Les données de suivi issues de l’étude CARTITUDE-4 révèlent qu’au moins 80 pour cent des patients à risque standard traités n’ont présenté aucune progression de la maladie et n’ont reçu aucun traitement après une perfusion unique dès la deuxième ligne de traitement1
Les données suggèrent qu’une meilleure santé immunitaire dès les premières lignes de traitement pourrait être associée à une survie sans progression plus longue2
BEERSE, BELGIQUE, 10 déc. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Johnson & Johnson annonce ce jour les résultats actualisés de l’étude de la Phase 3 CARTITUDE-4, qui confirment la durabilité des rémissions sans traitement dès le traitement de deuxième ligne par CARVYKTI®▼ (ciltacabtagène autoleucel ; cilta-cel).1 Chez 80 pour cent des patients traités atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire (MMRR), présentant une cytogénétique à risque standard et ayant été traités par cilta-cel dès la première rechute, la maladie n’a pas progressé et aucun traitement supplémentaire n’a été nécessaire pendant 2,5 ans (30 mois).1 Ces résultats viennent s’ajouter à l’ensemble des données cliniques et réelles recueillies auprès de plus de 9 000 patients traités par cilta-cel à travers le monde.3
Des analyses translationnelles supplémentaires ont révélé que les patients recevant le cilta-cel dans les premières lignes de traitement présentaient une meilleure santé immunitaire, ce qui évoque une corrélation avec une survie sans progression (SSP) plus longue.2 Ces données (résumés n° 92 et n° 94) ont été présentées lors de présentations orales à l’occasion du congrès annuel 2025 de l’American Society of Hematology (ASH).1,2
« Ces données suggèrent qu’une perfusion unique de cilta-cel chez les patients à risque standard pourrait apporter un bénéfice supplémentaire dès la deuxième ligne de traitement », a déclaré Luciano J. Costa, M.D., Ph.D., Professeur de Médecine à l’Université d’Alabama et investigateur principal de l’étude CARTITUDE-4.* « Le traitement des patients atteints d’un myélome multiple après une première rechute offre la possibilité d’obtenir des réponses plus significatives et plus durables, rapprochant ainsi le paradigme thérapeutique de la possibilité d’une rémission au long cours et, à terme, d’une guérison. »
« Notre objectif est de traiter les patients le plus tôt possible, lorsqu’ils ont les meilleures chances d’obtenir une rémission durable », a déclaré Jordan Schecter, M.D., Vice-Président, Recherche et Développement, Myélome Multiple, Johnson & Johnson Innovative Medicine. « Avec plus de 9 000 patients traités à travers le monde, le cilta-cel a démontré une l’efficacité soutenue dès la première rechute et constitue la seule thérapie CAR-T à prolonger significativement la survie globale par rapport aux traitements standard. »
Dans l’analyse des données issues de l’étude CARTITUDE-4, 176 patients ont reçu le cilta-cel dès la deuxième ligne de traitement et 59 d’entre eux présentaient une cytogénétique à risque standard.1,4 Après un suivi médian de 33,6 mois, le taux de SSP à 30 mois chez les patients à risque standard dans la population traitée semblait se stabiliser à 80,5 pour cent (intervalle de confiance [IC] à 95 pour cent, 67,2–88,8) après une perfusion unique de cilta-cel.1,4 Il convient de noter que les 26 patients (100 pour cent) de ce groupe qui ont obtenu une réponse complète sans maladie résiduelle minimale (MRM) 12 mois après la perfusion de cilta-cel n’ont présenté aucune progression de la maladie pendant 30 mois.1
