Weitere Patienten in den klinischen Programmen zu RDEB, MPS IIIA und MPS IIIB behandelt
Allgemeine Abstimmung mit dem CHMP über Pläne zur EU-Registrierung von ABO-102 für MPS IIIA
Daten aus RDEB- und MPS III-Programmen kürzlich auf medizinischen Tagungen vorgestellt
Verstärktes Führungsteam mit Ernennung eines erfahrenen Chief Commercial Officer und zweier unabhängiger Vorstandsmitglieder
Telefonkonferenz geplant für Dienstag, 11. August 2020, um 8.30 Uhr ET
NEW YORK und CLEVELAND, Aug. 11, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapien, hat heute die Geschäftsergebnisse für das zweite Quartal 2020 und Fortschritte des Unternehmens in der jüngeren Vergangenheit bekanntgegeben.
„In den letzten Monaten hat Abeona die Unternehmensziele in den Bereichen klinische Entwicklung, Herstellung und Regulierungsangelegenheiten erreicht, um Patienten mit RDEB und MPS III dringend benötigte Behandlungen zur Verfügung zu stellen“, so Dr. João Siffert, Chief Executive Officer von Abeona. „Insbesondere wurden neue Patienten in unseren klinischen Programmen zu RDEB und MPS IIIA behandelt. Darüber hinaus erwarten wir in den kommenden Wochen eine zusätzliche Rekrutierung von Patienten für unsere klinischen Programme. Gleichzeitig mit den verstärkten klinischen Aktivitäten nahmen wir im Juni die internen Fertigungsabläufe auf unserem Campus in Cleveland wieder auf. Wir haben bedeutende Fortschritte in der Prozessentwicklung für die interne Retrovirus- und AAV-Herstellung erzielt, die voraussichtlich Ende 2020 bzw. Anfang 2021 beginnen wird. Darüber hinaus haben wir kürzlich eine allgemeine Abstimmung mit dem CHMP auf unserem vorgeschlagenen Weg zu einem europäischen Zulassungsantrag für ABO-102 bei MPS IIIA erreicht, der für 2023 erwartet wird. Mit Blick auf die möglichen kommerziellen Markteinführungen von EB-101 Ende 2022 und ABO-102 im folgenden Jahr haben wir auch unser Führungsteam verstärkt und einen Chief Commercial Officer mit bedeutender einschlägiger Erfahrung und Fachkenntnissen an Bord geholt.“
Höhepunkte des zweiten Quartals und der jüngeren Vergangenheit:
EB-101 (autologe, genkorrigierte Zelltherapie)
- Ein zweiter Patient wurde in der Phase-III-VIITAL™ -Zulassungsstudie zu Abeonas EB-101 bei rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) behandelt, nachdem die Aufnahme im Juni 2020 nach einer Pause aufgrund der COVID-19-Pandemie wieder aufgenommen worden war. Weitere Patienten werden voraussichtlich in den kommenden Wochen behandelt. Der Abschluss der Aufnahme in die VIITAL-Studie wird für Anfang 2021 erwartet.
- Bei der 45. Jahrestagung der Society for Pediatric Dermatology wurden zwei Poster präsentiert. Das erste Poster hob Daten hervor, die zeigten, dass die Behandlung großer RDEB-Wunden mit EB-101 zu einer dauerhaften Heilung von bis zu fünf Jahren führte, was mit einer langfristigen Schmerzlinderung einherging. Ein separates Poster charakterisierte die signifikante Krankheitslast von RDEB für Patienten und ihre Familien.
ABO-102 und ABO-101 (AAV-basierte Gentherapien)
- Im Juli 2020 hielt Abeona ein Auftakttreffen im Rahmen des PRIority MEdicines (PRIME)-Programms der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ab, an dem Mitglieder des Ausschusses für fortgeschrittene Therapien (CAT) und des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA teilnahmen. Das Unternehmen stellte seinen Plan zur Registrierung von ABO-102 für MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A) vor und nutzte dabei die PRIME-Bezeichnung, die einen Weg für eine beschleunigte Bewertung vielversprechender Therapien bietet, die auf unbefriedigte medizinische Bedürfnisse abzielen. Auf der Grundlage des PRIME-Treffens erwartet Abeona zusammen mit früheren Beiträgen des CHMP und der Pädiatrischen Kommission (PDCO) der EMA die Einreichung eines Zulassungsantrags für die bedingte EU-Zulassung von ABO-102 für MPS IIIA im Jahr 2023. Das Unternehmen bittet die FDA weiterhin um Leitlinien zum US-amerikanischen Regulierungspfad für ABO-102 bei MPS IIIA, räumt jedoch ein, dass sich die FDA derzeit auf Fragen im Zusammenhang mit COVID-19 und anderen lebensbedrohlichen Zuständen konzentriert, was sich in den im Mai 2020 herausgegebenen Leitlinien widerspiegelt.
