NEW YORK et CLEVELAND, 22 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader pleinement intégré dans la thérapie génique et la cytothérapie, a annoncé aujourd'hui que la Société est autorisée à entamer un essai clinique de phase 1/2 évaluant sa thérapie génique ABO‑202 innovante et ponctuelle pour le traitement de la maladie CLN1, à la suite de l'acceptation de sa demande d'investigation d'un nouveau médicament (IND) par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration - FDA). ABO‑202 est conçue pour délivrer une copie fonctionnelle du gène PPT1 aux cellules du système nerveux central et des organes périphériques à l'aide d'une administration combinée par voies intraveineuse et intrathécale par le biais du vecteur AAV9. La Société apportera des directives sur le calendrier de l'essai clinique plus tard dans l'année.
« Cette étape majeure apporte de l'espoir aux personnes touchées par cette maladie dévastatrice et elle a été accomplie en partenariat avec le Dr Steven Gray et Taylor's Tale », a indiqué Timothy J. Miller, docteur en médecine, co‑fondateur, président et directeur scientifique. « Le fait qu'ABO‑202 soit bien tolérée et la démonstration de son efficacité significative dans les études précliniques nous réconfortent grandement. » Ces résultats sont cohérents avec les conclusions de nos autres études précliniques pour les programmes basés sur le vecteur AAV9 pour les maladies de surcharge lysosomales, la MPS IIIA et la MPS IIIB. »
Dans les études précliniques, ABO‑202 a délivré efficacement une copie fonctionnelle du gène PPT1 au système nerveux central et aux organes périphériques. Les études permettant l'IND chez un modèle animal atteint de la maladie CLN1 ont démontré qu'ABO‑202 a normalisé la survie et a entrainé une amélioration de la fonction neurologique des souris affectées. Ces études ont également montré que le dosage de combinaison en intraveineuse et en intrathécale a apporté une efficacité progressive pour chaque voie d'administration seule et, par conséquent, peut améliorer le potentiel thérapeutique de cette thérapie génique.
L'ABO‑202 est une thérapie génique basée sur le vecteur AAV ponctuelle conçue pour permettre aux cellules de produire l'enzyme PPT1 normale, qui est indispensable à une bonne fonction lysosomale. L'absence de cette enzyme chez les patients atteints de la maladie CLN1 résulte en une neuro‑inflammation et en une neurodégénérescence. La FDA a accordé les désignations « médicament orphelin » et « maladie pédiatrique rare » à ABO‑202, qui a également reçu la désignation « produit médical orphelin » dans l'UE. Cet essai international sera effectué dans les centres d'excellence de recherche sur la maladie CLN1, y compris l'Université du Rochester Medical Center aux États‑Unis et l'Université de Hambourg‑Eppendorf en Allemagne.
« ABO‑202 est une thérapie génique basée sur le vecteur AAV9 prometteuse et ayant prolongé la survie et amélioré la fonction neurologique chez le modèle animal atteint de la maladie CLN1. Dans une large mesure, l'approche d'une administration combinée en intraveineuse et en intrathécale a démontré les autres avantages en comparaison avec une seule voie d'administration, apportant un nouveau paradigme de traitement pour les patients atteints d'affections neurologiques dévastatrices », a indiqué Steven J. Gray, docteur en médecine, chercheur sur la maladie de Batten et professeur associé en pédiatrie au centre médical UT Southwestern.
À propos de la maladie CLN1 (maladie de Batten infantile)
La maladie CLN1, également appelée céroïde‑lipofuscinose neuronale infantile ou maladie de Batten infantile, est une maladie de surcharge lysosomale rare se développant rapidement et pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé. Elle affecte d'abord le système nerveux central et se manifeste généralement au cours de la première année de vie avec une déficience visuelle pouvant évoluer en une cécité, un déclin moteur et cognitif progressif, des convulsions et finalement un décès précoce. La cause sous‑jacente de cette affection est un défaut génétique, en l'occurence celui du gène PPT1, qui encode l'enzyme du même nom, résultant en l'accumulation de lipopigments dans les cellules, entrainant ainsi une neuro‑inflammation et une neurodégénérescence. Certains patients atteints de la maladie CLN1 développent des symptômes plus tard au cours de leur enfance ou de leur vie d'adulte ; ces variantes sont appelées CLN1 infantile tardive, juvénile ou de l'adulte.
À propos d'ABO‑202
ABO‑202 est une thérapie génique innovante et ponctuelle pour la maladie CLN1, une maladie de surcharge lysosomale rare se développant rapidement et pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé. ABO‑202 est dosée par des perfusions intraveineuse et intrathécale à l'aide du vecteur AAV9 pour délivrer une copie fonctionnelle du gène PPT1 aux cellules du système nerveux central et des organes périphériques. Des données précliniques ont démontré que le dosage de combinaison intraveineuse et intrathécale peut améliorer le potentiel thérapeutique d'ABO‑202. Cette thérapie est conçue pour répondre à la déficience sous‑jacente du gène et de l'enzyme qui entraine une accumulation anormale de lipopigments et résulte en une neuro‑inflammation et une neurodégénérescence.
À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB‑101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO‑102 et ABO‑101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO‑202 et ABO‑201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB‑101 et ABO‑102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces énoncés comprennent les énoncés concernant notre portefeuille de produits, y compris le potentiel thérapeutique d'ABO‑202 dans le traitement de la maladie CLN1, y compris la capacité à traiter efficacement la maladie CLN1 chez les patients humains, la capacité à obtenir des approbations de commercialisation réglementaires, et les buts et objectifs de la Société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
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