Avec un suivi médian supplémentaire, le profil de sécurité démontré dans l’étude CARTITUDE-4 était conforme au profil de sécurité connu du cilta-cel, où 97 pour cent des patients des bras cilta-cel et traitement standard ont présenté des effets indésirables apparus sous traitement (EIAT) de grade 3/4, la cytopénie étant l’effet indésirable le plus fréquent.1,5 Chez les patients présentant une cytogénétique à risque standard, des effets indésirables non hématologiques graves sont survenus chez 52,5 pour cent, 28,8 pour cent ont présenté des infections de grade 3/4, 74,6 pour cent ont présenté un syndrome de relargage des cytokines (SRC), 1,7 pour cent ont présenté un syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (IEC) (ICANS) et 6,8 pour cent ont présenté une paralysie des nerfs crâniens (CNP).1 Aucun cas de syndrome parkinsonien lié aux IEC n’a été signalé et le taux de mortalité non liée à une rechute après un an était de 10,2 pour cent.1
En outre, une analyse translationnelle a évalué la corrélation entre les biomarqueurs immunitaires et la SSP chez les patients traités par cilta-cel au cours des études CARTITUDE-1 et CARTITUDE-4.2 L’utilisation du cilta-cel après une ou deux lignes de traitement antérieures a démontré une meilleure santé immunitaire par rapport aux patients ayant reçu trois lignes de traitement antérieures ou plus, se caractérisant par une augmentation du nombre de lymphocytes T CD4+ naïfs (type de cellules immunitaires n’ayant pas encore rencontré d’antigène) dans le sang périphérique.2 Les analyses des tumeurs de la moelle osseuse des patients traités par cilta-cel dans le cadre de l’étude CARTITUDE-4 ont également démontré un profil immunitaire plus activé chez les patients traités après une seule ligne de traitement antérieure par rapport à ceux traités après trois lignes de traitement.2 Ces données sur les biomarqueurs identifient les facteurs immunologiques potentiels associés à une SSP plus longue et corroborent l’amélioration des résultats en termes de survie observée avec le cilta-cel chez les patients traités dès la deuxième ligne de traitement.2
« Notre mission dans le domaine du myélome multiple consiste à proposer des innovations transformatrices qui modifient fondamentalement l’évolution de la maladie et prolongent et améliorent la vie des patients », a déclaré Ester in ’t Groen, Responsable du Domaine Thérapeutique Hématologie pour la région EMEA chez Johnson & Johnson Innovative Medicine. « Les données présentées à l’occasion du congrès de l’ASH viennent s’ajouter à un nombre croissant de preuves étayant le potentiel du cilta-cel dans l’atteinte de cet objectif. La corrélation importante entre la santé immunitaire et la survie sans progression à long terme renforce notre engagement visant à proposer ce traitement plus tôt dans le parcours de soins, là où il a le plus de chances de générer des résultats plus significatifs et plus durables pour les patients. »
Alors que l’utilisation du cilta-cel s’est généralisée dans les centres universitaires et les cabinets médicaux, Johnson & Johnson poursuit la collecte et l’analyse des données cliniques et réelles afin de mieux caractériser les résultats de rémission à long terme et les tendances en matière de sécurité. Cette expérience exhaustive menée auprès de diverses populations de patients constitue une base solide en vue de l’extension de l’utilisation du traitement à des stades plus précoces.
