中国上海和美国普林斯顿, Feb. 15, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- 联拓生物（纳斯达克：LIAN）是一家创新的生物医药企业，致力于为中国和亚洲其他主要市场的广大患者带来突破性治疗药物。联拓生物今天正式宣布，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
此次获得“突破性治疗药物”认证是基于一项全球3期临床试验EXPLORER-HCM的数据结果，该临床试验是用mavacamten治疗纽约心脏协会NYHA评级为II-III级的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM临床试验中，mavacamten达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义，并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。
“在全球3期临床试验中，mavacamten显示出改变梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢复其心脏功能的潜力，” 联拓生物首席执行官王轶喆博士说，“联拓生物就mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期临床试验仍在推进中，我们相信此次获得 ‘突破性治疗药物’认证，能够帮助我们加速推进mavacamten在中国的开发。我们期待与国家药品监督管理局药品审评中心合作，为有需要的患者提供这一具有重要意义的药物。”
目前，中国估计约有110万1至280万2肥厚型心肌病患者，除有限的症状缓解治疗方法外，目前尚无有效药物治疗选择。
中国的“突破性治疗药物”认证旨在加速用于治疗严重和危及生命的疾病，且有初步证据支持相比现有治疗手段有明显临床优势的研究性药物的开发和审评。除潜在的加速审批途径外，获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。
联拓生物目前正在开展的EXPLORER-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病的中国患者中的疗效和安全性。EXPLORER-CN将招募约81位患者。其主要终点是用Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。如需了解有关EXPLORER-CN临床试验的详细信息，请访问ClinicalTrials.gov (NCT05174416) 或http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html (CTR20212890)。
关于肥厚型心肌病（HCM）
肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
关于Mavacamten
Mavacamten是一种潜在的首创、口服、心肌肌球蛋白别构调节剂，用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。Mavacamten通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力，而过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成可导致心肌收缩过度、左心室肥厚和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续表现出降低心壁应力的生物标志物，减轻过度的心肌收缩、增加舒张顺应性。
联拓生物获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化。
关于联拓生物
联拓生物（LianBio）是一家跨国生物技术公司，其使命是为中国和亚洲患者带来颠覆性药物，改变长期以来本地区缺少创新药物的状况。通过与全球高度创新的生物制药公司合作，联拓生物正在推进其多样化的临床候选药物产品管线，有可能推动心血管、肿瘤、眼科、炎症疾病和呼吸系统不同适应症的新治疗标准。联拓生物正在建立国际化的基础设施，从而将公司定位为首选的合作对象，并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。如需了解详细信息，请访问 www.lianbio.com。
关于前瞻性陈述声明
本新闻稿中关于未来期望、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实的任何其他陈述，可能构成前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期待”、“打算”、“或可能”、“计划”、“潜在”、“预计”、“预测”、“应该”、“目标”、“将”、“将要”以及类似的表达都是为了识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于与联拓生物战略相关的声明，以及将mavacamtem带给亚洲患者的能力的预期，包括开展计划内和进展中的mavacamten临床试验的能力、时机和费用，和获得中国以及其他授权地区监管机构批准mavacamtem的能力，以及mavacamten成为同类最优心血管药物的潜在优势。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异，包括：公司是否有能力成功地启动和实施其计划的临床试验，完成该临床试验并在预期时间内获得结果；公司计划利用其合作伙伴的全球注册试验和临床开发项目中产生的数据，以获得监管部门的批准，并最大限度地扩大其候选产品的患者范围；公司识别新候选产品并成功从第三方获取该候选产品的能力；来自其他生物技术和制药公司的竞争；一般市场情况；不断变化的法律和法规的影响，以及在LianBio向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的风险和不确定性，包括截至9月30日的季度10-Q季度报告以及后续提交的各类报告。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅以本文发布日期为准，LianBio明确声明没有任何义务更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。本文发布日期后读者不应视这些信息为当前的或准确的信息。
1. Zou Y, et al. Prevalence of idiopathic hypertrophic cardiomyopathy in China: a population-based echocardiographic analysis of 8080 adults. Am J Med. 2004 Jan 1;116(1):14-8.
2. Maron BJ. Clinical Course and Management of Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Aug 16;379(7):655-668.
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