La FDA lève la suspension clinique ; la société peut poursuivre l’étude VIITAL™

La société prévoit de lancer une étude au cours du premier trimestre de 2020

Le critère d’évaluation principal est confirmé selon la proportion de guérison des plaies supérieure à 50 % après 3 mois par rapport aux plaies témoins

La majorité des sujets potentiels ont été présélectionnés pour l’étude

NEW YORK et CLEVELAND, 10 déc. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Un leader pleinement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé sa suspension clinique et a donné l’autorisation de poursuivre l’étude VIITAL™, l’essai clinique pivot de phase 3 de la société évaluant EB-101 pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR). La FDA a levé la suspension clinique lorsque la société a soumis des points de données supplémentaires concernant la stabilité d’EB-101 lors du transport vers les sites cliniques. Abeona prévoit de lancer l’étude VIITAL™ au cours du premier trimestre de 2020.

« L’équipe Abeona a travaillé assidûment pour fournir une réponse rapide et approfondie à la FDA, nous permettant ainsi de poursuivre notre essai pivot de phase 3 pour EB-101 », a déclaré João Siffert, MD, directeur général d’Abeona. « Les données de suivi à long terme récemment publiées de notre essai de phase 1/2 nous laissent de plus en plus convaincus qu’EB-101 peut fournir une cicatrisation durable pour les larges plaies chroniques qui affectent de nombreux patients atteints d’EBDR. Nous nous concentrons désormais sur le lancement de l’étude VIITAL™ au cours du premier trimestre de 2020. Le succès de l’élaboration et de la qualification d’une usine de fabrication de BPF à la pointe de la technologie représente également une étape critique vers la mise à disposition de ce nouveau produit aux patients qui ont un besoin urgent de traitement efficace. »

Avec un suivi de deux à cinq ans, les données d’un essai clinique de phase 1/2 mené par l’Université de Stanford évaluant l’EB-101 ont montré que la thérapie cellulaire à correction génique offrait une cicatrisation durable des plaies pour les patients atteints d’EBDR, y compris pour les patients présentant des plaies plus grandes et plus difficiles qui constituent la majorité des blessures dans cette population.

À propos de l’étude VIITAL™ 
L’étude VIITAL™ de phase 3 constituera un essai clinique multicentrique randomisé évaluant EB-101 chez 10 à 15 patients atteints d’EBDR, avec environ 30 sites de plaies chroniques traités au total. Le critère d’évaluation principal de l’étude sera la proportion de plaies avec une guérison supérieure à 50 % à trois mois, en comparant les plaies traitées avec des sites de plaies non traités sur le même patient.  Les critères d’évaluation secondaires comprennent l’impression globale du patient de l’évolution de la douleur par rapport à la ligne de base, ainsi que d’autres résultats rapportés par le patient évaluant la douleur lors des changements de pansement, l’impact de la douleur et la fonction physique.

À propos d’EB-101
EB-101 est une cytothérapie autologue à correction génique prête à entrer en phase avancée de développement pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), une maladie orpheline rare du tissu conjonctif. Le traitement par EB-101 implique l’utilisation du transfert de gènes pour introduire les gènes COL7A1 dans les cellules cutanées d’un patient (kératinocytes) et les re-transplanter sur le patient pour permettre une expression normale du collagène de type VII et faciliter ainsi la cicatrisation des plaies. Aux États-Unis, Abeona s’est vu attribuer la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative), « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour EB-101, ainsi que la désignation « Orphan Drug » (médicament orphelin) aux États-Unis et au sein de l’UE.

À propos de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
L’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) est un trouble rare du tissu conjonctif caractérisé par des plaies cutanées sévères qui causent de la douleur et peuvent entraîner des complications systémiques affectant la durée et la qualité de vie. Les personnes atteintes d’EBDR présentent une mutation du gène COL7A1, ce qui les rend incapables de produire du collagène actif de type VII qui est nécessaire pour l’ancrage des couches cutanées et épidermiques de la peau. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’EBDR.

À propos d’Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO‑202 et ABO‑201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu 20 désignations règlementaires de la FDA et l’EMA pour ses candidats du pipeline. Pour plus d’informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu’amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu’amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société, y compris le calendrier et le succès de ces derniers ; les produits et produits candidats de la société ; EB-101 peut fournir une guérison durable dans les grandes plaies chroniques qui affectent de nombreux patients atteints d’EBDR ; les futures interactions réglementaires avec les autorités réglementaires ; et les buts et objectifs de la société. Nous avons tenté d’identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d’autres expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s’y limiter : l’intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l’impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires , l’impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l’analyse et à la déclaration des données et d’autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d’autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n’assume aucune obligation de réviser ces énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l’imposent.

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