I risultati della fase di estensione in aperto (OLE) in corso relativo allo studio clinico pivotal NEURO-TTR pubblicato nello European Journal of Neurology mostrano che i pazienti trattati con TEGSEDI® (inotersen) hanno mostrato miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi di terapia e miglioramenti clinicamente rilevanti nei parametri di qualità della vita rispetto al decorso naturale della malattia.
Non sono stati identificati nuovi segnali relativi alla sicurezza.
TEGSEDI è un trattamento in forma di iniezioni sottocutanee praticabili a casa
BOSTON e CARLSBAD, California, May 28, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), una consociata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), hanno annunciato oggi la pubblicazione di dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto (OLE) dello studio pivotal NEURO-TTR su TEGSEDI® (inotersen) in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) e polineuropatia. L’obiettivo primario dello studio OLE era di valutare la sicurezza e la tollerabilità di un dosaggio a lungo termine di TEGSEDI. Gli obiettivi secondari dello studio includevano la comprensione della progressione basata su parametri quali il punteggio mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7) e il punteggio Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy). Uno degli obiettivi esplorativi è stato comprendere i cambiamenti nel tempo della qualità della vita relativamente alla salute sulla base del questionario SF-36 (Short Form 36 Health Survey). I dati, pubblicati nello European Journal of Neurology, dimostrano che il trattamento con TEGSEDI non è associato a maggiori problematiche di sicurezza o segni di aumentata tossicità nei partecipanti allo studio trattati per periodi fino a cinque anni. Il trattamento con TEGSEDI si è rivelato efficace nel corso del tempo nei pazienti sottoposti a due anni di terapia. I risultati hanno altresì dimostrato che i pazienti che avevano già iniziato il trattamento con TEGSEDI (ossia che sono stati trattati con TEGSEDI nello studio NEURO-TTR) hanno raggiunto una maggiore stabilizzazione della patologia nel lungo termine rispetto a quelli che sono passati dal placebo a TEGSEDI nello studio OLE. Per il testo completo della pubblicazione, si rimanda al sito: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/ene.14285
"Questi dati confermano ulteriormente il profilo beneficio-rischio positivo osservato nei pazienti con hATTR trattati con TEGSEDI per la polineuropatia", ha affermato Louis O’Dea, MB BCh, BAO. FRCP(C), responsabile medico di Akcea Therapeutics. "I pazienti affetti da amiloidosi hATTR devono affrontare sintomi progressivi e debilitanti. Questi risultati dimostrano che i benefici osservati nello studio originale di fase 3 della durata di 15 mesi, come il miglioramento degli outcome correlati alla progressione della neuropatia e alla qualità della vita rispetto al placebo, sono mantenuti nel tempo con il trattamento a lungo termine".
"Il peso dell’amiloidosi hATTR è significativo in quanto i pazienti soffrono di sintomi neuropatici, gastrointestinali e psicosociali progressivi che possono influenzare ogni aspetto della loro vita, compresa la capacità di lavorare, prendersi cura dei familiari o partecipare alle attività quotidiane. Senza un intervento terapeutico, la qualità della vita del paziente peggiora rapidamente", ha spiegato Thomas Brannagan, M.D., direttore del Peripheral Neuropathy Center del Columbia University Medical Center e tra gli autori principali dello studio. "Vedendo in prima persona gli effetti devastanti di questa malattia sui pazienti e sulle loro famiglie, sono testimone dell’estrema importanza di poter disporre di una terapia di comprovata efficacia per il trattamento a lungo termine dei sintomi di polineuropatia dell’amiloidosi hATTR, come dimostrato dai dati di questo studio OLE".
L’amiloidosi hATTR è una malattia debilitante e progressiva scarsamente riconosciuta, causata dall’accumulo di proteine TTR che presentano un ripiegamento alterato (misfolding) dovuto a mutazioni ereditarie. È caratterizzata da depositi di fibrille amiloidi in tutto il corpo, inclusi i tessuti nervosi, e può avere un impatto devastante sulla qualità della vita dei pazienti. TEGSEDI viene somministrato in forma di iniezioni sottocutanee praticabili a casa una volta alla settimana, in grado di agire all’origine della polineuropatia da amiloidosi hATTR riducendo la produzione della proteina TTR.
