À l'occasion de l'assemblée générale annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy, Abeona Therapeutics présentera des données pour ABO-401 relatives à la fibrose kystique et aux troubles rétiniens

De nouvelles données facilitant les demandes d'investigation sur un nouveau médicament pour l'ABO-202 dans le cas de la maladie CLN1 seront également mises en avant


NEW YORK et CLEVELAND, 16 avr. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que de nouvelles données prouvant les capacités de la banque de capsides AIM™ dans le traitement de la fibrose kystique et des troubles de la rétine seront présentées lors de la 22e assemblée générale annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy qui se tiendra du 29 avril au 2 mai 2019 à Washington, D.C. D'autres données précliniques seront également présentées pour ABO-202, la thérapie génique basée sur un vecteur de type AAV9 de la société et destinée au traitement des patients atteints de la maladie CLN1.

« Les données qui seront présentées lors de l'assemblée générale de l'ASGCT mettront en évidence les résultats d'une étude sur l'administration et l'expression du gène hCFTR dans la fibrose kystique et le potentiel de la plateforme vectorielle AIM™ AAV dans le traitement de plusieurs troubles de la rétine. De nouvelles données provenant d'études portant sur les demandes d'investigation d'un nouveau médicament dans le cadre de notre programme dédié à la maladie CLN1, qui devrait entrer en phase clinique plus tard dans l'année, seront également présentées », a déclaré João Siffert, Docteur en médecine et directeur général.

« La bibliothèque de capsides AIM a fait preuve d'une grande polyvalence avec une capacité à délivrer des gènes pour cibler les tissus offrant une spécificité accrue », a ajouté Timothy J. Miller, Docteur, président et directeur scientifique. « Cette plateforme de capsides de vecteurs AAV de nouvelle génération a le potentiel de transformer la façon dont nous ciblons les troubles pulmonaires, rétiniens et neurologiques avec la thérapie génique. »

Identification of AAV Developed for Cystic Fibrosis (CF) Gene Therapy That Restores CFTR Function in Human CF Patient Cells (Identification d'AAV développés pour la thérapie génique de la fibrose kystique (FC) qui rétablit la fonction de la CFTR dans les cellules de patients humains atteints de FC)
Intervenant : Paul T. Wille, Docteur, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio ; Abeona Therapeutics Inc.
Date/Heure : mardi 30 avril, 17 h 00 – 18 h 00. Heure de l'Est
Numéro d'affichage : 92
Intitulé de la session : Maladies cardiovasculaires et pulmonaires
Salle : Columbia Hall
Numéro de résumé : 528

Novel AAV Capsids Demonstrate Strong Retinal Expression in Non-Human Primates After Intravitreal Administration (De nouvelles capsides de vecteurs AAV démontrent une forte expression rétinienne chez les primates non humains après une administration intra-vitréenne)
Intervenant : Brian Kevany, Docteur, Abeona Therapeutics Inc.
Date/Heure : lundi 29 avril 17 h 00 – 18 h 00. Heure de l'Est
Intitulé de la session : Maladies neurologiques
Salle : Columbia Hall
Numéro du résumé : 225

Intrathecal and Intravenous Combination Gene Therapy in the Mouse Model of Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Extends Lifespan and Improves Behavioral Outcomes in Moderately Affected Mice (La thérapie génique par combinaison intrathécale et intraveineuse dans le modèle murin de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile prolonge la durée de vie et améliore les résultats comportementaux chez les souris modérément affectées)
Intervenant : Erik A. Lykken, Docteur, University of Texas Southwestern Medical Center, Texas
Date/Heure : lundi 29 avril, 11 h 45 – 12 h 00. Heure de l'Est
Intitulé de la session : Outils, réalisation et capsides pour les maladies neuronales
Salle : Monroe

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes d'Abeona figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces déclarations incluent des déclarations concernant notre pipeline, y compris la capacité de la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ dans le traitement de plusieurs troubles, notamment la fibrose kystique et les maladies rétiniennes, et le potentiel d'ABO-202 pour la maladie CLN1, y compris le lancement d'études cliniques, la nature des commentaires des organismes de réglementation et les buts et les objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact investisseurs :
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Contact avec la presse :
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Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
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