NEW YORK et CLEVELAND, 15 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), chef de file totalement intégré dans la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que la Société avait terminé le dosage de la cohorte 1 et avait traité le premier patient dans la cohorte 2 dans un essai clinique de phase 1/2 en cours, qui évalue ABO-101, sa nouvelle thérapie génique à usage unique pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). La Société prévoit de communiquer des données intermédiaires issues de l'essai au cours du second semestre 2019.
« Nous pensons que ABO-101 peut contribuer à traiter le déficit enzymatique lysosomal sous-jacent qui aboutit à la détérioration progressive des cellules et au déclin neuro-développemental et physique chez des enfants atteints de la MPS IIIB », a déclaré João Siffert, M.D., directeur général. « Le profil d'innocuité du produit à ce jour et des preuves manifestes d'activité biologique fournissent un soutien pour faire avancer cet essai clinique vers la seconde cohorte. Cette étude multicentrique est rendue possible grâce à nos étroites collaborations avec des chercheurs universitaires experts et aux participants qui ont été enrôlés à ce jour. Nous sommes impatients de présenter les données intermédiaires au cours du second semestre de cette année. »
L'essai de phase 1/2 est un essai clinique mondial ouvert de deux ans, à dose progressive, mené chez des patients âgés de plus de six mois ayant reçu un diagnostic de MPS IIIB et dont le quotient de développement cognitif est d'au moins 60. L'étude devrait inclure jusqu'à neuf patients et est conçue pour évaluer deux doses d'ABO-101 avec la cohorte 1 recevant 2 X 1013 vg/kg et la cohorte 2 recevant 5 X 1013 vg/kg. ABO-101 est administré à l'aide de la technologie NAV® AAV9 via une perfusion intraveineuse unique. Le principal critère de l'étude est l'évaluation du neuro-développement et de l'innocuité, avec de nombreux critères secondaires et exploratoires, notamment des évaluations neurocognitives et comportementales, la qualité de vie, l'activité enzymatique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, les marqueurs biologiques dans le LCR, le plasma et l'urine, et le volume du cerveau et du foie.
Abeona est en train de recruter des patients admissibles atteints de MPS IIIB sur des sites aux États-Unis et en Espagne, et devrait mettre en route des sites au niveau mondial cette année pour accélérer le recrutement. Davantage d'informations sur l'étude sont disponibles sur AbeonaTrials.com et ClinicalTrials.gov (NCT03315182).
À propos du syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB)
Le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB) est une maladie rare et mortelle du stockage lysosomal sans traitement approuvé, qui affecte principalement le système nerveux central et se caractérise par un déclin neuro-développemental et physique rapide. Les enfants atteints de MPS IIIB présentent un déclin cognitif et du langage progressif, ainsi que des anomalies comportementales. Parmi les autres symptômes, on peut citer des problèmes de sommeil et des otites fréquentes. Par ailleurs, sont également présents des signes distinctifs tels que des traits du visage avec des sourcils épais ou un mono-sourcil, des lèvres charnues et une pilosité excessive pour l'âge, ainsi qu'une hypertrophie du foie et/ou de la rate. La cause sous-jacente du MPS IIIB est un déficit en enzyme NAGLU responsable de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans tout le corps, entraînant un déclin rapide associé à la maladie.
À propos d'ABO-101
ABO-101 est une nouvelle thérapie génique en phase 1/2 de développement pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), une maladie de surcharge lysosomale sans traitement approuvé qui affecte principalement le système nerveux central (SNC). ABO-101 est administré par perfusion intraveineuse unique utilisant le vecteur NAV® AAV9 pour apporter une copie fonctionnelle du gène NAGLU aux cellules du système nerveux central et des tissus périphériques. La thérapie est conçue pour traiter le déficit en enzyme NAGLU sous-jacent responsable de l'accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l’ensemble du corps, entraînant des lésions cellulaires progressives et un déclin neuro-développemental et physique. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer la désignation Fast Track (procédure accélérée) et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) pour ABO-101 ainsi qu'une désignation de médicament orphelin aux États-Unis comme dans l'UE.
À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur NAV® AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comportent des déclarations concernant notre pipeline, notamment le potentiel pour ABO-101 dans le traitement du syndrome de Sanfilippo de type B, y compris les résultats des études cliniques, la capacité à présenter des données intermédiaires, la possibilité de continuer à enrôler des patients dans des études cliniques, la capacité à obtenir des approbations de commercialisation réglementaires, et les buts et les objectifs de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
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