I risultati dello studio pivotal NEURO-TTR, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, hanno dimostrato che i pazienti con amiloidosi hATTR trattati con TEGSEDI presentano un beneficio significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo in relazione a entrambi gli endpoint co-primari: il punteggio mNIS+7, una valutazione della progressione della malattia neuropatica e il punteggio Norfolk QoL-DN. Alla fine dello studio, ai partecipanti è stata data l’opportunità di arruolarsi nello studio OLE e continuare il trattamento con TEGSEDI o di passare dal placebo a tale trattamento. Dei 139 pazienti che hanno completato lo studio NEURO-TTR, 135 partecipanti (97%) hanno proseguito partecipando allo studio OLE. Tra i pazienti inclusi nello studio OLE in corso, 85 hanno continuato a ricevere TEGSEDI e 50 sono passati a TEGSEDI dal placebo.
Nello studio OLE non sono state identificate nuove problematiche di sicurezza nei pazienti trattati con TEGSEDI. Inoltre non vi sono state evidenze di aumento del rischio di trombocitopenia di grado 4 o glomerulonefrite acuta con una maggiore durata dell’esposizione a TEGSEDI. Il necessario monitoraggio periodico delle piastrine e della funzionalità renale si è dimostrato efficace per la gestione dei rischi a cui sono esposti i pazienti. Gli eventi avversi (AE) più comuni (>10%) comprendono nausea, infezioni delle vie urinarie, vomito, diarrea, affaticamento, edema periferico, dolore al sito di iniezione e trombocitopenia. Complessivamente, 19 (14,1%) pazienti hanno interrotto la terapia con TEGSEDI a causa di eventi avversi emersi durante il trattamento (TEAE). Nove (6,7%) pazienti sono deceduti durante lo studio OLE, ma nessuno dei decessi è stato considerato correlato a TEGSEDI.
I pazienti trattati con TEGSEDI durante gli studi NEURO-TTR e OLE hanno manifestato riduzioni sostanziali dei livelli della proteina TTR (riduzione media del 77%) rispetto al loro basale dello studio NEURO-TTR. Inoltre, i soggetti trattati con TEGSEDI per 39 mesi cumulativi negli studi NEURO-TTR e OLE hanno riportato un beneficio prolungato rispetto al peggioramento previsto con il placebo. Allo stesso modo, i pazienti che sono passati dal placebo a TEGSEDI hanno dimostrato un miglioramento prolungato della progressione della malattia neurologica e della qualità della vita, in base alla misurazione dei punteggi mNIS+7, Norfolk QoL-DN e PCS (Physical Component Summary) del questionario SF-36, rispetto al peggioramento continuo previsto con il placebo. Infine, i pazienti già trattati in precedenza con TEGSEDI hanno ottenuto benefici maggiori in termini di punteggi mNIS+7 (17,06 punti) e Norfolk QoL-DN (11,89 punti) rispetto ai pazienti passati da placebo a TEGSEDI nello studio OLE, evidenziando l’importanza del trattamento precoce con TEGSEDI nei pazienti idonei.
"Siamo molto orgogliosi di contribuire a colmare quella che per i pazienti era una necessità medica importante non soddisfatta e continueremo a lavorare per rendere disponibile TEGSEDI a un numero maggiore di pazienti con polineuropatia da hATTR in tutto il mondo", ha affermato Brett P. Monia, Ph.D., CEO di Ionis Pharmaceuticals. "Attendiamo con impazienza di analizzare i dati futuri dello studio OLE in corso, nella prospettiva di offrire ai pazienti affetti da questa patologia debilitante un trattamento in grado di generare benefici clinici a lungo termine".