À propos de l’Étude CARTITUDE-1
L’étude CARTITUDE-1 (NCT03548207) est une étude de la Phase 1b/2, ouverte, multicentrique ayant évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi du cilta-cel chez des adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et/ou réfractaire (MMRR), dont 99 pour cent étaient réfractaires à la dernière ligne de traitement ; dont 88 pour cent étaient réfractaires à trois classes de traitements, ce qui signifie que leur cancer ne répondait pas ou plus à un agent immunomodulateur (IMiD), à un inhibiteur du protéasome (IP) et à un anticorps anti-CD38.6,7
L’objectif principal de la partie de la Phase 1b de l’étude, qui a porté sur 29 patients, était de caractériser la sécurité d’emploi et de confirmer la posologie du cilta-cel, sur la base de la première étude chez l’humain avec des cellules CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2).6 Sur la base du profil de sécurité observé dans cette partie de l’étude, l’administration en ambulatoire est actuellement évaluée dans le cadre d’autres études CARTITUDE. La Phase 2 de l’étude vise à évaluer l’efficacité du cilta-cel, avec comme critère d’évaluation principal la réponse globale.6 L’étude a inclus des patients atteints d’un MMRR ayant déjà reçu de nombreux traitements pour lesquels, historiquement, la survie sans progression médiane est inférieure à 6 mois et la survie globale médiane est d’environ 1 an.6
À propos de l’Étude CARTITUDE-4
L’étude CARTITUDE-4 (NCT04181827) est la première étude de la Phase 3 internationale, randomisée, ouverte évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du cilta-cel par rapport au pomalidomide, au bortézomib et à la dexaméthasone (PVd) ou au daratumumab, au pomalidomide et à la dexaméthasone (DPd) chez des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire au lénalidomide ayant reçu une à trois lignes de traitement antérieures, y compris un IP et un IMiD.8 Les patients ont été randomisés pour recevoir soit une séquence d’aphérèse, un traitement de transition, une lymphodéplétion et du cilta-cel (n = 208), soit un traitement standard (TS) comprenant PVd ou DPd (n = 211).9 Le critère d’évaluation principal de l’étude est la SSP, définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de la première progression de la maladie documentée, telle que définie par les critères de l’International Myeloma Working Group (IMWG), ou le décès, toutes causes confondues.8 La sécurité, la SG, le taux de négativité de la maladie résiduelle minimale (MRM) et le taux de réponse globale constituent les critères d’évaluation secondaires.8
À propos du Cilta-cel
Le cilta-cel est une immunothérapie à base de lymphocytes T autologues génétiquement modifiés, dirigée contre l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), qui consiste à reprogrammer les lymphocytes T du patient à l’aide d’un transgène codant pour un récepteur antigénique chimérique (CAR) qui ordonne aux lymphocytes T CAR-positifs d’éliminer les cellules exprimant le BCMA.9 Le BCMA est principalement exprimé à la surface des cellules de la lignée B du myélome multiple malin, ainsi que des cellules B à un stade avancé et des plasmocytes.10 La protéine CAR du cilta-cel comporte deux domaines uniques ciblant le BCMA, conçus pour conférer une forte avidité contre le BCMA humain.9 Une fois lié aux cellules exprimant le BCMA, le CAR favorise l’activation des lymphocytes T, leur expansion et l’élimination des cellules cibles.11
En avril 2024, la Commission européenne (CE) a autorisé une extension d’indication pour le cilta-cel dans le traitement des adultes atteints d’un MMRR ayant reçu au moins un traitement antérieur, y compris un iMiD et un IP, chez qui la maladie a progressé lors du dernier traitement, et réfractaires au lénalidomide. En avril 2024, le cilta-cel a été autorisé aux États-Unis pour le traitement de deuxième ligne des patients adultes atteints d’un myélome en rechute ou réfractaire ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure, y compris un IP et un iMiD, et réfractaires au lénalidomide.