- Bisher wurden insgesamt 17 Patienten in die Transpher A-Studie zu ABO-102 bei MPS IIIA aufgenommen, darunter 11 Patienten, die in Kohorte 3 dosiert wurden. Bisher wurden insgesamt 9 Patienten in die Transpher B-Studie zu ABO-101 bei MPS IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B) aufgenommen, darunter 2 Patienten, die in Kohorte 3 dosiert wurden. Abeona rechnet damit, die Rekrutierung für die Studien Transpher A und Transpher B bis Ende 2020 abzuschließen.
- Aktualisierte positive Zwischendaten aus den Studien Transpher A und Transpher B wurden auf der 23. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy vorgestellt. Die Ergebnisse stützen zuvor gemeldete Daten, die die Erhaltung neurokognitiver Fähigkeiten bei drei jungen Patienten zeigen, die in Dosiskohorte 3 der Transpher A-Studie behandelt wurden. In beiden Studien wurden Verbesserungen bei mehreren krankheitsspezifischen Biomarkern, die eindeutige biologische Wirkungen anzeigen, und ein günstiges Sicherheitsprofil bei MPS IIIA- und MPS IIIB-Patienten nach Behandlung mit ABO-102 bzw. ABO-101 beobachtet.
Fertigungsaktivitäten
- Im Juni 2020 nahm Abeona den Betrieb in seiner hochmodernen GMP-Produktionsstätte in Cleveland, Ohio (USA), vollständig wieder auf und stellte EB-101-Prüfpräparate für die Phase-III-VIITAL™-Studie her. Das Unternehmen leitete die Prozessentwicklung in der Anlage ein, die die Produktion des für die Herstellung von EB-101 verwendeten Retrovirus ermöglicht und eine bessere Kontrolle der Lieferkette und Produktqualität sowie niedrigere Kosten ermöglicht. Abeona nahm auch die Prozessentwicklungsaktivitäten wieder auf, um die interne Herstellung der kommerziellen Versorgung mit ABO-101 und ABO-102 zu ermöglichen.
Unternehmensupdate
- Das Unternehmen verstärkte sein Führungsteam durch die Ernennung von Michael Amoroso zum Chief Commercial Officer und die Aufnahme von George Migausky und Paul Mann als unabhängige Mitglieder des Verwaltungsrates weiter. Zusätzlich zu ihrer Tätigkeit im Verwaltungsrat fungiert Herr Migausky als Vorsitzender des Prüfungsausschusses des Unternehmens und Herr Mann als Mitglied des Prüfungsausschusses.
Finanzergebnisse für das zweite Quartal
Die Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristigen Investitionen beliefen sich zum 30. Juni 2020 auf 107,9 Mio. USD, verglichen mit 129,3 Mio. USD zum 31. Dezember 2019. Die Nettozahlungsmittel aus laufender Geschäftstätigkeit beliefen sich im zweiten Quartal 2020 auf 9,5 Mio. USD.
Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) beliefen sich im zweiten Quartal 2020 auf 6,1 Mio. USD und in den sechs Monaten zum 30. Juni 2020 auf 12,9 Mio. USD, verglichen mit 16,3 Mio. USD und 28,0 Mio. USD in den Vergleichszeiträumen im Jahr 2019. Der Rückgang der F&E-Kosten war hauptsächlich auf geringere Produktions-, klinische und nicht-klinische Entwicklungsaktivitäten zurückzuführen, die sich aus den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie ergaben, sowie auf Kosteneinsparungen im Zusammenhang mit der Entscheidung, Retrovirus für das EB-101-Programm intern herzustellen.