INFORMAZIONI SU TEGSEDI® (INOTERSEN)
TEGSEDI è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. TEGSEDI, scoperto e sviluppato da Ionis Pharmaceuticals, è il primo e unico farmaco per via sottocutanea al mondo che agisce sull’RNA per ridurre la produzione della proteina transtiretina (TTR) umana. TEGSEDI ha inoltre ricevuto l’autorizzazione alla commercializzazione nell'Unione europea e in Canada per il trattamento della polineuropatia in stadio 1 o 2 in pazienti adulti con amiloidosi ereditaria da transtiretina.
L’approvazione si basa sui dati relativi allo studio NEURO-TTR, uno studio internazionale di fase 2/3 randomizzato (2:1), in doppio cieco, controllato verso placebo, della durata di 15 mesi, su 172 pazienti con amiloidosi hATTR e sintomi di polineuropatia. Nello studio NEURO-TTR, TEGSEDI si è associato a un miglioramento significativo rispetto al placebo dei parametri relativi a neuropatia e qualità della vita, come misurato dal punteggio mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7) e dal punteggio totale Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy). I pazienti trattati con TEGSEDI hanno riportato benefici simili indipendentemente dai sottogruppi stabiliti per età, sesso, etnia, regione, punteggio NIS (Neuropathy Impairment Score), stato della mutazione Val30Met e stadio della patologia.
L’approvazione si basa anche sui primi dati dell'OLE di NEURO-TTR, uno studio in corso per i pazienti che hanno completato lo studio NEURO-TTR. Lo studio OLE è stato realizzato per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di TEGSEDI.
Per la scheda tecnica completa di TEGSEDI, si rimanda al sito www.TEGSEDI.com.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA
AVVERTENZE: TROMBOCITOPENIA E GLOMERULONEFRITE
Trombocitopenia
- TEGSEDI causa riduzioni nella conta piastrinica, che possono provocare una trombocitopenia improvvisa, imprevedibile e potenzialmente letale. Un paziente dello studio clinico è deceduto per emorragia cerebrale.
- TEGSEDI è controindicato per i pazienti con una conta piastrinica inferiore a 100 x 109/L.
- Prima di iniziare il trattamento con TEGSEDI, verificare la conta piastrinica. Durante il trattamento, monitorare la conta piastrinica settimanalmente se i valori sono 75 x 109/L o superiori e più frequentemente se i valori sono inferiori a 75 x 109/L.
- Se un paziente sviluppa segni o sintomi di trombocitopenia, verificare la conta piastrinica il prima possibile. Non somministrare ulteriore TEGSEDI al paziente in assenza di una conta piastrinica considerata interpretabile e accettabile da un medico.
- Dopo l’interruzione del trattamento per qualsiasi motivo, continuare a monitorare la conta piastrinica per 8 settimane, o più a lungo se il valore è inferiore a quello normale, per verificare che rimanga al di sopra di 75 x 109/L.
Glomerulonefrite
- TEGSEDI può causare glomerulonefrite, che potrebbe richiedere una terapia immunosoppressiva e determinare un’insufficienza renale dialisi-dipendente. Uno dei pazienti dello studio clinico che ha sviluppato glomerulonefrite e non ha ricevuto un trattamento immunosoppressivo è rimasto dialisi-dipendente. Negli studi clinici, i casi di glomerulonefrite sono stati accompagnati da sindrome nefrosica, che può avere manifestazioni di edema, ipercoagulabilità con trombosi venosa o arteriosa e maggiore suscettibilità alle infezioni.
- Si raccomanda di non iniziare il trattamento con TEGSEDI in pazienti con un rapporto tra proteine urinarie e creatinina (UPCR) di 1.000 mg/g o superiore.
- Prima di iniziare il trattamento con TEGSEDI, misurare la creatinina sierica, la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), il rapporto tra proteine urinarie e creatinina (UPCR) ed eseguire un esame delle urine. Durante il trattamento, monitorare la creatinina sierica, l’eGFR, l’esame delle urine e l’UPCR ogni 2 settimane. TEGSEDI non deve essere somministrato a pazienti che sviluppano un UPCR di 1.000 mg/g o superiore o una eGFR inferiore a 45 mL/minuto/1,73 m2, in attesa di un’ulteriore valutazione delle cause.
