90% des patients présentent une fusion osseuse ainsi que de fortes améliorations cliniques de la capacité fonctionnelle et de la réduction de la douleur, à 24 mois de suivi, avec un bon profil de sécurité du produit


Gosselies, Belgique, le 14 octobre 2020, 7h00 CEST – BONE THERAPEUTICS (Euronext Bruxelles et Paris : BOTHE), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires innovantes répondant aux besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans d’autres pathologies graves, annonce aujourd'hui les résultats positifs du suivi sur 24 mois de l'étude de phase IIa avec le produit de thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, chez des patients subissant des opérations de fusion des vertèbres lombaires.

Les données sur 24 mois montrent un pourcentage élevé de fusion réussie des vertèbres lombaires, soit 90 %. Les patients continuent également de présenter d'importantes améliorations cliniques en termes de capacité fonctionnelle et de réduction de la douleur, dès six mois après le traitement et jusqu'à la période de suivi de 24 mois.

« Les troubles dégénératifs de la colonne vertébrale ont un impact majeur sur la qualité de vie des patients. Les conséquences incluent, notamment, une diminution de la stabilité de la colonne vertébrale et des douleurs lors des mouvements », a déclaré le Dr Alphonse Lubansu, chef de la clinique du rachis, Hôpital universitaire d'Erasme, Université libre de Bruxelles. Il ajoute : « Les données de suivi sur 24 mois de cet essai clinique de phase IIa ont démontré que les patients traités avec ALLOB dans le cadre d'une procédure de fusion vertébrale présentent une incidence élevée de fusion et bénéficient d'une amélioration soutenue et cliniquement significative en termes de capacité fonctionnelle et de réduction de la douleur, tout au long des 24 mois suivant le traitement. Les données ont également démontré un bon profil de sécurité du produit. Ces résultats montrent qu'ALLOB, en combinaison avec la chirurgie standard de fusion vertébrale pourrait constituer une option de traitement prometteuse répondant aux besoins actuellement non satisfaits de ces patients ».

« Ces données positives par rapport à la fusion vertébrale complètent les solides résultats de la phase I/IIa d'ALLOB chez les patients présentant des fractures avec retard de consolidation », a déclaré Miguel Forte, MD, PhD, Directeur Général de Bone Therapeutics. Il ajoute : « ces études fournissent des preuves cliniques prometteuses quant au potentiel de la plateforme unique de thérapie cellulaire allogénique de Bone Therapeutics pour adresser les forts besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans les maladies osseuses. Nous allons maintenant discuter avec les régulateurs mondiaux et nos partenaires pour étudier les nombreuses options possibles relatives aux prochaines étapes du développement clinique d'ALLOB dans différentes indications orthopédiques, tout en poursuivant l'étude de phase IIb d'ALLOB dans les fractures difficiles du tibia. De plus, les résultats cliniques apportent des preuves supplémentaires soutenant l'extension d'ALLOB et de notre plateforme de Cellules Stromales Mésenchymateuses (CSM) différenciées à d'autres indications ».  

L'étude de phase IIa de preuve de concept, multicentrique et ouverte, était conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité d’ALLOB, administré au travers d’une procédure dans laquelle une cage intersomatique, avec des granules en biocéramiques mélangées au produit de thérapie cellulaire, est implantée dans la colonne vertébrale pour induire la fusion des vertèbres lombaires. Les principaux paramètres de l'analyse de suivi à 24 mois comprenaient des évaluations de sécurité et radiologiques pour évaluer la fusion des vertèbres (ponts osseux continus) et des évaluations cliniques pour évaluer l'amélioration du handicap fonctionnel des patients ainsi que la réduction des douleurs dorsales et des jambes. L'étude a permis d’évaluer 30 patients traités avec ALLOB, 29 patients ayant participé à la visite de 24 mois.

Les données radiologiques ont été recueillies par tomodensitométrie (CT-scans) à 24 mois et évaluées par trois lecteurs externes. Elles ont montré une fusion réussie des vertèbres lombaires chez 27 patients sur 30 (90%). Par ailleurs, les 3 autres patients ont montré des signes radiologiques de formation osseuse. Le traitement avec ALLOB a également entraîné une amélioration clinique clairement établie et statistiquement significative de la capacité fonctionnelle ainsi qu’une réduction de la douleur au cours de la période de suivi de 24 mois. La capacité fonctionnelle s'est améliorée par rapport à la situation de départ avant le traitement à 24 mois, avec un score moyen de 60 % (p<0,001) sur l'indice d'incapacité d’Oswestry(1). Les douleurs au dos et aux jambes ont été fortement réduites respectivement de 57 à 62 % (p<0,001) et de 68 à 70 % (p<0,001) par rapport à la situation de référence avant le traitement. Le traitement avec ALLOB a été généralement bien toléré par les patients, conformément aux résultats rapportés précédemment.

