L'étude mondiale a été conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Suvodirsen chez les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD) favorables au saut d'exon 51
Les résultats sont destinés à soutenir les approbations réglementaires à l'échelle mondiale
CAMBRIDGE, Mass., 27 juin 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Wave Life Sciences Ltd. (Nasdaq : WVE), une société pharmaceutique spécialisée dans les médicaments en stade clinique qui met tout en œuvre pour délivrer des traitements susceptibles de changer la vie des personnes luttant contre des maladies génétiques dévastatrices, a annoncé aujourd'hui le début de DYSTANCE 51, un essai clinique d'efficacité et d'innocuité de phase 2/3 portant sur le Suvodirsen, un oligonucléotide expérimental à un seul stéréo-isomère destiné aux jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont favorables au saut de l'exon 51.
« Le début de l'étude de phase 2/3 nommée DYSTANCE 51 est une étape significative pour Wave et pour notre programme clinique sur la DMD, mais également un développement important pour les familles affectées par la DMD », a déclaré Michael Panzara, directeur du pôle médical de Wave Life Sciences. « Nous nous félicitons de travailler en collaboration avec la Food and Drug Administration aux États-Unis, les organismes de réglementation internationaux et nos partenaires de la communauté Duchenne sur cet essai innovant et passionnant. Nous sommes fiers d'avoir travaillé avec des groupes de patients afin d'intégrer leurs commentaires dans la conception de l'essai et de mieux répondre aux besoins des jeunes garçons et des familles affectés par la DMD ».
« Nous sommes heureux que Wave Life Sciences ait incorporé les importantes contributions de la communauté Duchenne dans la conception de son essai clinique de phase 2/3 sur le Suvodirsen. Cette étude mondiale est conçue autour des besoins des familles, tout en mesurant un ensemble solide de biomarqueurs et de critères fonctionnels. PPMD a hâte d'en apprendre davantage au sujet de ce programme de saut d'exon à un seul stéréo-isomère lorsque Wave fera cette semaine une présentation lors de sa 25e conférence annuelle », a déclaré Pat Furlong, Président-directeur général et fondateur de PPMD (Parent Project Muscular Dystrophy).
DYSTANCE 51 est une étude mondiale qui prévoit d'inclure des sites d'essais cliniques aux États-Unis, en Europe, en Australie, au Canada et au Japon. Les résultats de cet essai visent à soutenir les dépôts réglementaires internationaux pour le Suvodirsen.
Conception de l'essai clinique de phase 2/3 DYSTANCE 51
DYSTANCE 51 est un essai clinique mondial de phase 2/3, multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé contre placebo destiné à évaluer l'efficacité et l'innocuité du Suvodirsen chez des jeunes garçons en soins ambulatoires âgés entre 5 et 12 ans (inclus) avec un diagnostic génétiquement confirmé de DMD favorables au saut de l'exon 51. L'essai testera deux niveaux de dosage du Suvodirsen et portera sur environ 150 patients inscrits. Les principaux critères d'efficacité de cet essai clinique mesureront les variations du niveau de protéine dystrophine et les changements de score de l'échelle NSAA (évaluation ambulatoire North Start). En plus de l'échelle NSAA, l'essai inclura d'autres mesures des résultats fonctionnels tels que les critères d'efficacité secondaires.
L'essai clinique DYSTANCE 51 est la toute première étude sélectionnée par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis à intégrer son programme pilote pour la conception d'essais innovants et complexes. Dans le cadre de sa participation au programme pilote, la société s'est entretenue plusieurs fois avec l'équipe de la FDA pour discuter des éléments de conception de l'essai, y compris l'utilisation potentielle de méthodes bayésiennes pour adapter l'essai dans le but de maximiser l'efficacité tout en assurant des résultats cliniques fiables.
À propos de Suvodirsen
Suvodirsen est un oligonucléotide expérimental à un seul stéréo-isomère actuellement en cours d'évaluation dans une étude de prolongation ouverte (OLE) pour le traitement des jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui sont favorables au saut de l'exon 51. Les données issues de la phase 1 de l'essai clinique du Suvodirsen achevée par la société montrent un profil d'innocuité et d'efficacité favorable après l'administration de doses uniques, soutenant ainsi son développement clinique continu, y compris le lancement de DYSTANCE 51 et la poursuite de l'étude OLE. Wave reste sur la bonne voie pour fournir une analyse intermédiaire d'expression de la dystrophine à partir de biopsies musculaires prélevées chez de jeunes garçons recevant du Suvodirsen lors de l'étude OLE qui sera menée au second semestre 2019.