- In caso di sospensione di una dose, una volta che l’eGFR sarà aumentata a ≥45 mL/minuto/1,73 m2, l’UPCR sarà diminuito al di sotto di 1.000 mg/g, o la causa sottostante del calo della funzionalità epatica sarà stata risolta, si potrà riprendere il dosaggio settimanale. Nei pazienti con un UPCR di 2.000 mg/g o superiore, eseguire un ulteriore esame per la glomerulonefrite acuta come da indicazioni cliniche. Se la glomerulonefrite acuta viene confermata, il trattamento con TEGSEDI deve essere interrotto definitivamente.
Programma TEGSEDI REMS
- A causa della glomerulonefrite e dei rischi di forti emorragie dovute alla trombocitopenia grave, entrambe con necessità di monitoraggio frequente, TEGSEDI è disponibile solo attraverso un programma di distribuzione limitata nell’ambito di una strategia di valutazione e mitigazione dei rischi (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) denominata programma TEGSEDI REMS.
CONTROINDICAZIONI
TEGSEDI è controindicato per i pazienti che presentano:
- Conta piastrinica inferiore a 100 x 109/L
- Anamnesi di glomerulonefrite acuta causata da TEGSEDI
- Anamnesi di reazioni di ipersensibilità a TEGSEDI
AVVERTENZE E PRECAUZIONI
Trombocitopenia
TEGSEDI causa riduzioni nella conta piastrinica, che possono provocare una trombocitopenia improvvisa, imprevedibile e potenzialmente letale. Nello Studio 1, una conta piastrinica inferiore a 100 x 109/L si è verificata nel 25% dei pazienti trattati con TEGSEDI contro il 2% dei pazienti trattati con placebo. Una conta piastrinica inferiore a 75 x 109/L si è verificata nel 14% dei pazienti trattati con TEGSEDI contro nessuno dei pazienti trattati con placebo. Un paziente in uno studio clinico ha sviluppato un’emorragia cerebrale rivelatasi fatale. Non iniziare il trattamento con TEGSEDI nei pazienti con una conta piastrinica inferiore a 100 x 109/L. Seguire le raccomandazioni per il monitoraggio e il trattamento della conta piastrinica.
I sintomi della trombocitopenia possono includere emorragie insolite o prolungate (es. petecchie, comparsa di lividi, ematomi, sanguinamento sottocongiuntivale, sanguinamento gengivale, epistassi, emottisi, sanguinamento mestruale irregolare o più abbondante del solito, ematemesi, ematuria, ematochezia, melena), rigidità del collo o cefalea grave insolita. I pazienti e gli operatori sanitari devono essere istruiti a riconoscere i sintomi della trombocitopenia e rivolgersi immediatamente a un medico se dovessero avere sospetti.
Glomerulonefrite e tossicità renale
TEGSEDI può causare glomerulonefrite, che può risultare in un’insufficienza renale dialisi-dipendente. Nello Studio 1, la glomerulonefrite si è verificata in 3 (3%) pazienti trattati con TEGSEDI contro nessuno dei pazienti trattati con placebo. Un paziente non ha ricevuto un trattamento immunosoppressivo ed è rimasto dialisi-dipendente. Se si sospetta una glomerulonefrite, eseguire tempestivamente una diagnosi e iniziare il trattamento immunosoppressivo il prima possibile. Seguire le raccomandazioni per il monitoraggio e il trattamento dei parametri renali. Si raccomanda di non avviare il trattamento con TEGSEDI in pazienti con un UPCR di 1.000 mg/g o superiore. Se la glomerulonefrite acuta viene confermata, il trattamento con TEGSEDI deve essere interrotto definitivamente.
A causa della glomerulonefrite e dei rischi di forti emorragie dovute alla trombocitopenia grave, TEGSEDI è disponibile solo attraverso un programma limitato nell’ambito di una strategia di valutazione e mitigazione dei rischi (REMS) denominata programma TEGSEDI REMS.
