NEW YORK et CLEVELAND, 19 juin 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), chef de file entièrement intégré dans la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États‑Unis a octroyé la désignation « Fast Track » à son programme ABO‑202. ABO‑202, la thérapie génique innovante et ponctuelle de la société, basée sur le vecteur AAV9 pour la maladie CLN1, est conçue pour apporter une copie fonctionnelle du gène PPT1 au système nerveux central et aux organes périphériques à l'aide d'une administration combinée par voies intraveineuse et intrathécale. Abeona se prépare à lancer un essai clinique de phase 1/2 évaluant ABO‑202 chez des patients atteints de la maladie CLN1 et donnera des indications sur le calendrier de l'essai plus tard dans l'année.
« Recevoir la désignation Fast Track est une reconnaissance de l'urgence à développer une thérapie pour les enfants souffrant de cette maladie à évolution rapide et mortelle et souligne le potentiel considérable d'ABO‑202 pour répondre à ce besoin non satisfait », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général.
ABO‑202 est administrée en tant que thérapie génique ponctuelle à base de virus adéno-associé 9 (AAV9), qui libère une copie fonctionnelle du gène PPT1 dans les cellules du système nerveux central et les organes périphériques. Cela permet aux cellules de produire une enzyme PPT1 fonctionnelle, laquelle est essentielle au bon métabolisme des lysosomes. L'absence de cette enzyme chez les patients atteints de la maladie CLN1 entraîne le dysfonctionnement des cellules, y compris les cellules du cerveau, une neuro-inflammation et une neuro-dégénérescence. Dans les études précliniques, ABO‑202 a normalisé la survie et amélioré la fonction neurologique chez des souris atteintes de CLN1. Ces études ont aussi montré qu'une administration combinée par voies intraveineuse et intrathécale d'ABO‑202 améliore l'efficacité des deux voies d'administration lorsqu'elles sont utilisées conjointement, et qu'un traitement précoce améliore considérablement les résultats.
La désignation « Fast Track », octroyée par la FDA, est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de médicaments visant à traiter de graves maladies et à répondre à un besoin médical non satisfait. L'objectif est d'apporter plus tôt de nouveaux médicaments importants au patient par le biais d'interactions plus fréquentes avec la FDA, d'une admissibilité potentielle à une approbation accélérée, d'un examen réglementaire prioritaire et continu des demandes de licence de produits biologiques (BLA pour Biologics License Application). ABO‑202 a également reçu la désignation de médicament orphelin aux États‑Unis et dans l'UE, et la désignation du statut de maladie pédiatrique rare de la part de la FDA.
À propos de la maladie CLN1 (maladie de Batten infantile)
La maladie CLN1, également appelée céroïde‑lipofuscinose neuronale infantile ou maladie de Batten infantile, est une maladie de lysosomale récessive rare qui évolue rapidement et pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé. Elle affecte d'abord le système nerveux central et se manifeste généralement au cours de la première année de vie avec une déficience visuelle qui progresse en une cécité, un déclin moteur et cognitif, des convulsions et finalement un décès précoce. La cause sous‑jacente de cette affection repose sur des mutations dans le gène PPT1 qui encode l'enzyme du même nom, entraînant un dysfonctionnement lysosomien menant au dysfonctionnement cellulaire, à une neuro‑inflammation et à une neuro‑dégénérescence. Certains patients atteints de la maladie CLN1 développent des symptômes plus tard au cours de leur enfance ou de leur vie d'adulte ; ces variantes sont appelées maladie CLN1 infantile tardive, juvénile ou de l'adulte.
À propos d'ABO‑202
ABO‑202 est une thérapie génique innovante et ponctuelle basée sur le vecteur AAV9 pour les patients atteints de la maladie CLN1, une maladie lysosomale récessive rare évoluant rapidement et pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé. ABO‑202 est administré par perfusions intraveineuses et intrathécales à l'aide du vecteur AAV9 afin de délivrer une copie fonctionnelle du gène PPT1 aux cellules du système nerveux central et des organes périphériques. Dans les études précliniques, ABO‑202 a normalisé la survie et amélioré la fonction neurologique chez des souris atteintes de CLN1. Ces études ont aussi montré qu'une administration combinée par voies intraveineuse et intrathécale d'ABO‑202 améliore l'efficacité des deux voies d'administration lorsqu'elles sont utilisées conjointement, et qu'un traitement précoce améliore considérablement les résultats.
À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB‑101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO‑102 et ABO‑101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO‑202 et ABO‑201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces énoncés comprennent les énoncés concernant notre portefeuille de produits, y compris le potentiel thérapeutique d'ABO‑202 dans le traitement de la maladie CLN1, y compris la capacité à traiter efficacement la maladie CLN1 chez les patients humains, la capacité à obtenir des approbations de commercialisation réglementaires, et les buts et objectifs de la Société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
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