Des patients supplémentaires ont reçu des doses dans le cadre des programmes cliniques sur l'EBDR, le MPS IIIA et le MPS IIIB
Alignement général par rapport aux plans d'enregistrement dans l'UE de l'ABO-102 pour le MPS IIIA
Données des programmes sur l'EBDR et le MPS III présentées lors de récents congrès médicaux
Équipe de direction renforcée par la nomination d'un directeur commercial expérimenté et de deux membres indépendants du conseil d'administration
Conférence téléphonique le mardi 11 août 2020 à 8h30 HNE
NEW YORK et CLEVELAND, 11 août 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a présenté aujourd'hui ses résultats financiers pour le deuxième trimestre 2020 et ses récents progrès commerciaux.
« Au cours des derniers mois, Abeona a atteint nos objectifs en matière de développement clinique, de fabrication et de questions réglementaires en vue d'apporter des traitements d'urgence aux patients atteints d'EBDR et de MPS III », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général d'Abeona. « Notamment, de nouveaux patients ont été traités dans le cadre de nos programmes cliniques sur l'EBDR et le MPS IIIA, et nous prévoyons un recrutement supplémentaire de patients dans l'ensemble de nos programmes cliniques au cours des prochaines semaines. Parallèlement à l'intensification des activités cliniques, nous avons repris nos activités de fabrication internes sur notre campus de Cleveland en juin. Nous avons réalisé des progrès significatifs dans le développement des processus pour la fabrication de rétrovirus et de virus adéno-associés (AAV) en interne, qui devraient démarrer à la fin de l'année 2020 et au début de l'année 2021, respectivement. En outre, nous avons récemment atteint un alignement général avec le CHMP sur la voie que nous avons proposée en vue d'une demande d'autorisation de mise sur le marché européen pour l'ABO-102 pour le traitement du MPS IIIA, prévue en 2023. En ce qui concerne les lancements commerciaux potentiels d'EB-101 à la fin de l'année 2022 et d'ABO-102 l'année suivante, nous avons également renforcé notre équipe de direction, en intégrant un directeur commercial doté d'une expérience et d'une expertise significatives. »
Faits marquants du deuxième trimestre et récents
EB-101 (thérapie cellulaire autologue à correction génique)
- Un deuxième patient a été traité dans le cadre de l'étude VIITAL™ pivot de phase 3 sur l'EB-101 d'Abeona pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) après la reprise du recrutement en juin 2020 suite à une interruption en raison de la pandémie de COVID-19. D'autres patients devraient être traités au cours des prochaines semaines, l'achèvement du recrutement dans l'étude VIITAL étant prévu pour le début de l'année 2021.
- Deux affiches ont été présentées lors de la 45e réunion annuelle de la Society for Pediatric Dermatology. La première affiche a mis en évidence des données montrant que le traitement avec l'EB-101 des grandes plaies due à l'EBDR a entraîné jusqu'à cinq ans de guérison durable, ce qui était associé à un soulagement de la douleur à long terme. Une affiche distincte a caractérisé le fardeau important de l'EBDR sur les patients et leurs familles.
ABO-102 et ABO-101 (thérapies géniques basées sur le vecteur AAV)
- En juillet 2020, Abeona a tenu une réunion de lancement dans le cadre du programme PRIority MEdicines (PRIME - Médicaments prioritaires) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), qui comprenait des membres du Comité des thérapies innovantes (CAT) et du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA. La Société a présenté son plan en vue de l'enregistrement de l'ABO-102 pour le traitement du MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A), en tirant parti de la désignation PRIME qui offre une voie pour une évaluation accélérée des thérapies prometteuses ciblant les besoins médicaux non satisfaits. Sur la base de la réunion PRIME, ainsi que des contributions précédentes du CHMP et du Comité pédiatrique (PDCO) de l'EMA, Abeona prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'approbation conditionnelle de l'UE de l'ABO-102 pour le traitement du MPS IIIA en 2023. La Société continue de solliciter l'avis de la FDA sur la voie réglementaire aux États-Unis pour l'ABO-102 dans le cadre du MPS IIIA, mais reconnaît que la FDA se concentre actuellement sur les questions liées à la maladie COVID-19 et à d'autres troubles mortels, comme le reflètent ses directives publiées en mai 2020.
- À ce jour, l'étude Transpher A d'ABO-102 sur le MPS IIIA a recruté un total de 17 patients, dont 11 reçoivent un dosage dans le cadre de la cohorte 3. À ce jour, l'étude Transpher B d'ABO-101 sur le MPS IIIB (syndrome de Sanfilippo de type B) a recruté un total de 9 patients, dont 2 reçoivent un dosage dans le cadre de la cohorte 3. Abeona prévoit de terminer le recrutement dans les deux études Transpher A et Transpher B d'ici la fin de l'année 2020.