Ictus e dissezione arteriosa cervico-cefalica
TEGSEDI può causare ictus e dissezione arteriosa cervico-cefalica. Negli studi clinici, 1 paziente su 161 (0,6%) trattati con TEGSEDI ha manifestato dissezione dell’arteria carotide e ictus. Si raccomanda di istruire i pazienti sui sintomi dell’ictus e della dissezione arteriosa nel sistema nervoso centrale e a chiedere aiuto tempestivamente qualora si verificassero.
Effetti infiammatori e immunitari
Le alterazioni infiammatorie e immunitarie sono un effetto di alcuni farmaci oligonucleotidi antisenso, incluso TEGSEDI. Negli studi clinici si sono verificate gravi reazioni avverse di tipo infiammatorio e immunitario nei pazienti trattati con TEGSEDI, tra cui glomerulonefrite e trombocitopenia immune, nonché un singolo caso di vasculite sistemica positiva all’autoanticorpo anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA).
Lesioni epatiche
Negli studi clinici, l’8% dei pazienti trattati con TEGSEDI ha evidenziato un aumento dell’alanina aminotransferasi (ALT) di almeno 3 volte il limite superiore della norma (ULN) contro il 3% dei pazienti trattati con placebo; nel 3% dei pazienti trattati con TEGSEDI è stato rilevato un valore dell’ALT di almeno 8 volte l’ULN contro nessuno dei pazienti trattati con placebo. Monitorare l’ALT, l’aspartato aminotransferasi e la bilirubina totale al basale e ogni 4 mesi durante il trattamento con TEGSEDI. Se un paziente sviluppa segni clinici o sintomi indicativi di disfunzione epatica, misurare tempestivamente le transaminasi sieriche e la bilirubina totale e sospendere o interrompere il trattamento con TEGSEDI, a seconda dei casi.
Rigetto del trapianto di fegato
In uno studio clinico, sono stati riferiti casi di rigetto del trapianto di fegato 2-4 mesi dopo l’inizio del trattamento con TEGSEDI in pazienti i cui allotrapianti di fegato erano clinicamente stabili (per oltre 10 anni) prima di iniziare la terapia con TEGSEDI. In questi casi, i pazienti sono migliorati clinicamente e i livelli di transaminasi si sono normalizzati dopo la somministrazione di glucocorticoidi e la cessazione di TEGSEDI.
Nei pazienti con anamnesi di trapianto di fegato, monitorare mensilmente l’ALT, l’AST e la bilirubina totale. Interrompere la terapia con TEGSEDI nei pazienti che sviluppano segni di rigetto del trapianto di fegato.
Reazioni di ipersensibilità/formazione di anticorpi
TEGSEDI può causare reazioni di ipersensibilità. Negli studi clinici, 6 pazienti su 161 (4%) trattati con TEGSEDI hanno interrotto il trattamento a causa di una reazione di ipersensibilità. Queste reazioni si sono generalmente verificate entro 2 ore dalla somministrazione di TEGSEDI. Quando si sono verificate le reazioni, erano presenti anticorpi anti-farmaco a TEGSEDI. Se si verifica una reazione di ipersensibilità, interrompere la somministrazione di TEGSEDI e iniziare una terapia adeguata. Non somministrare a pazienti con un’anamnesi di reazioni di ipersensibilità a TEGSEDI.
Conta piastrinica non interpretabile: reazione tra anticorpi antipiastrine e acido etilendiamminotetraacetico (EDTA)
Nello Studio 1, il 23% dei pazienti trattati con TEGSEDI ha evidenziato almeno 1 conta piastrinica non interpretabile causata da aggregazione piastrinica contro il 13% dei pazienti trattati con placebo. In caso di sospetto di aggregazione piastrinica mediata da EDTA, ripetere la conta piastrinica utilizzando un anticoagulante diverso (ad esempio citrato di sodio, eparina) nella provetta per il prelievo ematico. Se la conta piastrinica non è interpretabile, ricontrollarla il prima possibile. Sospendere la dose di TEGSEDI fino a quando non viene confermata una conta piastrinica accettabile con un campione di sangue interpretabile.
