En voie de lancer l'essai clinique VITAL™ de Phase 3 pour le traitement de la RDEB au milieu de 2019 ; EB-101 sera fabriqué en interne
Fabrication à l'échelle pour supporter les programmes basés sur AAV ; préparation prévue pour les BPF au deuxième semestre 2019
Conférence téléphonique pour les investisseurs le mardi 19 mars à 10 h 00 HNE
NEW YORK et CLEVELAND, 19 mars 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies graves, a annoncé aujourd'hui les résultats financiers du quatrième trimestre mais aussi de l'exercice 2018, et a présenté les faits marquants de son activité. La Société tiendra une téléconférence le mardi 19 mars à 10 h 00 HE pour discuter des résultats du quatrième trimestre et de l’exercice complet, et pour présenter les faits marquants de son activité. Les parties intéressées sont invitées à participer à la conférence en composant le 844-369-8770 (appels nationaux sans frais) ou le 862-298-0840 (appels internationaux) ou via une diffusion sur le Web sur https://www.investornetwork.com/event/presentation/44847.
« Les travaux appliqués menés au cours des neuf derniers mois dans notre usine de fabrication conforme aux BPF nous permettent de lancer l'étude pivot VITAL™ évaluant EB-101, notre thérapie cellulaire à correction génique pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse récessive, à la mi-2019. Nous allons produire l'EB-101 sur notre site de Cleveland, ce qui constitue une étape importante pour Abeona. Nous développons également nos capacités de fabrication pour soutenir nos programmes de thérapie génique AAV et prévoyons d’être à la pointe de la production conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) au cours du second semestre de cette année », a déclaré João Siffert, M.D., Président-directeur général. « En ce qui concerne les programmes de lutte contre la maladie de surcharge lysosomiale, nous avons intensifié nos efforts pour accélérer le recrutement de patients dans les programmes MPS III et récemment mis en œuvre les protocoles permettant de recruter des patients plus jeunes et plus performants ».
« Nous pensons que ces étapes importantes ont permis à Abeona de réussir dans la voie du succès en 2019, alors que nous nous concentrons sur l'avancement de nos programmes cliniques et le développement de notre pipeline en utilisant de nouvelles capsides AAV», a ajouté le Dr Siffert.
Résultats financiers sommaires du quatrième trimestre et de l’exercice complet :
La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s'élevaient à 85,0 millions de dollars au 31 décembre 2018, au 30 septembre 2018 ils s’élevaient à 112,2 millions de dollars. La diminution des liquidités de 27,2 millions de dollars découle principalement de la trésorerie nette affectée aux activités d’exploitation de 17,0 millions de dollars et des liquidités affectées à l’acquisition de la licence REGENXBIO de 10 millions de dollars.
Les produits se sont élevés à 0,5 million de dollars pour le quatrième trimestre 2018, comparativement à 0,2 million de dollars pour le quatrième trimestre 2017. L'augmentation des produits trimestriels résulte de la reconnaissance des subventions de la Fondation annoncées au cours du quatrième trimestre 2017.
La perte nette s’élevait à 0,36 dollar par action pour le quatrième trimestre 2018, contre 0,19 dollar par action pour la même période en 2017. Pour la période de douze mois close le 31 décembre 2018, la perte nette s'est établie à 1,19 dollar par action, contre 0,66 dollar par action pour la même période en 2017.
Quatrième trimestre et faits marquants récents :
- Le 6 décembre 2018 : fourniture de mises à jour du programme principal et de données dévoilées de la plateforme vectorielle AIM™ AAV concernant la fibrose kystique (mucoviscidose) et les maladies de la rétine lors du R&D Day
- Le 8 janvier 2019 : nomination de Christine Silverstein au poste de Directrice financière et de Ed Carr au poste de Chef comptable
- Du 5 au 6 février 2019 : présentation de nouvelles données utiles pour de nouvelles thérapies géniques, y compris de nouvelles données de preuve de concept pour la plateforme vectorielle AIM™ au WORLDSymposium
- Le 11 février 2019 : nomination de João Siffert, M.D. en tant Président-directeur général
« En tant qu'organisation entièrement intégrée, Abeona est à la pointe de la thérapie cellulaire et génique grâce à ses installations de fabrication internes, à la plateforme vectorielle AIM™ AAV et à deux programmes de la clinique qui ont une licence exclusive du vecteur AAV9 », a déclaré Steven H. Rouhandeh, Président du conseil d’administration et Président exécutif. « Sous la direction de João, la Société se concentre sur la maximisation de ces capacités de bout en bout alors qu’elle se prépare pour des jalons importants à court terme et au-delà ».
À propos d’Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique qui développe des thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les programmes phares d'Abeona comprennent EB-101, sa cytothérapie à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive et ABO-102, une nouvelle thérapie génique basée sur AAV9 pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur AAV9 de la société comprend également ABO-101 pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), et ABO-201 et ABO-202 pour la maladie CLN3 et la maladie CLN1, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu’amendée, et la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu’amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations incluent notamment des déclarations relatives à notre trésorerie et à nos équivalents de trésorerie existants ; notre conviction que nous avons un riche portefeuille de produits et de produits candidats ; notre conviction en notre capacité à continuer à développer notre nouvelle technologie de plateforme de thérapie génique vectorielle AAV ; notre conviction que l'EB-101 pourrait potentiellement bénéficier aux patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« RDEB ») ; notre capacité à initier un essai clinique de Phase III pour les patients atteints de RDEB et à compléter le recrutement des patients dans l'essai ; notre conviction que le traitement AAV pourrait potentiellement bénéficier aux patients atteints de MPS IIIA et B ; notre capacité à ajouter des sites cliniques et à identifier d'autres patients pour notre essai clinique de Phase I / II pour les patients atteints de MPS IIIA et B ; notre capacité à continuer de sécuriser et maintenir les désignations réglementaires pour nos produits candidats ; notre capacité à développer des capacités de fabrication conformes aux bonnes pratiques de fabrication en vigueur pour nos produits candidats ; notre capacité à fabriquer des produits de thérapie génique et à fournir un stock suffisant de produits pour soutenir les essais cliniques et potentiellement la commercialisation future ; notre capacité à obtenir un examen réglementaire en temps opportun lié à notre programme clinique ; notre conviction que les données des essais cliniques sur l’EB-101 et de la cohorte d'expansion de notre essai clinique de Phase I / II sur l’ABO-102 (AAV-SGSH) pour MPS IIIA sont adéquates, avec les données générées dans le programme à ce jour, pour soutenir les autorisations réglementaires ; notre position en matière de propriété intellectuelle et notre capacité à obtenir, maintenir et appliquer la protection de la propriété intellectuelle et l'exclusivité de nos actifs exclusifs. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres termes ou expressions mentionnant des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent des énoncés prospectifs et sont destinés à les identifier .
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à soumettre des protocoles et modifications de protocole aux organismes de réglementation, notre capacité à initier et inscrire des patients dans des essais cliniques, l'adéquation des capacités de fabrication, l’impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences ou établir des droits de propriété intellectuelle pour toute technologie nécessaire pour continuer à développer et commercialiser nos produits, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données, et d'autres risques pouvant être décrits de temps à autre en détail dans les rapports annuels de la Société sur Formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur Formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société n’assume aucune obligation de réviser les déclarations prospectives ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l’imposaient.
Contact investisseurs :
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Directrice, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
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swarner@abeonatherapeutics.com
Contact presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communications d’entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com