(1) L’ODI (Oswestry Disability Index) est un indice de mesure, dérivé du Questionnaire d’Oswestry pour l’évaluation des symptômes et de la sévérité de la douleur du dos, utilisé par les cliniciens et les chercheurs pour mesurer l’incapacité fonctionnelle permanente d’un patient. Ce questionnaire validé fut publié pour la première fois par Jeremy Fairbank et al. dans Physiotherapy en 1980. Un score ODI compris entre 0 et 20% correspond à un handicap minime ; 21 et 40% à un handicap modéré ; 41 et 60% à un handicap sévère ; 61 et 80% à un état infirme ; 81 et 100% à un état alité.


À propos de la fusion vertébrale

Du fait du vieillissement de la population et des modes de vie sédentaires, le nombre de personnes souffrant de pathologies dégénératives de la colonne vertébrale est en croissance constante. La fusion vertébrale est une intervention chirurgicale utilisée aujourd’hui pour soulager la douleur et améliorer la capacité fonctionnelle des patients dans un large registre de ces maladies. La fusion vertébrale consiste en la fusion de deux vertèbres, ou plus, à l’aide d’une cage et d’un matériau de greffon, traditionnellement une greffe osseuse autologue ou des matrices osseuses déminéralisées - placés dans l’espace intervertébral - afin de souder une section instable de la colonne vertébrale et d’immobiliser une articulation intervertébrale douloureuse. Plus d’un million de procédures de fusion vertébrale sont pratiquées chaque année aux États-Unis et en Europe, dont la moitié au niveau lombaire, et ce marché connaît une croissance de 5% par an. Bien que la fusion vertébrale soit une intervention chirurgicale de routine, la non-fusion des vertèbres, la lenteur de la consolidation et l’absence de soulagement de la douleur sont encore fréquents : près de 35% des patients ayant subi une fusion vertébrale ne sont pas entièrement satisfaits de leur opération.

À propos d’ALLOB

ALLOB est la plateforme de thérapie cellulaire allogénique de la Société. Elle consiste en l’utilisation de cellules allogéniques humaines de formation osseuse, dérivées de cellules souches mésenchymateuses (CSM), elles-mêmes provenant de cultures de moelle osseuse prélevée sur des donneurs adultes sains. Elle offre de nombreux avantages en termes de qualité des produits créés, de quantité injectable disponible, de production, de logistique et de coût par rapport à une approche autologue. Par ailleurs, et afin de répondre aux enjeux décisifs du développement et de la commercialisation de produits de thérapie cellulaire, Bone Therapeutics s’est doté d’un processus de production propriétaire et optimisé, afin d’améliorer l’homogénéité, le passage de la production à une plus grande échelle, le rapport coût-efficacité et la facilité d’utilisation d’ALLOB. Ce processus optimisé de fabrication augmente significativement le rendement de la production, permettant de générer 100 000 doses d’ALLOB à partir d’un don unique de moelle osseuse. Par ailleurs, le produit final ALLOB sera cryo-préservé, facilitant ainsi son transport et sa capacité de conservation dans les hôpitaux Le processus permettra de réduire considérablement les coûts de production globaux, de simplifier la logistique de la chaîne d’approvisionnement, d’améliorer l’accessibilité pour les patients et de faciliter la commercialisation à l’échelle mondiale. La Société utilisera ce procédé optimisé de production pour tous les futurs essais cliniques impliquant ALLOB.

À propos de Bone Therapeutics

Bone Therapeutics est une société de biotechnologie de premier plan axée sur le développement de produits innovants répondant à des besoins importants non satisfaits en orthopédie et dans d’autres maladies. La Société dispose d'un portefeuille varié de thérapies cellulaires et biologiques à différents stades de développement, allant de programmes précliniques en immunomodulation, à des produits en phases intermédiaires et avancées de développement clinique pour le traitement de conditions orthopédiques, qui ciblent des marchés caractérisés par d’importants besoins médicaux non satisfaits et des innovations limitées.

Bone Therapeutics développe un viscosupplément amélioré de nouvelle génération prêt à l'emploi, JTA-004, actuellement en phase III de développement pour le traitement de la douleur dans l'arthrose du genou. Mélange unique de protéines plasmatiques, d’acide hyaluronique – un composant naturel du liquide synovial du genou, et d’un analgésique à action rapide, JTA-004 a pour objectif d’améliorer la lubrification et la protection du cartilage de l’articulation arthrosique tout en soulageant la douleur et l’inflammation associées. Les résultats d’efficacité positifs de l’essai de phase IIb mené chez des patients souffrant d’arthrose du genou avaient montré une amélioration statistiquement significative du soulagement de la douleur par rapport à un viscosupplément leader sur le marché.

