NEW YORK und CLEVELAND, USA, April 16, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integriertes, führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapie, gab heute bekannt, dass neue Daten, die die Fähigkeiten der AIM™-Capsid-Bibliothek bei Mukoviszidose und Netzhauterkrankungen demonstrieren, auf der 22. Jahreskonferenz der American Society of Gene and Cell Therapy vom 29. April bis zum 2. Mai 2019 in Washington, D.C. präsentiert werden. Darüber hinaus werden vorklinische Daten für ABO-202, die AAV9-basierte Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung von Patienten mit der CLN1-Krankheit präsentiert.
„Die auf der ASGCT-Konferenz präsentierten Daten werden die Studienergebnisse zu Bereitstellung und Ausdruck von hCFTR-Genen bei Mukoviszidose und das Potenzial der AIM™-AAV-Vektor-Plattform bei der Behandlung von mehreren Netzhauterkrankungen hervorheben. Außerdem werden neue Daten aus den Studien zur IND-Aktivierung aus unserem Programm für die CLN1-Krankheit präsentiert, die voraussichtlich Ende dieses Jahres in die klinische Phase übergehen werden“, so João Siffert, M.D., Chief Executive Officer.
„Die AIM-Capsid-Bibliothek hat sich als enorm vielseitig dabei erwiesen, Gene an Zielgewebe mit erhöhter Spezifizität zu liefern“, ergänzte Timothy J. Miller, Ph.D., Präsident und Chief Scientific Officer. „Diese AAV-Capsid-Plattform der nächsten Generation hat das Potenzial, zu transformieren, wie wir pulmonale, retinale und neurologische Krankheiten mit Gentherapie behandeln können.
Identification of AAV Developed for Cystic Fibrosis (CF) Gene Therapy That Restores CFTR Function in Human CF Patient Cells
Vortragender: Paul T. Wille, Ph.D., Case Western Reserve University, Cleveland, OH; Abeona Therapeutics Inc.
Datum/Uhrzeit: Dienstag, 30. April, 17:00 bis 18:00 Uhr. ET
Postertafel Nr.: 92
Sitzungstitel: Cardiovascular and Pulmonary Diseases
Raum: Columbia Hall
Abstract-Nr.: 528
Novel AAV Capsids Demonstrate Strong Retinal Expression in Non-Human Primates After Intravitreal Administration
Vortragender: Brian Kevany, Ph.D., Abeona Therapeutics Inc.
Datum/Uhrzeit: Montag, 29. April, 17:00 bis 18:00 Uhr ET
Sitzungstitel: Neurologische Krankheiten
Raum: Columbia Hall
Abstract-Nr.: 225
Intrathecal and Intravenous Combination Gene Therapy in the Mouse Model of Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Extends Lifespan and Improves Behavioral Outcomes in Moderately Affected Mice
Vortragender: Erik A. Lykken, Ph.D., University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX
Datum/Uhrzeit: Montag, 29. April, 11:45 bis 12:00 Uhr. ET
Sitzungstitel: Tools, Delivery and Neuro Capsids
Raum: Monroe
Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutikunternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für Sanfilippo-Syndrom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, dass die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei investigative Therapien (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung. Diese Aussagen beinhalten Aussagen bezüglich unserer Pipeline, einschließlich des Potenzials für die AIM™-Vektor-Plattform bei der Behandlung von mehreren Krankheiten wie Mukoviszidose und Netzhautkrankheiten und das Potenzial für ABO-202 für CLN-1, einschließlich der Initiierung von klinischen Studien, bezüglich Feedback von Regulierungsbehörden sowie der Ziele des Unternehmens. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie „könnte“, „wird“, „antizipieren“, „annehmen“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“ und ähnlichen Ausdrücken zu kennzeichnen.
Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetzte Interesse an unserem Portfolio von seltenen Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür einzuschreiben, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden. Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.
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