Riduzione dei livelli di vitamina A nel siero e integrazione consigliata
Il trattamento con TEGSEDI comporta una diminuzione dei livelli di vitamina A nel siero. Per i pazienti che assumono TEGSEDI si consiglia una dose giornaliera raccomandata di integratori di vitamina A. I pazienti devono fare riferimento a un oftalmologo se sviluppano sintomi oculari indicativi di carenza di vitamina A (ad es. cecità notturna).
REAZIONI AVVERSE
Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate in almeno il 20% dei pazienti trattati con TEGSEDI e con una frequenta maggiore rispetto a quelli trattati con placebo sono state reazioni al sito di iniezione, nausea, cefalea, affaticamento, trombocitopenia e febbre. Le reazioni avverse gravi sono state più frequenti nei pazienti trattati con TEGSEDI (32%) che nei pazienti trattati con placebo (21%).
INTERAZIONI FARMACOLOGICHE
A causa del rischio di trombocitopenia, è necessaria cautela quando si utilizzano farmaci antipiastrinici (compresi prodotti non soggetti a prescrizione medica che hanno effetti sulle piastrine) o anticoagulanti in concomitanza con TEGSEDI. A causa del rischio di glomerulonefrite e tossicità renale, bisogna prestare attenzione all’uso di farmaci nefrotossici e altri farmaci che possono compromettere la funzionalità epatica in concomitanza con TEGSEDI.
Consultare la scheda tecnica completa, incluse le avvertenze speciali, all’indirizzo TEGSEDIhcp.com.
INFORMAZIONI SULL’AMILOIDOSI EREDITARIA DA TRANSTIRETINA (hATTR)
L’amiloidosi ereditaria ATTR è una patologia grave, progressiva e potenzialmente letale causata da anomalie nella sintesi della proteina TTR e dall’aggregazione di depositi di amiloide da TTR in vari tessuti e organi in tutto il corpo, compresi i nervi periferici, il cuore e il tratto intestinale. L’accumulo progressivo di depositi di amiloide da TTR in questi organi determina spesso neuropatia sensitivo-motoria periferica non trattabile, neuropatia autonoma e/o cardiomiopatia, nonché altre manifestazioni patologiche. L’amiloidosi ereditaria ATTR causa una significativa morbilità e un progressivo calo della qualità della vita, con gravi ripercussioni sulle attività quotidiane. La malattia spesso progredisce rapidamente e può portare alla morte prematura. La sopravvivenza mediana dopo la diagnosi è di 4,7 anni. Per ulteriori informazioni sull’amiloidosi ereditaria ATTR, compreso un elenco completo delle organizzazioni che supportano la comunità dei malati di amiloidosi hATTR in tutto il mondo, si rimanda ai siti www.hattrchangethecourse.com o www.hATTRGuide.com.
INFORMAZIONI SU IONIS PHARMACEUTICALS, INC
In qualità di leader nella scoperta e nello sviluppo di farmaci con azione mirata sull’RNA, Ionis ha creato una piattaforma per la scoperta di nuovi farmaci efficiente e ampiamente applicabile denominata tecnologia antisenso, in grado di individuare trattamenti per malattie in cui nessun altro approccio terapeutico si è dimostrato efficace. Questa piattaforma per la scoperta di nuovi farmaci rappresenta un vero e proprio trampolino di lancio per la formulazione di promesse attuabili e speranze concrete a favore dei pazienti con bisogni clinici insoddisfatti. Ionis ha creato il primo e unico trattamento approvato per bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale, nonché il primo trattamento al mondo con azione sull’RNA approvato per la polineuropatia negli adulti con amiloidosi ereditaria da transtiretina. La nostra attenzione è rivolta a tutti i pazienti ancora da raggiungere, con una pipeline di oltre 40 nuovi farmaci potenzialmente utili per il trattamento di un vasto ventaglio di malattie, tra cui patologie neurologiche, cardiovascolari, infettive e polmonari. Per ulteriori informazioni su Ionis si rimanda al sito www.ionispharma.com e al profilo Twitter @ionispharma.