- Des données intermédiaires positives actualisées issues des études Transpher A et Transpher B ont été présentées lors de la 23e assemblée annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy. Les résultats étayent les données précédemment rapportées montrant la préservation des compétences neurocognitives parmi trois jeunes patients traités dans la cohorte de dose 3 de l'étude Transpher A. Des améliorations de multiples biomarqueurs spécifiques à la maladie, indiquant respectivement des effets biologiques évidents et un profil d'innocuité favorable chez les patients atteints du MPS IIIA et du MPS IIIB après un traitement avec l'ABO-102 et l'ABO-101, ont été observées dans les deux études.
Activités de fabrication
- En juin 2020, Abeona a complètement repris ses activités dans son usine de fabrication de pointe respectant les BPF à Cleveland, dans l'Ohio, fabriquant le médicament EB-101 pour l'étude VIITAL™ de phase 3. La Société a initié un développement de processus sur le site qui permettra la production du rétrovirus utilisé pour la fabrication de l'EB-101, permettant un contrôle accru de la chaîne d'approvisionnement et de la qualité des produits, ainsi qu'une réduction des coûts. Abeona a également repris ses activités de développement des processus pour permettre la fabrication en interne en vue de la distribution commerciale de l'ABO-101 et l'ABO-102.
Actualités de la Société
- La Société a encore renforcé son équipe de direction avec la nomination de Michael Amoroso au poste de directeur commercial et en ajoutant George Migausky et Paul Mann en tant que membres indépendants de son conseil d'administration. Outre leurs fonctions au sein du conseil d'administration, M. Migausky occupe la fonction de président du comité d'audit de la Société et M. Mann celle de membre du comité d'audit.
Résultats financiers du deuxième trimestre
La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les investissements à court terme ont totalisé 107,9 millions de dollars au 30 juin 2020, contre 129,3 millions de dollars au 31 décembre 2019. La trésorerie nette utilisée dans les activités d'exploitation s'est élevée à 9,5 millions de dollars pour le deuxième trimestre 2020.
Les dépenses en recherche et développement (R&D) se sont élevées à 6,1 millions de dollars pour le deuxième trimestre 2020 et à 12,9 millions de dollars pour le semestre clos au 30 juin 2020, contre 16,3 millions de dollars et 28,0 millions de dollars pour les périodes comparables de 2019. La diminution des dépenses en R&D est principalement attribuable à la diminution des activités de fabrication, cliniques et de développement non clinique découlant des effets de la pandémie de COVID-19, et aux économies associées à la décision de fabriquer le rétrovirus en interne pour le programme EB-101.
Les frais généraux et administratifs (G&A) se sont élevés à 5,5 millions de dollars pour le deuxième trimestre 2020 et à 12,0 millions de dollars pour le semestre clos au 30 juin 2020, contre 5,6 millions de dollars et 11,3 millions de dollars pour les périodes comparables de 2019. L'augmentation des dépenses liées aux G&A pour le semestre clos au 30 juin 2020 est en grande partie attribuable à des augmentations des salaires et des coûts connexes partiellement compensées par une baisse des frais professionnels.
La perte nette s'est élevée à 13,0 millions de dollars pour le deuxième trimestre 2020 et à 61,2 millions de dollars pour le semestre clos au 30 juin 2020, contre des pertes nettes de 23,9 millions de dollars et 42,5 millions de dollars pour les périodes comparables de 2019.
Détails de la conférence téléphonique
Abeona Therapeutics tiendra une téléconférence et webdiffusion demain, mardi 11 août 2020 à 8 h 30 HNE, pour discuter de ses résultats financiers du deuxième trimestre 2020 et fournir une mise à jour sur les activités de la Société. Pour accéder à la téléconférence téléphonique, composez le 844-369-8770 (numéro gratuit aux États-Unis) ou le 862-298-0840 (international) et saisissez l'identifiant de la conférence 18965539 cinq minutes avant le début de la conférence. Une diffusion en direct, en mode d'écoute uniquement, et une rediffusion archivée de l'appel sont disponibles dans la section Investors & Media du site Web d'Abeona à l'adressewww.abeonatherapeutics.com. La rediffusion archivée de la webdiffusion sera disponible pendant 30 jours après la téléconférence.
