NEW YORK et CLEVELAND, 01 févr. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies graves, a annoncé aujourd'hui que les données des essais cliniques en cours sur les maladies de surcharge lysosomales et les nouveaux programmes de thérapie génique vectorielle chimérique AAV basés sur la plateforme AIM™ seront présentés au WORLDSymposium™, qui se tiendra du 4 au 8 février 2019 à Orlando (Floride).
« Les données présentées au WORLDSymposium™ mettront en évidence les résultats d’études sur la biodistribution et le tropisme tissulaire de la plateforme vectorielle AIM™ AAV de nouvelle génération pour les maladies de Pompe et Fabry, ainsi que les données de nos programmes concernant les maladies du syndrome de Sanfilippo de type A et CLN3 », a déclaré João Siffert, M.D., Président-directeur général intérimaire d’Abeona. « Ces nouvelles données de soutien soulignent le potentiel de nos nouvelles thérapies géniques pour les personnes vivant avec des maladies de surcharge lysosomale ».
« Notre programme AIM™ continue de démontrer comment de nouvelles capsides AAV peuvent cibler des tissus spécifiques du corps avec une grande efficacité », a indiqué Timothy J. Miller, Ph.D., Président et Directeur scientifique.
Présentation de la plateforme :
Intrathecal and intravenous combination gene therapy in the mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis extends lifespan and improves behavioral outcomes in moderately affected mice
Présentateur : Steven J. Gray, École médicale du Sud-Ouest de l'Université du Texas, Dallas (Texas)
Date : le mercredi 6 février à 07 h 45 HNE
Phase 1/2 Clinical Trial of Systemic Gene Transfer of scAAV9.U1a.hSGSH for MPS IIIA Demonstrates 2 years of Safety, Tolerability, and Biopotency
Présentateur : Kevin M. Flanigan, Center for Gene Therapy, Nationwide Children’s Hospital,
Columbus (Ohio)
Date : le mercredi 6 février à 09 h 15 HNE
Présentations par posters :
A Novel AAV Capsid with Improved CNS Tropism for Treating Pompe Disease by Intravenous Administration
Poster n° 188
Date : le mardi 5 février à 16 h 30 HNE
AAV Gene Therapy for the Treatment of Fabry Disease: A Novel Capsid with Improved Tropism to Heart, Kidney and CNS and Improved GLA Expression
Poster n° 187
Date : le mardi 5 février à 16 h 30 HNE
An Improved, Novel, Systemically Administered AAV Gene Therapy For Treatment of CLN3 Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis
Poster n° 186
Date : le mardi 5 février à 16 h 30 HNE
Phase 1/2 Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH for Mucopolysaccharidosis (MPS) IIIA Vector Shedding Results Over 6 Months Post-Gene Transfer
Poster n° 330
Date : le mercredi 6 février à 16 h 30 HNE
À propos d’Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101, sa cytothérapie à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive et ABO-102, une nouvelle thérapie génique basée sur AAV9 pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur AAV9 de la société comprend également ABO-101 pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), et ABO-201 et ABO-202 pour la maladie CLN3 et la maladie CLN1, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu’amendée, et la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu’amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations incluent des déclarations concernant notre pipeline et notre portefeuille de produits, l'effet clinique de ABO-102, la capacité de la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ en développement à cibler des tissus spécifiques et à traiter certaines mutations géniques et certaines pathologies humaines, notamment les maladies de Pompe et de Fabry, le potentiel de nouvelles thérapies expérimentales pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (CLN3) pour améliorer les résultats, les opportunités de marché pour les produits et les produits candidats de la société, la capacité à générer de la valeur pour les actionnaires, la réponse aux attentes des patients et la réalisation des buts et objectifs de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires.
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à soumettre des protocoles et des modifications de protocole aux organismes de réglementation, notre capacité à initier et inscrire des patients dans des essais cliniques, l'adéquation des capacités de fabrication, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences ou établir des droits de propriété intellectuelle pour toute technologie nécessaire pour continuer à développer et commercialiser nos produits, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail dans les rapports annuels de la Société sur formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La société n’assume aucune obligation de réviser les déclarations prospectives ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l’imposaient.
Contact investisseurs :
Christine Silverstein
Directrice financière
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Contact presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communications d’entreprise
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com