INFORMAZIONI SU AKCEA THERAPEUTICS, INC
Akcea Therapeutics, Inc., una società sussidiaria di Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), è un’azienda biofarmaceutica che lavora sullo sviluppo e sulla commercializzazione di farmaci per il trattamento di pazienti con malattie gravi e rare. Akcea commercializza TEGSEDI® (inotersen) e WAYLIVRA® (volanesorsen) ed è impegnata nello sviluppo di una pipeline di nuovi farmaci in fase avanzata, tra cui AKCEA-APO(a)-LRx, vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-LRx), AKCEA-APOCIII-LRx e AKCEA-TTR-LRx, potenzialmente utilizzabili per il trattamento di molteplici patologie. I sei farmaci sono stati tutti scoperti da Ionis, leader nella produzione di farmaci antisenso, e si basano sulla tecnologia antisenso proprietaria di Ionis. TEGSEDI è approvato in Stati Uniti, Unione Europea, Canada e Brasile. WAYLIVRA è approvato nell’Unione Europea ed è attualmente nella fase 3 dello sviluppo clinico per il trattamento di persone con lipodistrofia parziale familiare (FPL). Akcea ha sede a Boston, Massachusetts, e sta instaurando le infrastrutture necessarie per commercializzare i suoi farmaci a livello globale. Per ulteriori informazioni su Akcea si rimanda all’indirizzo www.akceatx.com e al profilo Twitter @akceatx.
INFORMAZIONI PROSPETTICHE AKCEA E IONIS
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni prospettiche riguardanti le attività di Akcea Therapeutics, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. e il potenziale terapeutico e commerciale di TEGSEDI® (inotersen). Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o le convinzioni di Akcea o Ionis, inclusi riferimenti al potenziale commerciale di TEGSEDI o di altri farmaci in fase di sviluppo da parte di Akcea o Ionis, è una dichiarazione prospettica e in quanto tale è esposta ad alcuni rischi. Tali informazioni infatti sono subordinate a determinati elementi di rischio e incertezza, in particolare in riferimento ai processi di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci sicuri ed efficaci per l’uso come agenti terapeutici nell’uomo, nonché all’attuazione di attività commerciali basate su tali farmaci. Inoltre le dichiarazioni prospettiche di Akcea e Ionis implicano supposizioni che, qualora non si realizzassero o non si dimostrassero corrette, potrebbero generare risultati sostanzialmente differenti rispetto a quelli espressi o impliciti di tali dichiarazioni previsionali. Pur riflettendo in buona fede le opinioni della dirigenza aziendale, le dichiarazioni prospettiche di Akcea e Ionis si basano solo sui fatti e sui fattori attualmente a conoscenza di Akcea e Ionis. In particolare, si avverte che le nostre dichiarazioni prospettiche sono soggette alle circostanze presenti e future relative alla pandemia di COVID-19, che potrebbero avere un effetto negativo sostanziale sulla nostra attività, sulle nostre operazioni e sui risultati finanziari futuri. Di conseguenza, si chiede di non fare affidamento su tali dichiarazioni prospettiche. Questi e altri rischi relativi ai programmi di Akcea e Ionis sono descritti più nel dettaglio nelle relazioni trimestrali su modulo 10-Q e nelle relazioni annuali su modulo 10-K di Akcea e Ionis, depositate presso la SEC. Presso ciascuna delle due aziende sono disponibili le copie di questi e altri documenti.
Nel presente comunicato stampa, se non richiesto diversamente dal contesto, le diciture “Ionis”, “Akcea”, “la Società”, “le Società” “noi” e “nostro” si riferiscono a Ionis Pharmaceuticals e/o Akcea Therapeutics.
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