À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes d'Abeona figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive en cours de développement de phase 3, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement, en cours de développement de phase 1/2. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV de la Société comprend également l'ABO-202 et l'ABO-201 pour les maladies CLN1 et CLN3, respectivement. Les capsides AIM™ de nouvelle génération d'Abeona ont démontré un potentiel d'amélioration des profils de tropisme pour le traitement d'une variété de maladies dévastatrices. L'usine de fabrication de thérapies géniques et cellulaires d'Abeona pleinement fonctionnelle et respectant les BPF produit l'EB-101 pour l'étude pivot VIITAL™ de phase 3 et est capable de produire des thérapies géniques basées sur le vecteur AAV à des fins cliniques et commerciales. Pour plus d’informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi sur les valeurs mobilières de 1933 modifiée, et de la Section 21E de la loi sur la cotation en bourse des valeurs mobilières de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la Société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la Société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, les effets potentiels de la pandémie de COVID-19 sur notre entreprise, nos opérations et notre situation financière, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres organismes de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité d'obtenir des licences pour toute technologie qui peut être nécessaire pour commercialiser nos produits, la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et de la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la communication des données, et les autres risques qui peuvent être détaillés de temps à autre dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et d'autres rapports périodiques déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
| Abeona Therapeutics Inc. and Subsidiaries | ||||||||||||||||
| Condensed Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss | ||||||||||||||||
| (unaudited) | ||||||||||||||||
| For the three months ended June 30, | For the six months ended June 30, | |||||||||||||||
| 2020 | 2019 | 2020 | 2019 | |||||||||||||
| Revenues | $ | - | $ | - | $ | - | $ | - | ||||||||
| Expenses: | ||||||||||||||||
| Research and development | 6,109,000 | 16,307,000 | 12,927,000 | 28,044,000 | ||||||||||||
| General and administrative | 5,538,000 | 5,612,000 | 11,950,000 | 11,271,000 | ||||||||||||
| Depreciation and amortization | 834,000 | 2,057,000 | 2,899,000 | 3,715,000 | ||||||||||||
| Licensed technology impairment charge | - | - | 32,916,000 | - | ||||||||||||
| Total expenses | 12,481,000 | 23,976,000 | 60,692,000 | 43,030,000 | ||||||||||||
| Loss from operations | (12,481,000 | ) | (23,976,000 | ) | (60,692,000 | ) | (43,030,000 | ) | ||||||||
| Interest and miscellaneous income | 271,000 | 52,000 | 923,000 | 551,000 | ||||||||||||
| Interest expense | (800,000 | ) | - | (1,400,000 | ) | - | ||||||||||
| Net loss | $ | (13,010,000 | ) | $ | (23,924,000 | ) | $ | (61,169,000 | ) | $ | (42,479,000 | ) | ||||
| Basic and diluted loss per common share | $ | (0.14 | ) | $ | (0.49 | ) | $ | (0.66 | ) | $ | (0.88 | ) | ||||
| Weighted average number of common | ||||||||||||||||
| shares outstanding – basic and diluted | 93,180,837 | 48,961,988 | 92,910,014 | 48,458,004 | ||||||||||||
| Other comprehensive income/(loss): | ||||||||||||||||
| Change in unrealized (losses) gains related to available-for-sale debt securities | (253,000 | ) | - | 133,000 | - | |||||||||||
| Comprehensive loss | $ | (13,263,000 | ) | $ | (23,924,000 | ) | $ | (61,036,000 | ) | $ | (42,479,000 | ) | ||||
| Abeona Therapeutics Inc. and Subsidiaries | |||||||
| Condensed Consolidated Balance Sheets | |||||||
| (unaudited) | |||||||
| ASSETS | June 30, 2020 | December 31, 2019 | |||||
| Current assets: | |||||||
| Cash and cash equivalents | $ | 14,542,000 | $ | 129,258,000 | |||
| Short-term investments | 93,337,000 | - | |||||
| Prepaid expenses and other current assets | 924,000 | 3,132,000 | |||||
| Total current assets | 108,803,000 | 132,390,000 | |||||
| Property and equipment, net | 12,628,000 | 13,157,000 | |||||
| Right-of-use lease assets | 7,551,000 | 8,047,000 | |||||
| Licensed technology, net | 1,924,000 | 36,178,000 | |||||
| Goodwill | 32,466,000 | 32,466,000 | |||||
| Other assets and restricted cash | 1,006,000 | 1,144,000 | |||||
| Total assets | $ | 164,378,000 | $ | 223,382,000 | |||
| LIABILITIES AND STOCKHOLDERS' EQUITY | |||||||
| Current liabilities: | |||||||
| Accounts payable | $ | 1,979,000 | $ | 3,763,000 | |||
| Accrued expenses | 3,017,000 | 5,543,000 | |||||
| Loan payable | 1,758,000 | - | |||||
| Current portion of lease liability | 1,706,000 | 1,699,000 | |||||
| Payable to licensor | 28,800,000 | 27,400,000 | |||||
| Deferred revenue | 296,000 | 296,000 | |||||
| Total current liabilities | 37,556,000 | 38,701,000 | |||||
| Long-term lease liabilities | 5,768,000 | 6,251,000 | |||||
| Total liabilities | 43,324,000 | 44,952,000 | |||||
| Commitments and contingencies | |||||||
| Stockholders' equity: | |||||||
| Common stock - $0.01 par value; authorized 200,000,000 shares; | |||||||
| issued and outstanding 84,781,241 at June 30, 2020 and 83,622,135 at December 31, 2019 | 848,000 | 836,000 | |||||
| Additional paid-in capital | 667,712,000 | 664,064,000 | |||||
| Accumulated deficit | (547,639,000 | ) | (486,470,000 | ) | |||
| Accumulated other comprehensive income | 133,000 | - | |||||
| Total stockholders' equity | 121,054,000 | 178,430,000 | |||||
| Total liabilities and stockholders' equity | $ | 164,378,000 | $ | 223,382,000 | |||
Contact auprès des investisseurs :
Greg Gin
Vice-président, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 646-813-4709
ggin@abeonatherapeutics.com
Contact pour les médias :
Scott Santiamo
Directeur des communications d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com