Die Allgemein- und Verwaltungskosten beliefen sich im zweiten Quartal 2020 auf 5,5 Mio. USD und in den sechs Monaten zum 30. Juni 2020 auf 12,0 Mio. USD, verglichen mit 5,6 Mio. USD und 11,3 Mio. USD in den Vergleichszeiträumen im Jahr 2019. Der Anstieg der Allgemein- und Verwaltungskosten in den sechs Monaten zum 30. Juni 2020 war hauptsächlich auf Gehaltserhöhungen und damit verbundene Kosten zurückzuführen, die teilweise durch niedrigere Honorare für Fachkräfte ausgeglichen wurden.
Der Nettoverlust betrug im zweiten Quartal 2020 13,0 Mio. USD und in den sechs Monaten zum 30. Juni 2020 61,2 Mio. USD, verglichen mit einem Nettoverlust von 23,9 Mio. USD und 42,5 Mio. USD in den Vergleichszeiträumen im Jahr 2019.
Einzelheiten zur Telefonkonferenz
Abeona Therapeutics wird morgen, Dienstag, 11. August 2020, um 8:30 Uhr (ET) eine Telefonkonferenz und einen Webcast veranstalten, um die Finanzergebnisse des zweiten Quartals 2020 zu erörtern und Informationen über das Geschäft des Unternehmens bereitzustellen. Um an der Telefonkonferenz teilzunehmen, wählen Sie 844-369-8770 (gebührenfrei in den USA) oder +1 862-298-0840 (international) und geben Sie fünf Minuten vor Beginn des Anrufs die Konferenz-ID 18965539 an. Ein Live-Webcast zum Anhören und eine archivierte Aufzeichnung des Anrufs finden Sie im Bereich Investors & Media auf der Website von Abeona unter www.abeonatherapeutics.com. Eine archivierte Aufzeichnung des Webcast wird nach der Telefonkonferenz 30 Tage lang zur Verfügung stehen.
Über Abeona Therapeutics Inc.
Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das Zell- und Gentherapien für ernsthafte Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen von Abeona gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, die sich gerade in der Entwicklung der Phase III befindet, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB), die sich in der Entwicklung der Phase I/II befinden. Das Unternehmensportfolio an AAV-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Die neuartigen AIM™-Kapside der nächsten Generation von Abeona haben das Potenzial zur Verbesserung des Tropismusprofils für eine Vielzahl verheerender Krankheiten gezeigt. Die voll funktionsfähige GMP-Produktionsanlage für Gen- und Zelltherapie von Abeona produziert EB-101 für die Phase-III-VIITAL™-Zulassungsstudie und ist in der Lage, AAV-basierte Gentherapien für die klinische Verwendung und die kommerzielle Vermarktung herzustellen. Weitere Informationen erhalten Sie auf www.abeonatherapeutics.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraf 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Paragraf 21E des Securities Exchange Act von 1934 in jeweils gültiger Fassung sowie Aussagen, die Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten. Diese Aussagen beinhalten Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Zulassungsbehörden sowie die Ziele und Vorgaben des Unternehmens. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen mit Begriffen wie „könnte“, „wird“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnlichen Ausdrücken zu identifizieren (sowie anderen Wörtern oder Ausdrücken, die Bezug auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände nehmen), die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen oder solche identifizieren sollen. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von denen abweichen, die von solchen zukunftsgerichteten Aussagen bezeichnet werden. Dies ist von einer Vielzahl von wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten abhängig, einschließlich unter anderem den möglichen Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf unser Geschäft, unseren Betrieb und unsere Finanzen, dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zuzulassen, dem Ergebnis von zukünftigen Treffen mit der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde FDA und anderen Zulassungsbehörden, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen und Lizenzen zu erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, Risiken, die in Verbindung mit Datenanalysen und -berichterstattung stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K, Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen vom Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig, außer, dies ist durch US-Bundeswertpapiergesetze vorgeschrieben.