En décembre 2017, Janssen Biotech, Inc., une filiale de Johnson & Johnson, a conclu un accord de licence exclusive et de collaboration mondial avec Legend Biotech USA, Inc. afin de développer et de commercialiser le cilta-cel.12
Pour obtenir la liste complète des effets indésirables et des informations sur la posologie et l’administration, les contre-indications et les autres précautions à prendre lors de l’utilisation du cilta-cel, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit.9▼Conformément à la réglementation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) relative aux nouveaux médicaments et à ceux qui ont obtenu une autorisation conditionnelle, le cilta-cel fait l’objet d’une surveillance supplémentaire.9
À propos du Myélome Multiple
Le myélome multiple est actuellement un cancer du sang incurable qui affecte un type de globules blancs appelés plasmocytes, présents dans la moelle osseuse.13,14 Dans le myélome multiple, ces plasmocytes continuent de proliférer, s’accumulent dans l’organisme et envahissent les cellules sanguines normales, provoquant souvent une destruction osseuse et d’autres complications graves.13,14 Dans l’Union européenne, on estime que plus de 35 000 personnes ont reçu un diagnostic de myélome multiple en 2022 et que plus de 22 700 patients sont décédés.15 Les patients atteints d’un myélome multiple connaissent des rechutes qui deviennent plus fréquentes à chaque ligne de traitement, tandis que les rémissions sont de plus en plus courtes.16,17,18 Si certaines personnes ayant reçu un diagnostic de myélome multiple ne présentent initialement aucun symptôme, d’autres peuvent présenter des signes et symptômes fréquents de la maladie, notamment des fractures ou des douleurs osseuses, une faible numération des globules rouges, de la fatigue, un taux de calcium élevé, des infections ou des problèmes rénaux.19,20
À propos de Johnson & Johnson
Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est essentielle. Notre force, en termes d’innovation, dans les soins de santé nous permet de bâtir un monde dans lequel nous contribuons à la fois à prévenir et à soigner les maladies complexes, où les traitements sont plus adaptés et moins invasifs et où les solutions sont personnalisées. Grâce à notre expertise en matière d’innovation au service de la médecine et de technologie médicale, nous sommes particulièrement bien placés pour apporter un souffle nouveau à l’ensemble des solutions de santé d’aujourd’hui afin de réaliser les percées de demain et d’avoir un impact majeur sur la santé de l’humanité.
Pour en savoir plus, consultez le site à l’adresse www.innovativemedicine.jnj.com/emea. Suivez-nous sur www.linkedin.com/company/jnj-innovative-medicine-emea.
Mises en garde relatives aux déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995 relatif au développement du produit, aux bénéfices potentiels et à l’impact du traitement par cilta-cel. Il est conseillé au lecteur de ne pas s’y fier indûment. Ces déclarations reposent sur les attentes actuelles d’événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes connus ou inconnus venaient à se présenter, les conséquences réelles pourraient différer sensiblement des attentes et des projections de Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter, les incertitudes et enjeux inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l’incertitude du succès clinique et de l’obtention des autorisations réglementaires ; l’incertitude du succès commercial ; la concurrence, y compris les progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents ; les contestations de brevets ; les changements dans le comportement et les habitudes de dépenses des acheteurs de produits et services de soins de santé ; les évolutions juridiques et réglementaires applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé et les tendances en matière de maîtrise des coûts des soins de santé. Vous trouverez une liste et des descriptions supplémentaires de ces risques, incertitudes et autres facteurs dans le tout dernier rapport annuel de Johnson & Johnson déposé sous formulaire 10-K, notamment dans les sections intitulées « Mises en garde relatives aux déclarations prospectives » et « Rubrique 1A. Facteurs de risque », ainsi que dans les rapports trimestriels ultérieurs de Johnson & Johnson déposés sous formulaire 10-Q et les autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces documents sont disponibles en ligne à l’adresse http://www.sec.gov/, http://www.jnj.com/ ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Johnson & Johnson ne s’engage pas à mettre à jour les déclarations prospectives à la suite de la publication de nouvelles informations ou de futurs événements ou développements.
* Luciano J. Costa, M.D., Ph.D., Professeur de Médecine à l’Université d’Alabama et investigateur principal de l’étude CARTITUDE-4, a fourni des services de consultation, de conseil et de porte-parole à Johnson & Johnson ; il n’a reçu aucune rémunération pour ses travaux en lien avec les médias.
1 Costa L, et al. Long-Term Progression-Free Survival Benefit With Ciltacabtagene Autoleucel in Standard-Risk Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Présentation orale. Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) ; du 6 au 9 décembre 2025.
