buona fede del suo management, queste dichiarazioni sono basate solo su fatti e fattori attualmente noti ad Akcea e Ionis. Di conseguenza, si avvisa di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi relativi ai programmi di Akcea e Ionis sono descritti in ulteriore dettaglio nelle relazioni trimestrali di Akcea e Ionis sul Modulo 10-Q e nelle relazioni annuali su modulo 10-K, che sono depositati presso la SEC. Copie di questi e altri documenti sono disponibili presso ciascuna società.
In questo comunicato stampa, a meno che il contesto non richieda diversamente, “Akcea”, “Società",“Ionis”,”“noi”, “nostro”, e “ci” si riferiscono a Ionis Pharmaceuticals e/o Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ è un marchio di Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics™, TEGSEDI™ e WAYLIVRA™ sono marchi registrati di Akcea Therapeutics, Inc.
Investitore Akcea e Contatto con i Media:
Kathleen Gallagher
Vice Presidente delle Comunicazioni e Relazioni con l'Investitore
617-207-8509
kgallagher@akceatx.com
Contatto con gli investitori di Ionis:
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice Presidente, Relazioni con l'Investitore
760-603-2741
wwalke@ionisph.com
Contatto con i Media di Ionis:
Roslyn Patterson
Vice Presidente, Comunicazioni Aziendali
760-603-2681
rpatterson@ionisph.com
Riferimenti
1TEGSEDI™ Product Monograph
2Benson et al., N Engl J Med 2018;379:22-31
Un'infografica che accompagna questa pubblicazione è disponibile a http://resource.globenewswire.com/Resource/Download/dcb498ad-f1ce-4650-bc4e-0f64e8aed1a5