| Abeona Therapeutics Inc. and Subsidiaries | ||||||||||||||||
| Condensed Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | ||||||||||||||||
| (unaudited) | ||||||||||||||||
| For the three months ended June 30, | For the six months ended June 30, | |||||||||||||||
| 2020 | 2019 | 2020 | 2019 | |||||||||||||
| Revenues | $ | - | $ | - | $ | - | $ | - | ||||||||
| Expenses: | ||||||||||||||||
| Research and development | 6,109,000 | 16,307,000 | 12,927,000 | 28,044,000 | ||||||||||||
| General and administrative | 5,538,000 | 5,612,000 | 11,950,000 | 11,271,000 | ||||||||||||
| Depreciation and amortization | 834,000 | 2,057,000 | 2,899,000 | 3,715,000 | ||||||||||||
| Licensed technology impairment charge | - | - | 32,916,000 | - | ||||||||||||
| Total expenses | 12,481,000 | 23,976,000 | 60,692,000 | 43,030,000 | ||||||||||||
| Loss from operations | (12,481,000 | ) | (23,976,000 | ) | (60,692,000 | ) | (43,030,000 | ) | ||||||||
| Interest and miscellaneous income | 271,000 | 52,000 | 923,000 | 551,000 | ||||||||||||
| Interest expense | (800,000 | ) | - | (1,400,000 | ) | - | ||||||||||
| Net loss | $ | (13,010,000 | ) | $ | (23,924,000 | ) | $ | (61,169,000 | ) | $ | (42,479,000 | ) | ||||
| Basic and diluted loss per common share | $ | (0.14 | ) | $ | (0.49 | ) | $ | (0.66 | ) | $ | (0.88 | ) | ||||
| Weighted average number of common | ||||||||||||||||
| shares outstanding – basic and diluted | 93,180,837 | 48,961,988 | 92,910,014 | 48,458,004 | ||||||||||||
| Other comprehensive income/(loss): | ||||||||||||||||
| Change in unrealized (losses) gains related to available-for-sale debt securities | (253,000 | ) | - | 133,000 | - | |||||||||||
| Comprehensive loss | $ | (13,263,000 | ) | $ | (23,924,000 | ) | $ | (61,036,000 | ) | $ | (42,479,000 | ) | ||||
| Abeona Therapeutics Inc. and Subsidiaries | |||||||
| Condensed Consolidated Balance Sheets | |||||||
| (unaudited) | |||||||
| ASSETS | June 30, 2020 | December 31, 2019 | |||||
| Current assets: | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 14,542,000 | $ | 129,258,000 | |||
| Short-term investments | 93,337,000 | - | |||||
| Prepaid expenses and other current assets | 924,000 | 3,132,000 | |||||
| Total current assets | 108,803,000 | 132,390,000 | |||||
| Property and equipment, net | 12,628,000 | 13,157,000 | |||||
| Right-of-use lease assets | 7,551,000 | 8,047,000 | |||||
| Licensed technology, net | 1,924,000 | 36,178,000 | |||||
| Goodwill | 32,466,000 | 32,466,000 | |||||
| Other assets and restricted cash | 1,006,000 | 1,144,000 | |||||
| Total assets | $ | 164,378,000 | $ | 223,382,000 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Current liabilities: | |||||||
| Accounts payable | $ | 1,979,000 | $ | 3,763,000 | |||
| Accrued expenses | 3,017,000 | 5,543,000 | |||||
| Loan payable | 1,758,000 | - | |||||
| Current portion of lease liability | 1,706,000 | 1,699,000 | |||||
| Payable to licensor | 28,800,000 | 27,400,000 | |||||
| Deferred revenue | 296,000 | 296,000 | |||||
| Total current liabilities | 37,556,000 | 38,701,000 | |||||
| Long-term lease liabilities | 5,768,000 | 6,251,000 | |||||
| Total liabilities | 43,324,000 | 44,952,000 | |||||
| Commitments and contingencies | |||||||
| Stockholders' equity: | |||||||
| Common stock - $0.01 par value; authorized 200,000,000 shares; | |||||||
| issued and outstanding 84,781,241 at June 30, 2020 and 83,622,135 at December 31, 2019 | 848,000 | 836,000 | |||||
| Additional paid-in capital | 667,712,000 | 664,064,000 | |||||
| Accumulated deficit | (547,639,000 | ) | (486,470,000 | ) | |||
| Accumulated other comprehensive income | 133,000 | - | |||||
| Total stockholders' equity | 121,054,000 | 178,430,000 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 164,378,000 | $ | 223,382,000 | |||
Anlegerkontakt:
Greg Gin
VP, Investor Relations
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4709
ggin@abeonatherapeutics.com
Medienkontakt:
Scott Santiamo
Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com