La technologie principale de Bone Therapeutics, qui présente l’avantage de pouvoir être stockée au point d’utilisation à l’hôpital, repose sur sa plateforme de thérapie cellulaire allogénique de pointe utilisant des Cellules Stromales Mésenchymateuses (CSMs) différenciées issue de la moelle osseuse. Actuellement en développement préclinique, BT-20, le produit candidat le plus récent de cette technologie, vise le traitement de conditions inflammatoires. Le principal produit médical expérimental de Bone Therapeutics, ALLOB, représente une approche unique et brevetée de la régénération osseuse, qui transforme des cellules souches indifférenciées de donneurs sains en cellules de formation osseuse. Ces cellules sont produites via un procédé de fabrication exclusif de pointe adapté à une échelle industrielle. Suite à l’approbation de la demande d’essai clinique par les autorités règlementaires en Europe, la Société est désormais prête à initier un essai clinique de phase IIb utilisant son procédé de production optimisé pour évaluer ALLOB chez des patients souffrant de fractures difficiles du tibia. ALLOB continue d’être évalué dans d’autres indications orthopédiques incluant notamment la fusion vertébrale, l’ostéotomie et les applications maxillo-faciales et dentaires.

Les produits de thérapie cellulaire de Bone Therapeutics sont fabriqués selon les normes de BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) les plus strictes et sont protégés par un vaste portefeuille de PI (Propriété Intellectuelle) couvrant dix familles de brevets et le savoir-faire à l’origine de l’innovation de la Société. Bone Therapeutics est basée au BioPark de Gosselies en Belgique. De plus amples informations sont disponibles sur le site de la société : http://www.bonetherapeutics.com/fr.


Pour plus d’informations merci de contacter :

Bone Therapeutics SA
Miguel Forte, MD, PhD, Directeur Général
Jean-Luc Vandebroek, Directeur Financier
Tel : +32 (0)71 12 10 00
investorrelations@bonetherapeutics.com

Pour les demandes de renseignements des investisseurs et des médias belges :
Bepublic
Catherine Haquenne
Tel : +32 (0)497 75 63 56
catherine@bepublic.be

Pour les demandes de renseignement des médias internationaux :
Image Box Communications
Neil Hunter / Michelle Boxall
Tel : +44 (0)20 8943 4685
neil.hunter@ibcomms.agency / michelle@ibcomms.agency

Pour les demandes de renseignement des investisseurs et des médias français :
NewCap Relations Investisseurs & Communication Financière
Pierre Laurent, Louis-Victor Delouvrier et Arthur Rouillé
Tel : +33 (0)1 44 71 94 94
bone@newcap.eu

Pour les demandes de renseignement des investisseurs et des médias américains :
LHA Investor Relations
Yvonne Briggs
Tel : +1 310 691 7100
ybriggs@lhai.com

Certaines déclarations, convictions et opinions contenues dans le présent communiqué de presse sont prospectives, reflétant les anticipations et projections actuelles de la Société concernant des événements futurs ou, le cas échéant, celles de ses administrateurs. De par leur nature, les déclarations prospectives comportent un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses qui pourraient avoir comme conséquence que les résultats ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives. Ces risques, incertitudes et hypothèses pourraient affecter défavorablement les résultats et l’impact financier des projets et événements décrits dans la présente. Une multitude de facteurs comprenant, mais sans y être limités, les évolutions de la demande, de la concurrence et de la technologie, peuvent concourir à ce que les événements réels, la performance ou les résultats diffèrent significativement des développements anticipés. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse concernant les tendances ou les activités passées ne doivent pas être considérées comme une indication de la poursuite de telles tendances ou activités à l'avenir. Par conséquent, la Société ne saurait en aucune manière être tenue, ni s’engager, à publier une mise à jour ou des révisions concernant une quelconque déclaration prospective contenue dans le présent communiqué en raison de toute évolution des attentes ou de toute modification des événements, conditions, hypothèses ou circonstances sur lesquels se fondent ces déclarations prospectives. Ni la Société, ni ses conseillers ou représentants, ni aucune de ses filiales ou aucune personne collaboratrice ou employés, ne garantit que les hypothèses qui sous-tendent ces déclarations prospectives ne comportent aucune erreur, ni en outre accepter une quelconque responsabilité quant à l'exactitude future des déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué, ou quant à la réalisation des développements prévus. Le lecteur est invité à ne pas accorder une confiance indue aux déclarations prospectives, leur validité se limitant à la date du présent communiqué.