Environ 13 % des patients atteints de DMD présentent des mutations génétiques qui sont favorables au traitement avec une thérapie de saut de l'exon 51. La technologie de saut d'exon a le potentiel d'inciter les machines cellulaires à « sauter au-dessus » d'un exon visé et de reconstituer le cadre de lecture, avec pour résultat la production d'une protéine dystrophine tronquée à l'intérieur, mais néanmoins fonctionnelle.
La FDA et la Commission européenne ont accordé à Suvodirsen la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la DMD. La FDA a également accordé la désignation de maladie pédiatrique rare. En attendant des données cliniques positives sur l'expression de la dystrophine, la société compte déposer une demande d'approbation accélérée de Suvodirsen aux États-Unis au cours du second semestre 2020.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est un trouble neuromusculaire génétique létal lié au chromosome X causé principalement par des suppressions hors cadre du gène de la dystrophine, résultant en une absence ou une déficience de la protéine dystrophine. La protéine dystrophine est nécessaire au maintien et au fonctionnement des muscles. En raison des mutations génétiques liées à la DMD, le corps ne peut pas produire la dystrophine fonctionnelle, ce qui conduit à la perte progressive et irréversible de la fonction musculaire, y compris au niveau du cœur et des poumons. Partout dans le monde, la DMD affecte environ un nouveau-né de sexe masculin sur 5 000.
À propos de Wave Life Sciences
Wave Life Sciences (NASDAQ : WVE) est une société pharmaceutique spécialisée dans les médicaments en stade clinique qui met tout en œuvre pour délivrer des traitements susceptibles de changer la vie des personnes luttant contre des maladies génétiques dévastatrices. Wave aspire à développer des médicaments de première qualité à travers plusieurs modalités thérapeutiques en utilisant PRISME, la plateforme exclusive de découverte et de développement des médicaments de l'entreprise, qui permet de concevoir, d'optimiser et de produire de façon précise les oligonucléotides à un seul stéréo-isomère. Motivée par un sens résolu de l'urgence, l'équipe de Wave vise un large éventail de maladies génétiquement définies de sorte que les patients et les familles puissent connaître un avenir plus prometteur. Pour plus d'informations, veuillez vous rendre sur www.wavelifesciences.com et suivre Wave sur Twitter @WaveLifeSci.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la Loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle que modifiée, y compris et sans s'y limiter, les pays dans lesquels l'essai clinique de phase 2/3 sur le Suvodirsen devrait être réalisé, les échéances et les plans prévus pour rapporter les données intérimaires de l'étude OLE en cours, la croyance que les données d'innocuité et de tolérabilité de l'essai clinique de phase 1 soutiennent le début de l'essai clinique de phase 2/3, les avantages anticipés de participer au programme pilote de conception d'essais cliniques innovants et complexes de la FDA, l'intention d'utiliser les résultats de l'étude OLE et les essais de phase 2/3 pour obtenir les diverses approbations réglementaires internationales et l'échéance prévue pour un tel dépôt réglementaire aux États-Unis. Les mots « peut/peuvent », « sera/seront », « pourrait/pourraient », « serait/seraient »,« devrait/devraient », « attendre/prévoir », « planifier », « anticiper », « envisager », « croire », « estimer », « prédire », « projeter », « potentiel », « continuer », « cibler » et les expressions similaires sont destinés à identifier des déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots identificateurs. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont fondées sur les attentes actuelles et les croyances de la direction et sont sujettes à un certain nombre de risques, d'incertitudes et de facteurs importants pouvant entraîner une différence significative entre les événements ou les résultats réels et ceux exprimés ou implicitement contenus dans les déclarations prospectives de ce communiqué de presse. Ces risques et incertitudes incluent, sans s'y limiter, ce qui suit : les tests cliniques actuels et prévus de Wave, d'autres études sur le Suvodirsen et d'autres produits candidats de Wave peuvent ne pas être concluants, ou peuvent prendre davantage de temps et se révéler plus coûteux que prévu ; les produits candidats qui semblaient prometteurs dans une recherche et des tests cliniques antérieurs peuvent ne pas s'avérer sûrs et/ou efficaces à un stade avancé ou dans des essais cliniques à plus grande échelle ; et les autres facteurs de risque discutés sous le titre « Facteurs de risque » contenus dans le rapport annuel de Wave dans le formulaire 10-K de l'exercice clôturé le 31 décembre 2018 déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), ainsi que dans les autres dépôts que Wave effectue auprès de la SEC de temps à autre. Toutes les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse sont valables uniquement à la date du communiqué, et Wave décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse pour refléter des circonstances ou des événements intervenus ultérieurement.
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