2 Parekh S Li K, et al. Earlier use of Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) is Associated With Better Immune Fitness and Stronger Immune Effects as Shown by Correlative Analysis of Peripheral Blood and the Bone Marrow Tumor Microenvironment (TME) From the CARTITUDE-4 Study. Présentation orale. Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) ; du 6 au 9 décembre 2025.
3 Legend Biotech. Legend Biotech announces 9 presentations at the 67th American Society of Hematology Annual Meeting. Disponible à l’adresse : https://investors.legendbiotech.com/news-releases/news-release-details/legend-biotech-announces-10-presentations-67th-american-society. Consulté en décembre 2025.
4 Costa L, et al. Long-Term Progression-Free Survival Benefit With Ciltacabtagene Autoleucel in Standard-Risk Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Résumé. Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) ; du 6 au 9 décembre 2025.
5 Mateos MV, et al. Overall Survival (OS) With Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Versus Standard of Care (SoC) in Lenalidomide (Len)-Refractory Multiple Myeloma (MM): Phase 3 CARTITUDE-4 Study Update. Réunion annuelle de l’International Myeloma Society de 2024. Septembre 2024.
6 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponible à l’adresse : Study Details | A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma | ClinicalTrials.gov. Consulté en décembre 2025.
7 Lin Y, et al. CARTITUDE-1 final results: Phase 1b/2 study of ciltacabtagene autoleucel in heavily pretreated patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Présentation orale. Congrès annuel 2023 de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO).
8 ClinicalTrials.gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE4). Disponible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Consulté en décembre 2025.
9 European Medicines Agency. CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Summary of Product Characteristics. Disponible à l’adresse : https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/carvykti-epar-product-information_en.pdf. Consulté en décembre 2025.
10 Cho SF, et al. Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy. Front Immunol 2018;10(9):1821.
11 Tai YT, et al. Targeting B-cell maturation antigen in multiple myeloma. Immunotherapy 2015;7(11):1187-1199.
12 Johnson & Johnson.com. Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible à l’adresse : https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy. Consulté en décembre 2025.
13 Abdi J, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings on molecular mechanisms. Oncotarget 2013;4(12):2186-2207.
14 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible à l’adresse : https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Consulté en décembre 2025.
15 ECIS. European Cancer Information System. Estimates of cancer incidence and mortality in 2022, by country. Multiple myeloma. Disponible à l’adresse : https://ecis.jrc.ec.europa.eu/explorer.php?$0-0$1-All$2-All$4-1,2$3-51$6-0,85$5-2022,2022$7-7$CEstByCountry$X0_8-3$X0_19-AE27$X0_20-No$CEstBySexByCountry$X1_8-3$X1_19-AE27$X1_-1-1$CEstByIndiByCountry$X2_8-3$X2_19-AE27$X2_20-No$CEstRelative$X3_8-3$X3_9-AE27$X3_19-AE27$CEstByCountryTable$X4_19-AE27. Consulté en décembre 2025.
16 Bhatt P, et al. Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A Review of Available Therapies and Clinical Scenarios Encountered in Myeloma Relapse. Curr Oncol. 2023;30(2):2322-2347.
17 Hernández-Rivas JÁ, et al. The changing landscape of relapsed and/or refractory multiple myeloma (MM): fundamentals and controversies. Biomark Res. 2022;10(1):1-23.
18 Gavriatopoulou M, et al. Metabolic Disorders in Multiple Myeloma. Int J Mol Sci. 2021;22(21):11430.
19 American Cancer Society. What is Multiple Myeloma? https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Consulté en décembre 2025.
20 American Cancer Society. Multiple Myeloma Early Detection, Diagnosis, and Staging. https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/detection-diagnosis-staging/detection.html. Consulté en décembre 2025.
Décembre 2025
CP-554345
Interlocutrice auprès des médias :
Jenni Mildon
jmildon@its.jnj.com
+44 7920 418 552
Interlocutrice auprès des investisseurs :
Lauren Johnson
investor-relations@its.jnj.com
